Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Genterapi för kronisk granulomatös sjukdom (CGD)

27 november 2007 uppdaterad av: Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Fas I/II genterapistudie för X-länkad kronisk granulomatös sjukdom

Syftet med studien är att utvärdera biverkningar och risker efter infusion av retrovirala genkorrigerade autologa CD34+-celler i det perifera blodet hos kemoterapikonditionerade (busulfan)patienter med kronisk granulomatös sjukdom (CGD). Även genkorrigerade och funktionella aktiva granulocyter i det perifera blodet och transplantationen i benmärgen hos patienterna kommer att övervakas och dokumenteras.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

2

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60596
        • University Hospital, Hematology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • x-länkad kronisk granulomatös sjukdom
  • historia av livshotande allvarliga infektioner
  • ingen HLA-matchad relaterad eller icke-relaterad donator
  • terapiresistenta livshotande infektioner/organdysfunktion
  • inga andra behandlingsalternativ t.ex. BMT

Exklusions kriterier:

  • < 18 år
  • HIV-infektion
  • förväntad livslängd > 2 år
  • infektioner som kan behandlas med konventionell terapi (antibiotika, allogena granulocyter)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
säkerhet, toxicitet och genomförbarhet
Tidsram: 2 år
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Engraftment av genkorrigerade stamceller, funktionell rekonstitution av respiratorisk explosion, klinisk nytta
Tidsram: 2 år
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Samarbetspartners

German Federal Ministry of Education and Research

Utredare

  • Huvudutredare: Dieter Hoelzer, MD, PhD, University Hospital Frankfurt

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2004

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2008

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 november 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 november 2007

Första postat (Uppskatta)

28 november 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

28 november 2007

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 november 2007

Senast verifierad

1 november 2007

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 58/59
  • DeReG 31
  • KSG 31

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera