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干细胞移植治疗急性髓系白血病

2024年1月9日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota

自体外周血干细胞移植治疗急性非淋巴细胞白血病 (ANLL)

理由：给予化疗和集落刺激因子，如 G-CSF，可能会增加血液中干细胞的数量。 干细胞是从患者的血液中收集并储存的。 化疗或放疗用于为干细胞移植准备骨髓。 然后将干细胞返回给患者，以替换被化学疗法和放射疗法破坏的造血细胞。

目的：该临床试验正在研究自体干细胞移植在治疗急性髓性白血病患者中的效果。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

目标：

  • 评估是否可以使用环磷酰胺、依托泊苷和粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 动员从急性髓性白血病 (AML) 患者中收集足够的外周血干细胞 (PBSC)。
  • 评估自体 PBSC 移植后骨髓、血小板和红细胞的恢复率。
  • 评估接受 PBSC 自体移植的 AML 患者的无病生存率。

大纲：

  • PBSC 收集的化疗和非格司亭 (G-CSF) 启动：患者在第 0 天接受环磷酰胺静脉注射；第 0 天和第 1 天依托泊苷 IV 超过 3 小时；在第 0 天和第 1 天每天两次口服地塞米松。患者还从第 3 天开始皮下 (SC) 接受 G-CSF，一直持续到单采术完成。 血细胞计数恢复后，每天计划进行 4-6 次采集，直到达到 > 2.5 x 10^6 细胞/kg 的最小 CD34+ 细胞剂量。 如果在 6 次单采术收集后未达到最低 CD34+ 细胞剂量，则患者在 PBSC 收集结束时接受骨髓检查，包括骨髓活检和抽吸，以确认缓解。 如果确认缓解，并且外周细胞计数和骨髓细胞数充足，则患者继续停用 G-CSF 7 天，并接受 sargramostim (GM-CSF) 5 天以增加骨髓细胞数，之后进行骨髓采集.
  • 未事先采集 PBSC 的骨髓采集：儿童将在采集前 5 天接受包含 GM-CSF IV 或 SC 的引发骨髓采集，以增加细胞数量，然后采集骨髓。 如果先前描述了细胞遗传学异常，还可以通过初始骨髓评估和收获时获得骨髓和血液标本。 其他无法进行 PBSC 采集的患者可根据方案主席的决定进行骨采集。

  • 细胞减灭方案：

    • 2 岁以上患者：患者在第 -7 至 -4 天接受全身照射 (TBI)，每天两次（共 8 次），在第 -3 和 -2 天接受环磷酰胺静脉注射超过 2 小时，然后休息 1 天第-1 天的期间。
    • 2 岁以下患者和不能接受 TBI 的患者：患者在第 -7 至 -4 天接受白消安静脉注射或每 6 小时口服一次，在第 -3 至 -2 天接受环磷酰胺静脉注射超过 2 小时，然后休息 1 天第-1天。
  • 干细胞移植：所有患者在第 0 天接受自体 PBSC 和/或骨髓输注。患者还从第 1 天开始接受 G-CSF IV 或 SC，一直持续到血细胞计数恢复。

完成研究治疗后，定期随访患者 5 年。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

12

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 70年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

两岁以下的儿童有资格参加此方案，但不会接受全身照射。 相反，两岁以下的儿童将接受白消安/环磷酰胺 (Bu/Cy) 调理作为准备方案，以避免这个年龄段的辐射的有害影响。 无法接受全身照射 (TBI) 的患者（例如之前接受过放射治疗的患者）也将接受 Bu/CY 调节。

  • 急性髓性白血病 (AML)

    • 所有已达到第一次或第二次骨髓缓解的 70 岁以下患有 AML 的儿童和成人都符合该方案的条件。 患者在缓解期间必须进行外周血干细胞采集或骨髓采集，并且不能期望异体移植有更好的结果。
    • 细胞遗传学异常表明预后改善 [t(8:21)、t(15;17) 和 inv(16)] 的患者将有资格在第一次缓解期进行移植。
  • 对于 55 岁以下的患者，将推荐使用 HLA 相同的兄弟姐妹进行同种异体移植。 如果患者拒绝同种异体移植，他们可能仍符合该方案的条件。

排除标准：

  • 由于特定的器官毒性，患者也可能被认为不适合移植。 具体而言，可能会排除先前存在心脏、肺、肾脏、中枢神经系统或肝脏损害的患者：

    • 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态：0 或 1
    • 心脏 - 患者必须没有不受控制的心脏病症状，并且不得通过 ECHO 或门控心脏血流扫描 (MUGA) 检测到心功能受损 LVEF >45%）。
    • 肾脏 - 患者的校正肌酐清除率必须 > 正常值的 50%。
    • 肝脏 - 血清总胆红素 < 2.5 mg/dL； ALT <2 x 正常值上限。
    • 肺 - 患者必须没有明显的阻塞性气道疾病或静息低氧血症（PO2 <80），并且必须具有可接受的扩散能力（DLCO > 预测值的 50%）。
    • 中枢神经系统 (CNS)：患者必须没有活动性或持续性缺血性或退行性 CNS 疾病，并且没有活动性或耐药性 CNS 白血病。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：骨髓移植（2-70岁）
两岁以上的患者将接受全身照射和环磷酰胺（TBI/CY）以及沙格司亭、地塞米松、依托泊苷、移植（骨髓移植/造血干细胞移植/外周血干细胞移植）的细胞减灭方案。
生物：沙格司亭
从第 +3 天开始皮下注射 (SC) 10 μg/kg/天，直到单采术完成
其他名称：
  • 脑脊液
药品：环磷酰胺
4 gm/m^2 x 1（第 0 天）和 60 mg/kg 静脉注射 (IV)，第 -3 天和 -2 天超过 2 小时。
其他名称：
  • 胞毒素
药品：地塞米松
20 mg/m^2 x 4 剂量每 12 小时静脉注射 (IV) 在第 0 天环磷酰胺前注射，然后每 12 小时注射一次
其他名称：
  • 十进制
药品：依托泊甙
300 mg/m^2/天 x 2 天（第 0-1 天）超过 3 小时静脉注射 (IV)
其他名称：
  • VP-16
程序：骨髓移植
第 0 天骨髓细胞输注
其他名称：
  • ABMT
程序：外周血干细胞移植
第0天输注外周血干细胞
其他名称：
  • PBSCT
辐射：全身照射
在第 -7 天到 -4 天，每天两次给予 165 cGy/剂量。
其他名称：
  • 脑外伤
实验性的：骨髓移植（2岁以下）
两岁以下的患者以及无法接受全身照射 (TBI) 的患者，将按照约翰霍普金斯大学医院的方案以及沙格司亭、地塞米松、依托泊苷、移植（骨髓移植/造血干细胞移植/外周血干细胞移植）。
生物：沙格司亭
从第 +3 天开始皮下注射 (SC) 10 μg/kg/天，直到单采术完成
其他名称：
  • 脑脊液
药品：环磷酰胺
4 gm/m^2 x 1（第 0 天）和 60 mg/kg 静脉注射 (IV)，第 -3 天和 -2 天超过 2 小时。
其他名称：
  • 胞毒素
药品：地塞米松
20 mg/m^2 x 4 剂量每 12 小时静脉注射 (IV) 在第 0 天环磷酰胺前注射，然后每 12 小时注射一次
其他名称：
  • 十进制
药品：依托泊甙
300 mg/m^2/天 x 2 天（第 0-1 天）超过 3 小时静脉注射 (IV)
其他名称：
  • VP-16
药品：白消安
在第 -7 天至 -4 天，分 4 次口服 4 mg/kg（0.8 mg/kg/剂量，每 6 小时口服一次）。
其他名称：
  • 白消安
程序：造血干细胞移植
干细胞输注（最后一次环磷酰胺给药后 > 48 小时）
其他名称：
  • HSCT

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
移植参与者的百分比
大体时间：移植后 30 天
通过骨髓、血小板和红细胞恢复测量的移植参与者百分比
移植后 30 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
有疾病反应的参与者百分比
大体时间：移植后 2 年
疾病评估将在干细胞输注后约 100 天以及输注后每 6 个月、1 年和直至 2 年完成一次。
移植后 2 年
治疗失败
大体时间：移植后 2 年
经历治疗失败的参与者的百分比。
移植后 2 年
出现各种迟发效应的患者百分比
大体时间：移植后 2 年
描述：（例如，甲状腺功能异常 - T4、TSH、性腺异常、白内障、肺功能障碍、生长发育异常和第二恶性肿瘤）
移植后 2 年
无病生存
大体时间：移植后 2 年
移植后 2 年无病生存
移植后 2 年
收集到足够细胞的患者百分比
大体时间：移植前
将计算收集到足够数量细胞的已免疫患者的比例。
移植前

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

调查人员

  • 首席研究员：Daniel J. Weisdorf, MD、Masonic Cancer Center, University of Minnesota

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2006年7月26日

初级完成 (实际的)

2022年7月28日

研究完成 (实际的)

2022年7月28日

研究注册日期

首次提交

2008年3月6日

首先提交符合 QC 标准的

2008年3月6日

首次发布 (估计的)

2008年3月7日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年1月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月9日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MT2006-13
  • 0607M89052 (其他标识符：IRB, University of Minnesota)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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