Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Stamceltransplantatie bij de behandeling van patiënten met acute myeloïde leukemie

9 januari 2024 bijgewerkt door: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Autologe perifere bloedstamceltransplantatie voor acute niet-lymfatische leukemie (ANLL)

RATIONALE: Het geven van chemotherapie en koloniestimulerende factoren, zoals G-CSF, kan het aantal stamcellen in het bloed verhogen. De stamcellen worden uit het bloed van de patiënt gehaald en opgeslagen. Chemotherapie of bestralingstherapie wordt gegeven om het beenmerg voor te bereiden op de stamceltransplantatie. De stamcellen worden vervolgens teruggegeven aan de patiënt om de bloedvormende cellen te vervangen die werden vernietigd door de chemotherapie en bestralingstherapie.

DOEL: Deze klinische proef onderzoekt hoe goed een autologe stamceltransplantatie werkt bij de behandeling van patiënten met acute myeloïde leukemie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

DOELSTELLINGEN:

  • Om te beoordelen of er voldoende perifere bloedstamcellen (PBSC) kunnen worden verzameld van patiënten met acute myeloïde leukemie (AML) met behulp van cyclofosfamide, etoposide en granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF) mobilisatie.
  • Om de snelheid van herstel van myeloïde, bloedplaatjes en erytroïde na autologe PBSC-transplantatie te beoordelen.
  • Om het ziektevrije overlevingspercentage te beoordelen van patiënten met AML die PBSC-autotransplantaten krijgen.

OVERZICHT:

  • Chemotherapie en filgrastim (G-CSF) priming voor PBSC-verzameling: patiënten krijgen cyclofosfamide IV op dag 0; etoposide IV gedurende 3 uur op dag 0 en 1; en tweemaal daags oraal dexamethason op dag 0 en 1. Patiënten krijgen ook G-CSF subcutaan (SC), beginnend op dag 3 en voortgezet totdat de aferese is voltooid. Nadat het aantal bloedcellen is hersteld, wordt aferese uitgevoerd in 4-6 dagelijks geplande verzamelingen totdat de minimale CD34+-celdosis van > 2,5 x 10^6 cellen/kg is bereikt. Als de minimale CD34+-celdosis niet wordt bereikt na 6 aferesecollecties, ondergaan patiënten beenmergonderzoek, inclusief een beenmergbiopsie en aspiratie, bij beëindiging van de PBSC-collectie om remissie te bevestigen. Als remissie wordt bevestigd, en als perifere tellingen en mergcellulariteit voldoende zijn, blijft de patiënt gedurende 7 dagen van G-CSF en krijgt sargramostim (GM-CSF) gedurende 5 dagen om de mergcellulariteit te verhogen, waarna een beenmergoogst wordt uitgevoerd. .
  • Beenmergoogst zonder voorafgaande PBSC-verzameling: kinderen ondergaan 5 dagen voorafgaand aan de oogst een geprimed beenmergoogst met GM-CSF IV of SC om de cellulariteit te vergroten en vervolgens wordt het beenmerg geoogst. Merg- en bloedmonsters worden ook verkregen bij de initiële beenmergevaluatie en op het moment van oogst als er eerder een cytogenetische afwijking was beschreven. Andere patiënten die geen PBSC-verzameling kunnen ondergaan, kunnen doorgaan met een botoogst naar goeddunken van de protocolvoorzitter.

  • Cytoreductief regime:

    • Patiënten ouder dan 2 jaar: patiënten ondergaan tweemaal daags totale lichaamsbestraling (TBI) op dag -7 tot -4 (in totaal 8 fracties), cyclofosfamide IV gedurende 2 uur op dag -3 en -2, gevolgd door een rustdag van 1 dag periode op dag -1.
    • Patiënten jonger dan 2 jaar en patiënten die geen TBI kunnen ondergaan: Patiënten krijgen busulfan IV of oraal om de 6 uur op dag -7 tot -4, cyclofosfamide IV gedurende 2 uur op dag -3 tot -2, gevolgd door een rustperiode van 1 dag op dag -1.
  • Stamceltransplantatie: Alle patiënten ondergaan autologe PBSC en/of beenmerginfusie op dag 0. Patiënten krijgen ook G-CSF IV of SC vanaf dag 1 en gaan door totdat het aantal bloedcellen zich herstelt.

Na voltooiing van de studiebehandeling worden patiënten gedurende 5 jaar periodiek gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 70 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Kinderen jonger dan twee jaar komen in aanmerking voor dit protocol, maar krijgen geen totale lichaamsbestraling. In plaats daarvan krijgen kinderen jonger dan twee jaar Busulfan/Cyclofosfamide (Bu/Cy)-conditionering als voorbereidend regime om schadelijke effecten van straling op deze leeftijd te voorkomen. Patiënten die geen totale lichaamsbestraling (TBI) kunnen krijgen (bijvoorbeeld patiënten met eerdere bestralingstherapie) krijgen ook de Bu/CY-conditionering.

  • Acute myeloïde leukemie (AML)

    • Alle kinderen en volwassenen jonger dan 70 jaar met AML die een eerste of tweede beenmergremissie hebben bereikt, komen in aanmerking voor dit protocol. Patiënten moeten stamcellen uit perifeer bloed of mergoogst ondergaan terwijl ze in remissie zijn en er mag niet worden verwacht dat ze betere resultaten zullen hebben met allogene transplantatie.
    • Patiënten met cytogenetische afwijkingen die wijzen op een verbeterde prognose [t(8:21), t(15;17) en inv(16)] komen in aanmerking voor transplantatie in eerste remissie.
  • Allogene transplantatie met een HLA-identieke broer of zus wordt aanbevolen voor patiënten <55 jaar. Als de patiënt een allogene transplantatie weigert, kan hij toch in aanmerking komen voor dit protocol.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten kunnen ook worden geacht niet in aanmerking te komen voor transplantatie vanwege specifieke orgaantoxiciteit. In het bijzonder kunnen patiënten met een reeds bestaande stoornis van het hart, de longen, de nieren, het CZS of de lever worden uitgesloten:

    • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Prestatiestatus: 0 of 1
    • Hart - De patiënt moet vrij zijn van symptomen van ongecontroleerde hartziekte en mag geen aangetaste hartfunctie hebben die is gedetecteerd door ECHO of door gated cardiale bloedstroomscan (MUGA) LVEF >45%).
    • Nier - De patiënt moet een gecorrigeerde creatinineklaring hebben >50% van normaal.
    • Lever - Het totale serumbilirubine < 2,5 mg/dL; ALAT <2 x bovengrens van normaal.
    • Long - Patiënten mogen geen significante obstructieve luchtwegaandoening of hypoxemie in rust hebben (PO2 <80) en moeten een aanvaardbare diffusiecapaciteit hebben (DLCO > 50% van voorspeld).
    • Centraal zenuwstelsel (CZS): Patiënten moeten vrij zijn van actieve of aanhoudende ischemische of degeneratieve CZS-ziekte en mogen geen actieve of resistente CZS-leukemie hebben.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Beenmergtransplantatie (2-70 jaar oud)
Patiënten ouder dan twee jaar zullen een cytoreductief regime krijgen van totale lichaamsbestraling en cyclofosfamide (TBI/CY), evenals sargramostim, dexamethason, etoposide, transplantatie (beenmergtransplantatie/hematopoëtische stamceltransplantatie/perifere bloedstamceltransplantatie).
Biologisch: sargramostim
Subcutaan (SC) 10 μg/kg/dag vanaf dag +3 totdat de aferese is voltooid
Andere namen:
  • G-CSF
Geneesmiddel: cyclofosfamide
4 gm/m^2 x 1 (dag 0) en 60 mg/kg intraveneus (IV) gedurende 2 uur op dag -3 en -2.
Andere namen:
  • Cytoxaan
Geneesmiddel: dexamethason
20 mg/m^2 x 4 doses om de 12 uur intraveneus (IV) toegediend vóór cytoxan op dag 0 en daarna om de 12 uur
Andere namen:
  • Decadron
Geneesmiddel: etoposide
300 mg/m^2/dag x 2 dagen (dag 0-1) gedurende 3 uur intraveneus (IV)
Andere namen:
  • VP-16
Procedure: Beenmerg transplantatie
Dag 0 infusie van beenmergcellen
Andere namen:
  • ABMT
Procedure: stamceltransplantatie uit perifeer bloed
Dag 0 infusie van perifere bloedstamcellen
Andere namen:
  • PBSCT
Straling: totale lichaamsbestraling
165 cGy/dosis tweemaal daags toegediend op dag -7 tot en met -4.
Andere namen:
  • TBI
Experimenteel: Beenmergtransplantatie (minder en 2 jaar oud)
Patiënten jonger dan twee jaar en patiënten die geen totale lichaamsbestraling (TBI) kunnen krijgen, krijgen een cytoreductief regime van busulfan en cyclofosfamide (BU/CY) volgens het Johns Hopkins University Hospital-regime, evenals sargramostim, dexamethason, etoposide, transplantatie (beenmergtransplantatie/hematopoëtische stamceltransplantatie/perifere bloedstamceltransplantatie).
Biologisch: sargramostim
Subcutaan (SC) 10 μg/kg/dag vanaf dag +3 totdat de aferese is voltooid
Andere namen:
  • G-CSF
Geneesmiddel: cyclofosfamide
4 gm/m^2 x 1 (dag 0) en 60 mg/kg intraveneus (IV) gedurende 2 uur op dag -3 en -2.
Andere namen:
  • Cytoxaan
Geneesmiddel: dexamethason
20 mg/m^2 x 4 doses om de 12 uur intraveneus (IV) toegediend vóór cytoxan op dag 0 en daarna om de 12 uur
Andere namen:
  • Decadron
Geneesmiddel: etoposide
300 mg/m^2/dag x 2 dagen (dag 0-1) gedurende 3 uur intraveneus (IV)
Andere namen:
  • VP-16
Geneesmiddel: busulfan
4 mg/kg po in 4 verdeelde doses (0,8 mg/kg/dosis oraal elke 6 uur) op dag -7 tot en met -4.
Andere namen:
  • Busulfex
Procedure: hematopoëtische stamceltransplantatie
Stamcelinfusie (>48 uur na de laatste dosis cyclofosfamide)
Andere namen:
  • HSCT

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met implantatie
Tijdsspanne: 30 dagen na transplantatie
Percentage deelnemers met implantatie gemeten aan de hand van herstel van myeloïde, bloedplaatjes en erytroïde
30 dagen na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met ziekterespons
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
De evaluatie van de ziekte zal ongeveer 100 dagen na de stamcelinfusie en elke 6 maanden, 1 jaar en tot 2 jaar na de infusie worden voltooid.
2 jaar na transplantatie
Behandeling mislukt
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
Percentage deelnemers dat een mislukte behandeling ervaart.
2 jaar na transplantatie
Percentage patiënten met verschillende late gevolgen
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
Beschrijving: (bijv. afwijkingen in de schildklierfunctie - T4, TSH, gonadale afwijkingen, cataract, longdisfuncties, groei- en ontwikkelingsafwijkingen en tweede kwaadaardige neoplasmata)
2 jaar na transplantatie
Ziektevrij overleven
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
Ziektevrije overleving 2 jaar na transplantatie
2 jaar na transplantatie
Percentage patiënten met voldoende verzamelde cellen
Tijdsspanne: Pre-transplantatie
Het aandeel geprimede patiënten met een voldoende aantal verzamelde cellen zal worden berekend.
Pre-transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Daniel J. Weisdorf, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 juli 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 juli 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 juli 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 maart 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 maart 2008

Eerst geplaatst (Geschat)

7 maart 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

29 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MT2006-13
  • 0607M89052 (Andere identificatie: IRB, University of Minnesota)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op sargramostim

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kenya

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren