Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczep komórek macierzystych w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką szpikową

9 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Autologiczny przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej w przypadku ostrej białaczki nielimfocytowej (ANLL)

UZASADNIENIE: Podawanie chemioterapii i czynników stymulujących wzrost kolonii, takich jak G-CSF, może zwiększyć liczbę komórek macierzystych we krwi. Komórki macierzyste są pobierane z krwi pacjenta i przechowywane. Chemioterapia lub radioterapia jest podawana w celu przygotowania szpiku kostnego do przeszczepu komórek macierzystych. Komórki macierzyste są następnie zwracane pacjentowi w celu zastąpienia komórek krwiotwórczych, które zostały zniszczone przez chemioterapię i radioterapię.

CEL: To badanie kliniczne ma na celu zbadanie skuteczności autologicznego przeszczepu komórek macierzystych w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką szpikową.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE:

  • Aby ocenić, czy można pobrać wystarczającą liczbę komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC) od pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) przy użyciu mobilizacji cyklofosfamidu, etopozydu i czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF).
  • Ocena szybkości regeneracji szpiku, płytek krwi i erytroidów po autologicznym przeszczepie PBSC.
  • Aby ocenić wskaźnik przeżycia wolnego od choroby pacjentów z AML otrzymujących autoprzeszczepy PBSC.

ZARYS:

  • Chemioterapia i filgrastym (G-CSF) przygotowanie do pobrania PBSC: Pacjenci otrzymują cyklofosfamid IV w dniu 0; etopozyd IV przez 3 godziny w dniach 0 i 1; i doustny deksametazon dwa razy dziennie w dniach 0 i 1. Pacjenci otrzymują również G-CSF podskórnie (SC) począwszy od dnia 3 i kontynuując aż do zakończenia aferezy. Po przywróceniu morfologii wykonuje się aferezę w planowanych 4-6 dziennych pobraniach, aż do uzyskania minimalnej dawki komórek CD34+ > 2,5 x 10^6 komórek/kg. Jeśli minimalna dawka komórek CD34+ nie zostanie osiągnięta po 6 pobraniach aferezy, pacjenci poddawani są badaniu szpiku kostnego, w tym biopsji i aspiracji szpiku kostnego, na zakończenie pobierania PBSC w celu potwierdzenia remisji. Jeśli remisja zostanie potwierdzona, a liczba komórek obwodowych i komórkowość szpiku są wystarczające, pacjent nie przyjmuje G-CSF przez 7 dni i otrzymuje sargramostym (GM-CSF) przez 5 dni w celu zwiększenia komórkowości szpiku, po czym przeprowadza się pobranie szpiku kostnego .
  • Pobranie szpiku kostnego bez uprzedniego pobrania PBSC: Dzieci zostaną poddane wstępnemu pobraniu szpiku kostnego zawierającego GM-CSF IV lub SC przez 5 dni przed pobraniem w celu zwiększenia komórkowości, a następnie zostanie pobrany szpik kostny. Próbki szpiku i krwi pobiera się również podczas wstępnej oceny szpiku kostnego oraz w czasie pobierania, jeśli wcześniej opisano nieprawidłowość cytogenetyczną. Inni pacjenci, którzy nie mogą zostać poddani pobraniu PBSC, mogą przystąpić do pobrania kości według uznania przewodniczącego protokołu.

  • Schemat cytoredukcyjny:

    • Pacjenci w wieku powyżej 2 lat: Pacjenci poddawani są napromieniowaniu całego ciała (TBI) dwa razy dziennie w dniach od -7 do -4 (łącznie 8 frakcji), cyklofosfamidowi dożylnemu przez 2 godziny w dniach -3 i -2, po czym następuje 1-dniowa przerwa okres w dniu -1.
    • Pacjenci w wieku poniżej 2 lat i pacjenci, u których nie można wykonać TBI: Pacjenci otrzymują busulfan dożylnie lub doustnie co 6 godzin w dniach od -7 do -4, cyklofosfamid dożylnie przez 2 godziny w dniach od -3 do -2, po czym następuje 1-dniowa przerwa w dniu -1.
  • Przeszczep komórek macierzystych: Wszyscy pacjenci przechodzą autologiczne PBSC i/lub infuzję szpiku kostnego w dniu 0. Pacjenci otrzymują również G-CSF IV lub SC począwszy od dnia 1 i kontynuując aż do powrotu morfologii krwi.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są poddawani okresowej obserwacji przez 5 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Dzieci w wieku poniżej dwóch lat kwalifikują się do tego protokołu, ale nie otrzymają napromieniowania całego ciała. Zamiast tego dzieci w wieku poniżej dwóch lat otrzymają kondycjonowanie busulfanem/cyklofosfamidem (Bu/Cy) jako schemat przygotowawczy w celu uniknięcia szkodliwych skutków promieniowania w tym wieku. Pacjenci, którzy nie mogą otrzymać napromieniania całego ciała (TBI) (na przykład ci po wcześniejszej radioterapii) również otrzymają kondycjonowanie Bu/CY.

  • ostra białaczka szpikowa (AML)

    • Wszystkie dzieci i dorośli w wieku poniżej 70 lat z AML, którzy osiągnęli pierwszą lub drugą remisję szpiku kostnego, kwalifikują się do tego protokołu. Pacjenci muszą przejść pobieranie komórek macierzystych krwi obwodowej lub pobieranie szpiku w okresie remisji i nie można oczekiwać, że uzyskają lepsze wyniki po przeszczepie allogenicznym.
    • Pacjenci z nieprawidłowościami cytogenetycznymi sugerującymi poprawę rokowania [t(8:21), t(15;17) i inv(16)] będą kwalifikowani do przeszczepu w okresie pierwszej remisji.
  • Przeszczep allogeniczny z rodzeństwa identycznego pod względem HLA będzie zalecany u pacjentów <55 lat. Jeśli pacjent odmówi przeszczepu allogenicznego, nadal może kwalifikować się do tego protokołu.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjentów można również uznać za niekwalifikujących się do przeszczepu ze względu na toksyczność narządową. W szczególności pacjenci z istniejącym wcześniej uszkodzeniem serca, płuc, nerek, OUN lub wątroby mogą zostać wykluczeni:

    • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Stan sprawności: 0 lub 1
    • Serce - U pacjenta nie mogą występować objawy niekontrolowanej choroby serca i nie może mieć upośledzonej czynności serca wykrytej za pomocą ECHO lub scyntygrafii bramkowanego przepływu krwi (MUGA) LVEF >45%).
    • Nerki - Pacjent musi mieć skorygowany klirens kreatyniny >50% normy.
    • Wątroba - Całkowita bilirubina w surowicy < 2,5 mg/dL; ALT <2 x górna granica normy.
    • Płuca - Pacjenci nie mogą mieć istotnej obturacyjnej choroby dróg oddechowych ani spoczynkowej hipoksemii (PO2 <80) i muszą mieć akceptowalną pojemność dyfuzyjną (DLCO > 50% wartości należnej).
    • Ośrodkowy układ nerwowy (OUN): Pacjenci muszą być wolni od czynnej lub trwającej choroby niedokrwiennej lub zwyrodnieniowej OUN oraz bez czynnej lub opornej białaczki OUN.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Przeszczep szpiku kostnego (2-70 lat)
Pacjenci w wieku powyżej dwóch lat otrzymają cytoredukcyjny schemat napromieniania całego ciała i cyklofosfamidu (TBI/CY), a także sargramostim, deksametazon, etopozyd, przeszczep (przeszczep szpiku kostnego/przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych/przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej).
Biologiczny: sargramostym
Podanie podskórne (sc.) 10 μg/kg/dobę od dnia +3 do zakończenia aferezy
Inne nazwy:
  • G-CSF
Lek: cyklofosfamid
4 g/m^2 x 1 (dzień 0) i 60 mg/kg dożylnie (IV) przez 2 godziny w dniach -3 i -2.
Inne nazwy:
  • Cytoksan
Lek: deksametazon
20 mg/m^2 x 4 dawki co 12 godzin podawane dożylnie (IV) push przed cytoxanem w dniu 0, a następnie co 12 godzin
Inne nazwy:
  • Dekadron
Lek: etopozyd
300 mg/m^2/dzień x 2 dni (dzień 0-1) przez 3 godziny dożylnie (IV)
Inne nazwy:
  • VP-16
Procedura: Przeszczep szpiku kostnego
Wlew komórek szpiku kostnego w dniu 0
Inne nazwy:
  • ABMT
Procedura: przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej
Dzień 0 infuzji komórek macierzystych krwi obwodowej
Inne nazwy:
  • PBSCT
Promieniowanie: napromienianie całego ciała
165 cGy/dawkę podawano dwa razy dziennie w dniach od -7 do -4.
Inne nazwy:
  • TBI
Eksperymentalny: Przeszczep szpiku kostnego (młodsze i 2 lata)
Pacjenci w wieku poniżej dwóch lat oraz pacjenci, którzy nie mogą otrzymać napromieniania całego ciała (TBI), otrzymają schemat cytoredukcyjny busulfanu i cyklofosfamidu (BU/CY) zgodnie ze schematem Johns Hopkins University Hospital, a także sargramostim, deksametazon, etopozyd, transplantacja (przeszczep szpiku kostnego/przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych/przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej).
Biologiczny: sargramostym
Podanie podskórne (sc.) 10 μg/kg/dobę od dnia +3 do zakończenia aferezy
Inne nazwy:
  • G-CSF
Lek: cyklofosfamid
4 g/m^2 x 1 (dzień 0) i 60 mg/kg dożylnie (IV) przez 2 godziny w dniach -3 i -2.
Inne nazwy:
  • Cytoksan
Lek: deksametazon
20 mg/m^2 x 4 dawki co 12 godzin podawane dożylnie (IV) push przed cytoxanem w dniu 0, a następnie co 12 godzin
Inne nazwy:
  • Dekadron
Lek: etopozyd
300 mg/m^2/dzień x 2 dni (dzień 0-1) przez 3 godziny dożylnie (IV)
Inne nazwy:
  • VP-16
Lek: busulfan
4 mg/kg doustnie w 4 dawkach podzielonych (0,8 mg/kg/dawka doustnie co 6 godzin) w dniach od -7 do -4.
Inne nazwy:
  • Busulfex
Procedura: przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych
Infuzja komórek macierzystych (>48 godzin po ostatniej dawce cyklofosfamidu)
Inne nazwy:
  • HSCT

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z wszczepieniem
Ramy czasowe: 30 dni po przeszczepie
Odsetek uczestników z wszczepieniem mierzony na podstawie odzysku szpiku, płytek krwi i erytroidów
30 dni po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z reakcją na chorobę
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
Ocena choroby zostanie przeprowadzona około 100 dni po infuzji komórek macierzystych oraz co 6 miesięcy, 1 rok i przez 2 lata po infuzji.
2 lata po przeszczepie
Niepowodzenie leczenia
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
Odsetek uczestników, którzy doświadczyli niepowodzenia leczenia.
2 lata po przeszczepie
Odsetek pacjentów z różnymi późnymi skutkami
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
Opis: (np. zaburzenia czynności tarczycy – T4, TSH, nieprawidłowości gonad, zaćma, dysfunkcja płuc, nieprawidłowości wzrostu i rozwoju oraz wtórne nowotwory złośliwe)
2 lata po przeszczepie
Przeżycie bez chorób
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
Przeżycie wolne od choroby 2 lata po przeszczepieniu
2 lata po przeszczepie
Odsetek pacjentów, u których pobrano odpowiednią liczbę komórek
Ramy czasowe: Przed przeszczepem
Zostanie obliczony odsetek pacjentów poddanych szczepieniu pierwotnemu, u których pobrano odpowiednią liczbę komórek.
Przed przeszczepem

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Śledczy

  • Główny śledczy: Daniel J. Weisdorf, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 lipca 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 lipca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 marca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 marca 2008

Pierwszy wysłany (Szacowany)

7 marca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

29 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MT2006-13
  • 0607M89052 (Inny identyfikator: IRB, University of Minnesota)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj