Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Stamcelletransplantation til behandling af patienter med akut myeloid leukæmi

9. januar 2024 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Autolog perifer blodstamcelletransplantation til akut ikke-lymfocytisk leukæmi (ANLL)

RATIONALE: At give kemoterapi og kolonistimulerende faktorer, såsom G-CSF, kan øge antallet af stamceller i blodet. Stamcellerne opsamles fra patientens blod og opbevares. Kemoterapi eller strålebehandling gives for at forberede knoglemarven til stamcelletransplantationen. Stamcellerne returneres derefter til patienten for at erstatte de bloddannende celler, der blev ødelagt af kemoterapien og strålebehandlingen.

FORMÅL: Dette kliniske forsøg undersøger, hvor godt en autolog stamcelletransplantation virker ved behandling af patienter med akut myeloid leukæmi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

MÅL:

  • For at vurdere om der kan indsamles tilstrækkelige perifere blodstamceller (PBSC) fra patienter med akut myeloid leukæmi (AML) ved hjælp af cyclophosphamid, etoposid og granulocyt-kolonistimulerende faktor (G-CSF) mobilisering.
  • At vurdere hastigheden af ​​myeloid, blodplader og erythroid restitution efter autolog PBSC-transplantation.
  • At vurdere den sygdomsfrie overlevelsesrate for patienter med AML, der modtager PBSC autografts.

OMRIDS:

  • Kemoterapi og filgrastim (G-CSF) priming til PBSC-opsamling: Patienter får cyclophosphamid IV på dag 0; etoposid IV over 3 timer på dag 0 og 1; og oral dexamethason to gange dagligt på dag 0 og 1. Patienter får også G-CSF subkutant (SC) begyndende på dag 3 og fortsætter, indtil aferesen er fuldstændig. Efter at blodtallet er kommet sig, udføres aferese i 4-6 daglige planlagte samlinger, indtil minimum CD34+ celledosis på > 2,5 x 10^6 celler/kg er opnået. Hvis den mindste CD34+ celledosis ikke opnås efter 6 aferesesamlinger, gennemgår patienterne knoglemarvsundersøgelse inklusive en knoglemarvsbiopsi og aspiration ved afslutningen af ​​PBSC-samlingen for at bekræfte remission. Hvis remission bekræftes, og hvis perifere tællinger og marvcellularitet er tilstrækkelig, forbliver patienten uden G-CSF i 7 dage og modtager sargramostim (GM-CSF) i 5 dage for at øge marvens cellularitet, hvorefter en knoglemarvshøst udføres. .
  • Knoglemarvshøst uden forudgående PBSC-indsamling: Børn vil gennemgå primet knoglemarvshøst omfattende GM-CSF IV eller SC i 5 dage før høst for at øge cellulariteten, og derefter høstes marven. Marv- og blodprøver opnås også med den indledende knoglemarvsevaluering og på høsttidspunktet, hvis en cytogenetisk abnormitet tidligere er beskrevet. Andre patienter, der ikke er i stand til at gennemgå PBSC-indsamling, kan fortsætte med en knoglehøst efter protokolformandens skøn.

  • Cytoreduktivt regime:

    • Patienter over 2 år: Patienter gennemgår total kropsbestråling (TBI) to gange dagligt på dag -7 til -4 (i alt 8 fraktioner), cyclophosphamid IV over 2 timer på dag -3 og -2, efterfulgt af en 1-dags hvile periode på dag -1.
    • Patienter under 2 år og patienter, der ikke kan gennemgå TBI: Patienter får busulfan IV eller oralt hver 6. time på dag -7 til -4, cyclophosphamid IV over 2 timer på dag -3 til -2, efterfulgt af en 1-dags hvileperiode på dag -1.
  • Stamcelletransplantation: Alle patienter gennemgår autolog PBSC og/eller knoglemarvsinfusion på dag 0. Patienter får også G-CSF IV eller SC begyndende på dag 1 og fortsætter, indtil blodtallene er genoprettet.

Efter afslutning af studiebehandlingen følges patienterne periodisk i 5 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Børn under to år er berettiget til denne protokol, men vil ikke modtage total kropsbestråling. I stedet vil børn under to år modtage Busulfan/Cyclophosphamid (Bu/Cy)-behandling som det forberedende regime for at undgå skadelige virkninger af stråling i denne alder. Patienter, der ikke kan modtage total kropsbestråling (TBI) (f.eks. dem med tidligere strålebehandling), vil også modtage Bu/CY-behandlingen.

  • Akut myeloid leukæmi (AML)

    • Alle børn og voksne under 70 år med AML, som har opnået en første eller anden knoglemarvsremission, er berettiget til denne protokol. Patienter skal gennemgå perifer blodstamcelleindsamling eller marvhøst, mens de er i remission og må ikke forventes at have bedre resultater med allogen transplantation.
    • Patienter med cytogenetiske abnormiteter, der tyder på en forbedret prognose [t(8:21), t(15;17) og inv(16)] vil være berettiget til transplantation i første remission.
  • Allogen transplantation med en HLA-identisk søskende vil blive anbefalet til patienter <55 år. Hvis patienten nægter allogen transplantation, kan de stadig være berettiget til denne protokol.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter kan også anses for ikke at være berettiget til transplantation på grund af specifik organtoksicitet. Specifikt kan patienter med allerede eksisterende kompromittering af hjerte, lunger, nyrer, CNS eller lever udelukkes:

    • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Ydelsesstatus: 0 eller 1
    • Hjerte - Patienten skal være fri for symptomer på ukontrolleret hjertesygdom og må ikke have kompromitteret hjertefunktion påvist ved ECHO eller ved gated cardiac blood flow scan (MUGA) LVEF >45%).
    • Nyre - Patienten skal have en korrigeret kreatininclearance >50 % af det normale.
    • Lever - Total serumbilirubin < 2,5 mg/dL; ALT <2 x øvre normalgrænse.
    • Lunge - Patienter må ikke have nogen signifikant obstruktiv luftvejssygdom eller hvilehypoxæmi (PO2 <80), og skal have acceptabel diffusionskapacitet (DLCO > 50 % af forventet).
    • Centralnervesystemet (CNS): Patienter skal være fri for aktiv eller igangværende iskæmisk eller degenerativ CNS-sygdom og ingen aktiv eller resistent CNS leukæmi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Knoglemarvstransplantation (2-70 år gammel)
Patienter over to år vil modtage et cytoreduktivt regime med total-kropsbestråling og cyclophosphamid (TBI/CY) samt sargramostim, dexamethason, etoposid, transplantation (knoglemarvstransplantation/hæmatopoietisk stamcelletransplantation/perifer blodstamcelletransplantation).
Biologisk: sargramostim
Gives subkutant (SC) 10 μg/kg/dag fra dag +3 indtil aferesen er afsluttet
Andre navne:
  • G-CSF
Medicin: cyclophosphamid
4 gm/m^2 x 1 (dag 0) og 60 mg/kg intravenøst ​​(IV) over 2 timer på dag -3 og -2.
Andre navne:
  • Cytoxan
Medicin: dexamethason
20 mg/m^2 x 4 doser hver 12. time givet intravenøst ​​(IV) skub før cytoxan på dag 0 og derefter hver 12. time
Andre navne:
  • Dekadron
Medicin: etoposid
300 mg/m^2/dag x 2 dage (dag 0-1) over 3 timer intravenøst ​​(IV)
Andre navne:
  • VP-16
Procedure: knoglemarvstransplantation
Dag 0 infusion af knoglemarvsceller
Andre navne:
  • ABMT
Procedure: perifer blodstamcelletransplantation
Dag 0 infusion af perifere blodstamceller
Andre navne:
  • PBSCT
Stråling: bestråling af hele kroppen
165 cGy/dosis givet to gange dagligt på dag -7 til -4.
Andre navne:
  • TBI
Eksperimentel: Knoglemarvstransplantation (mindre og 2 år gammel)
Patienter under to år og patienter, som ikke kan modtage total kropsbestråling (TBI), vil modtage et cytoreduktivt regime af Busulfan og cyclophosphamid (BU/CY) i henhold til Johns Hopkins University Hospital-regimet samt sargramostim, dexamethason, etoposid, transplantation (knoglemarvstransplantation/hæmatopoietisk stamcelletransplantation/perifer blodstamcelletransplantation).
Biologisk: sargramostim
Gives subkutant (SC) 10 μg/kg/dag fra dag +3 indtil aferesen er afsluttet
Andre navne:
  • G-CSF
Medicin: cyclophosphamid
4 gm/m^2 x 1 (dag 0) og 60 mg/kg intravenøst ​​(IV) over 2 timer på dag -3 og -2.
Andre navne:
  • Cytoxan
Medicin: dexamethason
20 mg/m^2 x 4 doser hver 12. time givet intravenøst ​​(IV) skub før cytoxan på dag 0 og derefter hver 12. time
Andre navne:
  • Dekadron
Medicin: etoposid
300 mg/m^2/dag x 2 dage (dag 0-1) over 3 timer intravenøst ​​(IV)
Andre navne:
  • VP-16
Medicin: busulfan
4 mg/kg po i 4 opdelte doser (0,8 mg/kg/dosis oralt hver 6. time) på dag -7 til -4.
Andre navne:
  • Busulfex
Procedure: hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Stamcelleinfusion (>48 timer efter sidste dosis cyclophosphamid)
Andre navne:
  • HSCT

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med engraftment
Tidsramme: 30 dage efter transplantation
Procentdel af deltagere med engraftment målt ved myeloid, blodplader og erythroid recovery
30 dage efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med sygdomsreaktion
Tidsramme: 2 år efter transplantation
Sygdomsevaluering vil blive afsluttet cirka 100 dage efter stamcelleinfusion og hver 6. måned, 1 år og indtil 2 år efter infusion.
2 år efter transplantation
Behandlingsfejl
Tidsramme: 2 år efter transplantation
Procentdel af deltagere, der oplever behandlingssvigt.
2 år efter transplantation
Procent af patienter med forskellige senfølger
Tidsramme: 2 år efter transplantation
Beskrivelse: (f.eks. skjoldbruskkirtelfunktionsabnormiteter - T4, TSH, gonadale abnormiteter, grå stær, pulmonære dysfunktioner, vækst- og udviklingsabnormiteter og andre maligne neoplasmer)
2 år efter transplantation
Sygdomsfri overlevelse
Tidsramme: 2 år efter transplantation
Sygdomsfri overlevelse 2 år efter transplantation
2 år efter transplantation
Procentdel af patienter med tilstrækkelige celler indsamlet
Tidsramme: Præ-transplantation
Andelen af ​​primede patienter med tilstrækkeligt antal celler indsamlet vil blive beregnet.
Præ-transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Daniel J. Weisdorf, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. juli 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. juli 2022

Studieafslutning (Faktiske)

28. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2008

Først opslået (Anslået)

7. marts 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

29. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MT2006-13
  • 0607M89052 (Anden identifikator: IRB, University of Minnesota)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med sargramostim

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner