每 3 个月给予亮丙瑞林 11.25 mg 和 30 mg 治疗中枢性性早熟的研究
2011年10月25日 更新者：Abbott
评估醋酸亮丙瑞林 11.25 和 30 毫克制剂对中枢性性早熟儿童的疗效和安全性的 3 期、随机、多中心、开放标签研究
本研究的目的是确定 11.25 和 30 毫克亮丙瑞林制剂是否能有效治疗患有中枢性性早熟 (CPP) 的儿童。
研究概览
详细说明
学习规划：
总共计划招募 80 名确诊 CPP 的儿童，并以 1:1 的比例随机接受 2 次醋酸亮丙瑞林 11.25 mg 或 30 mg 长效制剂注射，每次注射间隔 3 个月（治疗 6 个月）：
该研究包括一个 4 周的筛选期、两个 3 个月的治疗周期和一个治疗后随访期（第 6 个月访视后 12 周）。 研究访问将在筛选、第 1 天、第 2 周（仅适用于参与药代动力学子集的受试者）、第 1、2、3 个月、第 6 个月/提前终止以及 12 周后进行，以进行治疗后随访。
这项研究在美国的 18 个地点和波多黎各的 4 个地点进行。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
84
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bayamon、波多黎各、00960
- Site Reference ID/Investigator# 17922
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Ponce、波多黎各、00717-2116
- Site Reference ID/Investigator# 17923
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San Juan、波多黎各、00936-5067
- Site Reference ID/Investigator# 18242
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San Juan、波多黎各、00936-8344
- Site Reference ID/Investigator# 19661
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- Site Reference ID/Investigator# 8765
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California
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Long Beach、California、美国、90806
- Site Reference ID/Investigator# 11522
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Los Angeles、California、美国、90027
- Site Reference ID/Investigator# 8756
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San Diego、California、美国、92123
- Site Reference ID/Investigator# 8755
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San Diego、California、美国、92123
- Site Reference ID/Investigator# 8761
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Stanford、California、美国、94305-5208
- Site Reference ID/Investigator# 8772
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Colorado
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Greenwood Village、Colorado、美国、80111
- Site Reference ID/Investigator# 8749
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32608
- Site Reference ID/Investigator# 8771
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Jacksonville、Florida、美国、32207
- Site Reference ID/Investigator# 8764
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Pensacola、Florida、美国、32504
- Site Reference ID/Investigator# 17621
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Site Reference ID/Investigator# 8752
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Louisiana
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Shreveport、Louisiana、美国、71103
- Site Reference ID/Investigator# 8766
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- Site Reference ID/Investigator# 8768
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St. Paul、Minnesota、美国、55102
- Site Reference ID/Investigator# 17341
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Site Reference ID/Investigator# 8759
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- Site Reference ID/Investigator# 8750
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Tulsa、Oklahoma、美国、74135
- Site Reference ID/Investigator# 8760
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Site Reference ID/Investigator# 8763
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84108
- Site Reference ID/Investigator# 8754
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98104
- Site Reference ID/Investigator# 8762
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Seattle、Washington、美国、98105
- Site Reference ID/Investigator# 8753
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者具有 CPP 的临床诊断。
- 有资格在进入研究后接受至少 6 个月的 CPP 治疗。
- 骨龄比诊断或首次治疗时的实足年龄至少提前 1 年。
- 总体健康状况良好，没有不受控制的、具有临床意义的疾病，这些疾病会干扰骨成熟或掩盖研究者评估的本协议的目标。
先前未接受过治疗的受试者的附加标准：
- 第 1 天，2-8 岁（含）女孩或 2-9 岁（含）男孩。
- 在筛选时对醋酸亮丙瑞林刺激（黄体生成素≥8 mIU/mL）有预处理青春期反应。
- 女孩的乳房青春期分期至少为 2；筛选时男孩的睾丸体积至少为 4 cc 或睾丸长度大于 2.5 cm。
以前治疗过的受试者的附加标准：
- 第 1 天为 2-10 岁（含）女孩或 2-11 岁（含）男孩。
- 必须在第 1 天之前至少 6 个月接受标准促性腺激素释放激素类似物治疗。
- 已记录黄体生成素抑制的维持，如筛选时峰值刺激水平 <4 mIU/mL 所证明。
排除标准：
- 不完全性性早熟（性早熟、肾上腺早熟）。
- 外周性性早熟：性腺或肾上腺肿瘤、先天性肾上腺增生症、男孩睾丸毒症、人绒毛膜促性腺激素分泌瘤或女孩McCune-Albright综合征。
- 除了未充分控制的促性腺激素过早分泌外，任何垂体、下丘脑、肾上腺、甲状腺和性腺功能异常的证据。
- 不稳定的颅内肿瘤（对治疗/扩张无反应），错构瘤除外。
- 以前使用 GnRHa 疗法治疗需要醋酸亮丙瑞林作为长效混悬剂每月 > 15 mg。
- 女孩的骨龄>13 岁，男孩>14 岁。
- 任何其他干扰生长的情况，即骨骼发育不良、脑瘫。
- 需要治疗的慢性疾病可能会干扰生长，即长期使用类固醇、肾功能衰竭、中度至重度脊柱侧弯。
- 身材矮小的诊断，即比年龄平均身高（生长图表测量）低 2.25 个标准差以上。
- 之前或目前使用醋酸甲羟孕酮或生长激素进行治疗。
- 具有异常的实验室值，提示有临床意义的潜在疾病。
- 肌酐 >1.5 mg/dL，丙氨酸转氨酶和/或天冬氨酸转氨酶 >2.0 x 正常上限，或总胆红素 >2.0 mg/dL 且天冬氨酸转氨酶/丙氨酸转氨酶高于正常限值。
- 妊娠试验阳性。
- 已知对研究药物或其赋形剂过敏。
- 在加入本研究后 3 个月内参与另一项药物研究。
- 先前或当前使用胰岛素样生长因子-1 进行治疗。
- 第 1 天前 2 个月内使用雌激素制剂。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：醋酸亮丙瑞林 11.25 毫克
有 2 个臂接受醋酸亮丙瑞林 11.25 mg。
未接受过醋酸亮丙瑞林治疗的受试者被指定为 A 组，之前接受过醋酸亮丙瑞林治疗的受试者被指定为 B 组。
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两次肌内注射醋酸亮丙瑞林长效悬浮液 11.25 mg，间隔 3 个月。
其他名称：
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实验性的：醋酸亮丙瑞林 30 毫克
有 2 个臂接受醋酸亮丙瑞林 30 mg。
未接受过醋酸亮丙瑞林治疗的受试者被指定为 C 组，之前接受过醋酸亮丙瑞林治疗的受试者被指定为 D 组。
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两次肌内注射醋酸亮丙瑞林长效悬浮液 30 mg，间隔 3 个月。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从第 2 个月到第 6 个月抑制促黄体生成素峰值 (<4 mIU/mL) 的参与者百分比
大体时间：第 2 个月到第 6 个月
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在第 2、3 和 6 个月 (Mo) 进行促性腺激素释放激素激动剂 (GnRHa) 刺激试验后测得的促黄体生成素峰值受到抑制的参与者百分比。
根据寿命表法进行分析。
在没有峰值刺激黄体生成素 >= 4 mIU/mL 的情况下退出的受试者在他们最后一次测量峰值刺激黄体生成素时被审查。
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第 2 个月到第 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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访问时基础雌二醇抑制 <20 pg/mL 的参与者百分比
大体时间：第 1、2、3 和 6 个月
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在每次访问时至少进行 1 次雌二醇测量的女孩人数中，抑制雌二醇的参与者百分比 (n/N%)。
在此结果测量中仅分析女孩。
使用观察到的数据，不对缺失数据进行插补。
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第 1、2、3 和 6 个月
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就诊时睾酮抑制<30 ng/dL 的参与者百分比
大体时间：第 1、2、3 和 6 个月
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在每次访问时至少进行 1 次睾酮测量的男孩人数中，睾酮受到抑制的参与者百分比 (n/N%)。
在此结果测量中仅分析男孩。
使用观察到的数据，不对缺失数据进行插补。
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第 1、2、3 和 6 个月
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就诊时促黄体激素的峰值浓度
大体时间：基线，第 1、2、3 和 6 个月
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使用观察到的数据，不对缺失数据进行插补。
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基线，第 1、2、3 和 6 个月
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第 6 个月青春期体征（乳房发育）受到抑制的参与者百分比
大体时间：第 6 个月
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在乳房发育处于青春期分期的女孩中，乳房发育受到抑制的参与者所占百分比 (n/N%)。
在此结果测量中仅分析女孩。
根据 Tanner Staging 象形图，乳房发育从第 1 阶段（早期发育）到第 5 阶段（完全发育）进行分级。
进入研究的具有完全发育的乳房（第 5 阶段）的女孩被排除在该分析之外。
使用观察到的数据，不对缺失数据进行插补。
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第 6 个月
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第 6 个月青春期体征（睾丸体积和生殖器发育）受到抑制的参与者百分比
大体时间：第 6 个月
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生殖器发育和睾丸体积受抑制的参与者占生殖器发育或睾丸体积青春期分期的男孩人数的百分比 (n/N%)。
在此结果测量中仅分析男孩。
根据 Tanner 分期象形图，外生殖器发育（睾丸和阴茎）从第 1 阶段（早期发育）到第 5 阶段（完全发育）进行评级。
进入研究并具有完全发育的生殖器（第 5 阶段）的男孩被排除在该分析之外。
使用观察到的数据，不对缺失数据进行插补。
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第 6 个月
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第 6 个月增量增长率（厘米/年）相对于基线的变化
大体时间：基线和第 6 个月
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基线增长率是治疗开始前最后一年的增长率，计算方法是最接近第 -336 天（第 -30 天之前）的测量值和直至第 1 天的测量值。第 6 个月的增长率定义为作为第 1 天的身高变化与实足年龄变化的比率，两次身高测量之间的间隔约为 6 个月。
使用观察到的数据，不对缺失数据进行插补。
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基线和第 6 个月
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第 6 个月时骨龄相对于基线的变化/实足年龄相对于基线的变化之比
大体时间：第 6 个月的基线
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第 6 个月的比率计算为（第 6 个月的骨龄 - 基线时的骨龄）/（第 6 个月的实足年龄 - 基线实足年龄）。
使用观察到的数据，不对缺失数据进行插补。
在筛选访视时或筛选访视后 3 个月内进行基线骨龄 X 光片检查。
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第 6 个月的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Peter Bacher, MD,、Abbott
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年6月1日
初级完成 (实际的)
2010年1月1日
研究完成 (实际的)
2010年6月1日
研究注册日期
首次提交
2008年3月7日
首先提交符合 QC 标准的
2008年3月13日
首次发布 (估计)
2008年3月14日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2011年11月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2011年10月25日
最后验证
2011年10月1日
更多信息
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