评估 OxabactTM 降低原发性高草酸尿症患者尿草酸的疗效和安全性的研究 (PHOENIX)

纳入标准：

1. 受试者（或法律上可接受的代表）必须提供书面知情同意书（并同意 ≥ 12 岁或国家特定年龄的受试者视情况而定）。 对于 18 岁以下的受试者，父母或监护人将提供知情同意，受试者将提供有见证的口头同意
2. ≥ 5 岁的男性或女性受试者
3. 尿液草酸盐排泄 > 1.0 mmol/1.73m2/天 在基线

4. 通过以下任何一项诊断 PH I 或 PH II 的文件：

   1. 肝脏特异性过氧化物酶体丙氨酸乙醛酸氨基转移酶 (AGT) 缺陷或 AGT 从过氧化物酶体错误定位到线粒体 (PH I) 或乙醛酸还原酶/羟基丙酮酸还原酶 (GR/HPR) 活性缺陷 (PH II) 的肝活检确认
   2. PH I 和 PH II 致病基因已知突变的纯合性或复合杂合性
   3. PH I 的乙醇酸排泄增加或 PH II 的 L-甘油酸排泄增加
5. 接受吡哆醇的受试者必须在进入研究前接受稳定剂量至少 3 个月，并且必须在研究期间保持稳定剂量。 其他（非吡哆醇幼稚）受试者（例如 吡哆醇无反应者：尿草酸盐水平降低 <30%）在研究开始时未接受吡哆醇必须愿意在参与研究期间避免开始使用吡哆醇。 注意：本研究不会招募未使用过吡哆醇的受试者。
6. 肾功能定义为估计的 GFR ≥ 50 ml/min，标准化为 1.73m2 体表面积

排除标准：

1. 未采取充分避孕措施的孕妇、哺乳期妇女和有生育能力的妇女。 性活跃的女性，除非手术绝育或绝经后至少 2 年，否则必须使用高效避孕措施（包括口服、透皮、注射或植入避孕药具、宫内节育器、禁欲、性伴侣使用避孕套，或绝经性伴侣）在第一次服用 OxabactTM 之前 30 天，并且必须同意在临床研究期间继续使用此类预防措施。

   注：一种高效的节育方法被定义为在持续和正确使用时导致低失败率（即每年低于 1%）的方法，例如植入物、注射剂、复方口服避孕药、一些宫内节育器（宫内节育器）、禁欲或结扎输精管的伴侣。

2. 阳性血清妊娠试验。
3. 在随机分组前 30 天内参与任何研究产品、生物制剂、设备或其他药物的研究，或不愿意在本研究期间放弃其他形式的研究治疗。
4. 接受血液透析或腹膜透析的受试者。
5. 接受过移植（实体器官或骨髓）的受试者。
6. 与肠道高草酸尿相关的慢性胃肠道疾病，例如 炎症性肠病史，结肠造口术。 注意：为清楚起见，包括继发性高草酸尿症（例如囊性纤维化、慢性炎症性肠病、短肠综合征和/或肠道草酸降解细菌缺乏症）的存在（作为排除标准）。
7. 当前全身性（口服、IM、IV）抗生素使用或在研究登记后 14 天内接受全身性抗生素。
8. 在过去 6 个月内需要 >2 个疗程的抗生素的慢性反复感染史。
9. 恶性肿瘤病史，已切除的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌除外。
10. 无法收集 24 小时尿样或遵循其他研究程序。
11. 无法吞咽 2 号胶囊的受试者。
12. 存在首席研究员认为可能使受试者容易受到研究治疗的不利影响或无法遵循研究程序的医疗状况。
13. 需要免疫抑制治疗的受试者（包括每天> 10mg的强的松超过2周）。
14. 来自教养所或收容所的受试者。
15. 弱智对象。