原発性高シュウ酸尿症患者における尿中シュウ酸塩の減少に対する OxabactTM の有効性と安全性を評価する研究 (PHOENIX)

包含基準:

1. 被験者 (または法的に認められた代理人) は、書面によるインフォームド コンセント (および必要に応じて 12 歳以上または国固有の年齢の被験者の同意) を提供する必要があります。 18歳未満の被験者の場合、親または保護者はインフォームドコンセントを提供し、被験者は目撃された口頭での同意を提供します
2. -5歳以上の男性または女性の被験者
3. 1.0mmol/1.73m2/日を超える尿中シュウ酸排泄 ベースラインで

4. -次のいずれかによるPH IまたはPH IIの診断の文書化：

   1. 肝臓特異的ペルオキシソームアラニン-グリオキシル酸アミノトランスフェラーゼ（AGT）の欠損、またはペルオキシソームからミトコンドリアへのAGTの誤局在化（PH I）または欠損グリオキシレートレダクターゼ/ヒドロキシピルビン酸レダクターゼ（GR / HPR）活性（PH II）の肝生検確認
   2. PH IおよびPH IIの原因遺伝子における既知の変異のホモ接合性または複合ヘテロ接合性
   3. PH I のグリセレート排泄の増加または PH II の L-グリセレート排泄の増加
5. ピリドキシンを投与されている被験者は、研究に参加する前に少なくとも3か月間安定した用量を投与されている必要があり、研究中も安定した用量を維持する必要があります。 その他の（ピリドキシン未使用の）被験者（例： ピリドキシン非応答者：尿シュウ酸レベルの<30％減少） 研究参加時にピリドキシンを受けていない場合は、研究参加中にピリドキシンの開始を控えることをいとわない必要があります。 注: 研究に登録されたピリドキシン未使用の被験者は存在しません。
6. -1.73m2の体表面積に正規化された推定GFR≧50ml /分として定義される腎機能

除外基準:

1. 適切な避妊措置を講じていない、妊娠中、授乳中、または活発に月経中の女性および出産の可能性のある女性。 性的に活発な女性は、外科的無菌または閉経後少なくとも 2 年間である場合を除き、非常に効果的な避妊法 (経口、経皮、注射、または埋め込み式避妊薬、IUD、禁欲、性的パートナーによるコンドームの使用、または無菌を含む) を使用している必要があります。 OxabactTM の最初の投与の 30 日前から性的パートナー) を使用し、臨床試験中もそのような予防措置を継続することに同意する必要があります。

   注: 非常に効果的な避妊法とは、インプラント、注射剤、併用経口避妊薬、一部の子宮内避妊器具など、一貫して正しく使用された場合に失敗率が低い (つまり、年間 1% 未満) ものと定義されます ( IUD）、性的禁欲、または精管切除されたパートナー。

2. 陽性の血清妊娠検査。
3. -無作為化の前30日以内に治験薬、生物製剤、デバイス、またはその他の薬剤の研究に参加するか、この研究中に他の形態の治験治療を放棄する意思がない。
4. -血液透析または腹膜透析を受けている被験者。
5. -移植（固形臓器または骨髄）を受けた被験者。
6. 腸管性高シュウ酸尿症を伴う慢性胃腸疾患。 炎症性腸疾患の病歴、人工肛門造設術。 注: 明確にするために、二次性高シュウ酸尿症 (例えば、嚢胞性線維症、慢性炎症性腸疾患、短腸症候群および/または腸のシュウ酸分解細菌の欠乏を伴う) の存在が含まれます (除外基準として)。
7. -現在の全身（経口、IM、IV）抗生物質の使用、または研究登録から14日以内の全身抗生物質の投与。
8. -過去6か月間に2コース以上の抗生物質を必要とする慢性の再発性感染症の病歴。
9. -切除された基底細胞または扁平上皮皮膚がんを除く悪性腫瘍の病歴。
10. 24 時間の尿サンプルを収集できない、または他の研究手順に従うことができない。
11. サイズ2のカプセルを飲み込めない被験者。
12. -治験責任医師が、被験者を研究治療の悪影響を受けやすくする可能性が高い、または研究手順に従うことができないと考える病状の存在。
13. -免疫抑制療法が必要な被験者（2週間以上、毎日10mgを超えるプレドニゾンを含む）。
14. 矯正施設または亡命者。
15. 精神障害のある被験者。