원발성 고산소뇨증 환자에서 요중 옥살산염 감소에 대한 OxabactTM의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (PHOENIX)

포함 기준:

1. 피험자(또는 법적으로 허용되는 대리인)는 서면 동의서를 제공해야 합니다(및 12세 이상의 피험자 또는 국가별 적절한 연령에 대한 동의). 18세 미만 피험자의 경우 부모 또는 보호자가 정보에 입각한 동의를 제공하고 피험자는 입회한 구두 동의를 제공합니다.
2. 5세 이상의 남성 또는 여성 피험자
3. 소변 옥살산염 배설 > 1.0mmol/1.73m2/일 기준선에서

4. 다음 중 하나에 의한 PH I 또는 PH II 진단 문서:

   1. 결핍된 간 특정 퍼옥시좀 알라닌-글리옥실레이트 아미노트랜스퍼라제(AGT) 또는 퍼옥시솜에서 미토콘드리아로의 AGT의 잘못된 위치화(PH I) 또는 결핍된 글리옥실레이트 환원효소/하이드록시피루베이트 환원효소(GR/HPR) 활성(PH II)의 간 생검 확인
   2. PH I 및 PH II에 대한 원인 유전자의 알려진 돌연변이에 대한 동형접합 또는 복합 이형접합
   3. PH I에 대한 글리콜레이트 배설 증가 또는 PH II에 대한 L-글리세레이트 배설 증가
5. 피리독신을 받는 피험자는 연구 시작 전 최소 3개월 동안 안정적인 용량을 받아야 하며 연구 기간 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다. 기타(비-피리독신 나이브) 피험자(예: 피리독신 무반응자: 소변 옥살레이트 수치의 <30% 감소) 연구 시작 시 피리독신을 받지 않는 사람은 연구 참여 동안 피리독신 시작을 자제해야 합니다. 참고: 연구에 등록된 피리독신 무경험 피험자는 없을 것입니다.
6. 신장 기능은 1.73m2 체표면적으로 정규화된 예상 GFR ≥ 50 ml/min으로 정의됨

제외 기준:

1. 적절한 피임법을 사용하지 않는 임신, 수유 또는 월경 중인 여성 및 가임 여성. 성적으로 활동적인 여성은 외과적으로 불임 상태이거나 폐경 후 최소 2년이 지난 경우를 제외하고 매우 효과적인 피임법(경구, 경피, 주사 또는 이식 피임, IUD, 금욕, 성 파트너의 콘돔 사용 또는 불임 포함)을 사용해야 합니다. 성적 파트너)에게 OxabactTM 첫 투여 30일 전에 동의해야 하며 임상 연구 기간 동안 이러한 예방 조치를 계속 사용하는 데 동의해야 합니다.

   참고: 매우 효과적인 피임 방법은 임플란트, 주사제, 복합 경구 피임약, 일부 자궁 내 피임 장치와 같이 일관되고 올바르게 사용될 때 실패율이 낮은(즉, 연간 1% 미만) 결과로 정의됩니다. IUD), 성적 금욕 또는 정관 수술을 받은 파트너.

2. 양성 혈청 임신 검사.
3. 무작위 배정 전 30일 이내에 조사 제품, 생물학적 제제, 장치 또는 기타 제제에 대한 연구에 참여하거나 이 연구 동안 다른 형태의 조사 치료를 포기할 의사가 없음.
4. 혈액투석 또는 복막투석 중인 피험자.
5. 이식(고형 장기 또는 골수)을 받은 피험자.
6. 장성 고산소뇨증과 관련된 만성 위장병, 예. 염증성 장 질환의 병력, 결장 절개술. 참고: 명확성을 위해 속발성 과수소뇨증(예: 낭포성 섬유증, 만성 염증성 장 질환, 단장 증후군 및/또는 장내 옥살산염 분해 박테리아 결핍 포함)이 포함됩니다(제외 기준으로).
7. 현재 전신(경구, IM, IV) 항생제 사용 또는 연구 등록 14일 이내에 전신 항생제 투여.
8. 지난 6개월 동안 2회 이상의 항생제를 필요로 하는 만성 재발성 감염의 병력.
9. 절제된 기저 또는 편평 세포 피부암을 제외한 악성 종양의 병력.
10. 24시간 소변 샘플을 수집하거나 다른 연구 절차를 따를 수 없습니다.
11. 크기 2 캡슐을 삼킬 수 없는 피험자.
12. 주임 연구원이 고려하는 의학적 상태의 존재는 피험자를 연구 치료의 역효과에 민감하게 만들거나 연구 절차를 따를 수 없게 만듭니다.
13. 면역 억제 요법이 필요한 피험자(2주 이상 매일 > 10mg의 프레드니손 포함).
14. 교정 시설 또는 보호 시설의 피험자.
15. 정신 장애가 있는 피험자.