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甲磺酸伊马替尼治疗肾源性系统性纤维化的初步研究 (GENESYF)

2017年4月10日 更新者：Jonathan Kay, MD、Massachusetts General Hospital

确定格列卫（甲磺酸伊马替尼）治疗肾源性系统性纤维化的安全性、有效性和耐受性的开放标签 2 期试点研究

本研究的目的是确定甲磺酸伊马替尼在减少肾源性系统性纤维化 (NSF) 患者皮肤增厚和束缚方面的疗效。 该研究还将评估甲磺酸伊马替尼在慢性肾病和 NSF 患者中的安全性和耐受性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

肾源性系统性纤维化 (NSF) 是最近描述的一种影响肾功能衰竭患者的极度虚弱和疼痛的疾病。 最近的报告表明，磁共振 (MR) 研究期间的钆暴露与慢性肾功能衰竭患者随后发生 NSF 之间存在关联。 NSF 的特征是快速进行性皮肤硬化、束缚和色素沉着过度，主要发生在四肢。 内脏受累很少见。 早期 NSF 病变的皮肤活检显示增厚的胶原束、粘蛋白沉积、血管生成和大量真皮梭形细胞，这些细胞被分化簇 34 (CD34) 和前胶原的抗体染色。 NSF 的皮肤变化存在于接受血液透析的高达 13% 的个体中。 在那些有 NSF 临床证据的患者中，该方案的主要研究者最近报告说，NSF 与 24 个月时早期死亡率增加有关。

对于这种破坏性疾病，尚无行之有效的治疗方法。 轶事报告显示，体外光分离疗法和戊氧茶碱可适度改善关节活动度并减少皮肤增厚。

在皮肤、筋膜和横纹肌中观察到免疫染色上转化生长因子 (TGF)-β1 信使核糖核酸 (mRNA) 增加。 Imatinib mesylate 是一种酪氨酸激酶抑制剂，可阻止 TGF-β 诱导的胶原蛋白和细胞外基质蛋白合成刺激以及正常成纤维细胞的 mRNA 表达。 这一观察结果促使主要研究者对两名 NSF 参与者每天口服 400 毫克 (mg) 甲磺酸伊马替尼 (imatinib) 进行评估，持续 1 年。 其结果是先前硬化的皮肤显着软化，先前​​被束缚在下面的筋膜上的皮肤活动性增加。 在一个月的甲磺酸伊马替尼治疗后，两名参与者中的一名的膝关节屈曲挛缩减少了 20 度。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

12

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 年龄 > 18 岁
  • 经活检证实的 NSF
  • 给予同意的能力

排除标准：

  • 已知对甲磺酸伊马替尼或其任何成分敏感
  • 孕妇或哺乳期妇女
  • 大疱性皮肤病
  • 天冬氨酸转氨酶/丙氨酸转氨酶 (AST/ALT) >3 x 正常上限
  • 严重充血性心力衰竭 [纽约心脏协会 (NYHA) III 级或 IV 级]
  • 在过去 12 个月内接受过格列卫治疗的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：甲磺酸伊马替尼 (IM) 治疗
甲磺酸伊马替尼 400 毫克 (mg)，每天口服一次，持续 4 个月。 如果参与者出现胃肠道不耐受或脱发，则剂量减至 200 毫克。
药品：甲磺酸伊马替尼
400 毫克口服每天 4 个月。 如果参与者出现胃肠道不耐受或脱发，则剂量减至 200 毫克。
其他名称：
  • 格列卫

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
用于评估皮肤束缚的改良 Rodnan 皮肤评分 (mRSS) 中从基线的百分比变化
大体时间：基线和第 4 个月
改良的 Rodnan 皮肤评分是公认的硬皮病皮肤活动的临床量度。 研究者通过简单触诊手指、手、前臂、手臂、脚、腿和大腿（双侧）以及面部、胸部和腹部（单侧）的 17 个不同皮肤部位，使用改良的罗德南皮肤评分评估皮肤增厚情况). 皮肤厚度以 0 到 3 的等级进行评估； 0代表正常皮肤，3代表严重增厚。 各个分数的总和可以从 0（正常）到 51（所有 17 个区域都严重增厚）。 百分比变化计算为第 4 个月的分数 - 基线分数/基线分数 * 100。 负百分比变化表示改进。
基线和第 4 个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
肘部和膝盖最大伸展的基线变化
大体时间：基线和第 4 个月
基线和第 4 个月
皮肤活检组织学外观相对于基线的变化
大体时间：基线和第 4 个月
基线和第 4 个月
疼痛视觉模拟量表 (VAS) 相对于基线的变化
大体时间：基线和第 4 个月
基线和第 4 个月
健康评估问卷 (HAQ) 分数相对于基线的变化
大体时间：基线和第 4 个月
基线和第 4 个月
简表 36 (SF-36) 分数相对于基线的变化
大体时间：基线和第 4 个月
基线和第 4 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Massachusetts General Hospital

合作者

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 首席研究员：Jonathan Kay, MD、Massachusetts General Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2007年12月1日

初级完成 (实际的)

2009年7月1日

研究完成 (实际的)

2009年7月1日

研究注册日期

首次提交

2008年5月8日

首先提交符合 QC 标准的

2008年5月12日

首次发布 (估计)

2008年5月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年5月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年4月10日

最后验证

2017年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2007-P-001945

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

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