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Pilotstudie mit Imatinib-Mesylat zur Behandlung von nephrogener systemischer Fibrose (GENESYF)

10. April 2017 aktualisiert von: Jonathan Kay, MD, Massachusetts General Hospital

Eine Open-Label-Pilotstudie der Phase 2 zur Bestimmung der Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit von Gleevec (Imatinib-Mesylat) bei der Behandlung von nephrogener systemischer Fibrose

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirksamkeit von Imatinibmesylat bei der Reduzierung von Hautverdickung und -tethering bei Patienten mit nephrogener systemischer Fibrose (NSF) zu bestimmen. Die Studie wird auch daran arbeiten, die Sicherheit und Verträglichkeit von Imatinibmesylat bei Patienten mit chronischer Nierenerkrankung und NSF zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Nephrogene systemische Fibrose (NSF) ist eine kürzlich beschriebene, extrem schwächende und schmerzhafte Erkrankung, die Personen mit Nierenversagen betrifft. Jüngste Berichte deuten auf einen Zusammenhang zwischen der Gadolinium-Exposition während Magnetresonanz (MR)-Studien und der anschließenden Entwicklung von NSF bei Patienten mit chronischer Niereninsuffizienz hin. NSF ist gekennzeichnet durch schnell fortschreitende Hautverhärtung, Anhaftung und Hyperpigmentierung, vorwiegend an den Extremitäten. Viszerale Beteiligung ist selten. Hautbiopsien früher NSF-Läsionen zeigen verdickte Kollagenbündel, Muzinablagerung, Angiogenese und zahlreiche dermale Spindelzellen, die mit Antikörpern gegen Differenzierungscluster 34 (CD34) und Prokollagen gefärbt sind. Hautveränderungen von NSF sind bei bis zu 13 % der Hämodialysepatienten vorhanden. Unter den Patienten mit klinischem Nachweis von NSF hat der leitende Prüfarzt dieses Protokolls kürzlich berichtet, dass NSF mit einer erhöhten frühen Sterblichkeit nach 24 Monaten verbunden ist.

Es gibt keine bewährte Therapie für diese verheerende Erkrankung. Anekdotische Berichte haben eine bescheidene Verbesserung der Gelenkbeweglichkeit und eine verringerte Hautverdickung mit extrakorporaler Photopherese und Pentoxyphyllin gezeigt.

Erhöhter transformierender Wachstumsfaktor (TGF)-beta1 Messenger-Ribonukleinsäure (mRNA) bei Immunfärbung wurde in Haut, Faszie und quergestreifter Muskulatur beobachtet. Imatinibmesylat, ein Tyrosinkinase-Inhibitor, verhindert die TGF-beta-induzierte Stimulation der Kollagen- und extrazellulären Matrixproteinsynthese sowie der mRNA-Expression durch normale Fibroblasten. Diese Beobachtung veranlasste den leitenden Prüfarzt, Imatinibmesylat 400 Milligramm (mg) oral (p.o.) täglich für 1 Jahr bei zwei Teilnehmern mit NSF zu bewerten. Das Ergebnis war eine signifikante Erweichung der zuvor verhärteten Haut mit erhöhter Beweglichkeit der Haut, die zuvor an die darunter liegende Faszie gebunden war. Nach einem Monat Imatinibmesylat hatte einer der beiden Teilnehmer eine 20-Grad-Reduktion seiner Kniebeugekontrakturen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter > 18 Jahre
  • Biopsieerprobte NSF
  • Fähigkeit zur Einwilligung

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Empfindlichkeit gegenüber Imatinibmesylat oder einem seiner Bestandteile
  • Schwangere oder stillende Frau
  • Bullöse dermatologische Erkrankung
  • Aspartat-Aminotransferase/Alanin-Aminotransferase (AST/ALT) > 3 x Obergrenze des Normalwerts
  • Schwere dekompensierte Herzinsuffizienz [New York Heart Association (NYHA) Klasse III oder IV]
  • Patienten, die Glivec in den letzten 12 Monaten erhalten haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung mit Imatinibmesylat (IM).
Imatinibmesylat 400 Milligramm (mg) oral einmal täglich für 4 Monate. Die Dosierung wurde auf 200 mg reduziert, wenn der Teilnehmer eine gastrointestinale Unverträglichkeit oder Alopezie entwickelte.
Arzneimittel: Imatinibmesylat
400 mg p.o. täglich für 4 Monate. Die Dosierung wurde auf 200 mg reduziert, wenn die Teilnehmer eine gastrointestinale Unverträglichkeit oder Alopezie entwickelten.
Andere Namen:
  • Gleevec

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im modifizierten Rodnan-Haut-Score (mRSS) zur Bewertung der Hautbindung
Zeitfenster: Baseline und Monat 4
Der modifizierte Rodnan Skin Score ist das anerkannte klinische Maß für Sklerodermie-Hautaktivität. Der Prüfarzt bewertete die Verdickung der Haut anhand des modifizierten Rodnan Skin Score durch einfaches Abtasten an 17 verschiedenen Hautstellen an Fingern, Händen, Unterarmen, Armen, Füßen, Beinen und Oberschenkeln (beidseitig) sowie Gesicht, Brust und Bauch (einzeln ). Die Hautdicke wurde auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet; 0 steht für normale Haut und 3 für starke Verdickung. Die Summe der Einzelwerte kann von 0 (normal) bis 51 (starke Verdickung in allen 17 Bereichen) reichen. Die prozentuale Veränderung wird berechnet als Punktzahl für Monat 4 – Basispunktzahl/Basispunktzahl * 100. Eine negative prozentuale Änderung zeigt eine Verbesserung an.
Baseline und Monat 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der maximalen Streckung von Ellbogen und Knien gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Baseline und Monat 4
Baseline und Monat 4
Änderung des histologischen Erscheinungsbildes der Hautbiopsie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Monat 4
Baseline und Monat 4
Veränderung der visuellen Analogskala (VAS) für Schmerzen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Monat 4
Baseline und Monat 4
Änderung der Punktzahl im Health Assessment Questionnaire (HAQ) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Monat 4
Baseline und Monat 4
Änderung der Kurzform 36 (SF-36)-Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Monat 4
Baseline und Monat 4

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Mitarbeiter

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Jonathan Kay, MD, Massachusetts General Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Mai 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Mai 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. Mai 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Mai 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. April 2017

Zuletzt verifiziert

1. April 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2007-P-001945

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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