用于严重再生障碍性贫血 (SAA) 无关骨髓移植 (UBMT)（或动员外周血）的流感+CPM+rATG 预处理方案
2012年3月23日 更新者：The Korean Society of Pediatric Hematology Oncology
氟达拉滨、环磷酰胺加胸腺球蛋白预处理方案用于严重再生障碍性贫血无关骨髓（或动员外周血）移植
抗胸腺细胞球蛋白 (ATG) 已作为预处理方案的一部分用于严重的再生障碍性贫血。
在多种 ATG 制剂中，胸腺球蛋白被发现在预防 GVHD 和器官移植排斥方面更有效。
据报道，在没有全身照射的情况下，基于氟达拉滨的预处理方案对于来自 SAA 中替代供体的 BMT/PBSCT 是有希望的，因此将胸腺球蛋白添加到氟达拉滨和环磷酰胺预处理中以减少 GVHD 并允许在 UBMT/UPBSCT 中良好植入。
研究概览
详细说明
GVHD 预防建议 他克莫司（0.03 mg/kg/天静脉注射，从第 -2 天开始持续输注，并在 BMT/PBSCT 后 1 年内逐渐减少口服形式） 甲氨蝶呤（第 1 天静脉注射 15 mg/m2，第 1 天静脉注射 10 mg/m2第 3、6、11 天）
研究类型
介入性
注册 (预期的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Seoul、大韩民国、110-744
- Seoul National University Hospital
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 25年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据任何两个或三个外周血标准定义的严重再生障碍性贫血的诊断
- 和骨髓标准。
外周血
- 中性粒细胞 < 0.5 x 109/l
- 血小板 < 20 x 109/l
- 校正网织红细胞 < 1%
骨髓
- 严重的细胞减少 (< 25%)
- 中度细胞减少 (25-30%)，造血细胞占残余细胞的 < 30%
- 既往无造血干细胞移植。
- 年龄：不限。
- 表现状态：ECOG 0-2。
患者必须没有主要器官的显着功能缺陷，但以下资格标准可能会在个别情况下进行修改。
- 心脏：缩短分数 > 30%，射血分数 > 45%。
- 肝脏：总胆红素<2×正常值上限； ALT < 3 × 正常值上限。
- 肾脏：肌酐 <2 × 正常值或肌酐清除率 (GFR) > 60 ml/min/1.73m2。
- 患者必须没有任何活动性病毒感染或活动性真菌感染。
- 有合适的供体：在 A、B、DR 基因座的 6/6 中匹配。
- 患者（或父母之一，如果患者年龄 < 19）应签署知情同意书。
排除标准：
- 孕妇或哺乳期妇女。
- 无法控制或控制可能因研究治疗的并发症而危及的恶性或非恶性疾病。
- 妨碍依从性的精神障碍。
- 先天性再生障碍性贫血，包括范可尼贫血。
- 操纵骨髓。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：氟达拉滨
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环磷酰胺（50 mg/kg，每日一次，第 -9、-8、-7 和 -6 天静脉注射） 氟达拉滨（30 mg/m2，每日一次静脉注射，第 -5、-4、-3 和 -2 天） 胸腺球蛋白（2.5 mg /kg 每天一次 i.v. 在第 -3、-2 和 -1 天）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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评价SAA中UBMT预处理方案的植入潜力、急性移植物抗宿主病的发生率和严重程度、毒性。
大体时间：2006年1月1日至2008年12月31日，3年。
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2006年1月1日至2008年12月31日，3年。
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评估 UBMT/PBSCT 后 1 年的总体和 EFS 随访。
大体时间：2006年1月1日至2008年12月31日，3年
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2006年1月1日至2008年12月31日，3年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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评估 UBMT/PBSCT 后的慢性 GVHD 和免疫恢复。以及在使用抗胸腺细胞球蛋白进行免疫抑制治疗之前 UBMT/PBSCT 对严重再生障碍性贫血的疗效和基于非 TBI 调节的长期毒性
大体时间：2006年1月1日至2008年12月31日，3年。
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2006年1月1日至2008年12月31日，3年。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2006年1月1日
初级完成 (预期的)
2012年8月1日
研究完成 (预期的)
2012年12月1日
研究注册日期
首次提交
2008年8月18日
首先提交符合 QC 标准的
2008年8月18日
首次发布 (估计)
2008年8月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年3月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年3月23日
最后验证
2012年3月1日
更多信息
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