Regímenes de acondicionamiento Flu+CPM+rATG para trasplante de médula ósea no relacionado (UBMT) (o sangre periférica movilizada) en anemia aplásica grave (SAA)

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico de anemia aplásica severa definida por dos o tres criterios de sangre periférica
• y cualquier criterio de médula.

• Sangre periférica

  1. Neutrófilos < 0,5 x 109/l
  2. Plaquetas < 20 x 109/l
  3. Reticulocitos corregidos < 1%

• Médula ósea

  1. Hipocelularidad severa (< 25%)
  2. Hipocelularidad moderada (25-30 %) con células hematopoyéticas que representan <30 % de las células residuales
• Sin trasplante previo de células madre hematopoyéticas.
• Edad: sin límites.
• Estado funcional: ECOG 0-2.

• Los pacientes deben estar libres de déficits funcionales significativos en los órganos principales, pero los siguientes criterios de elegibilidad pueden modificarse en casos individuales.

  1. Corazón: una fracción de acortamiento > 30%, fracción de eyección > 45%.
  2. Hígado: bilirrubina total < 2 × límite superior de lo normal; ALT < 3 × límite superior de lo normal.
  3. Riñón: creatinina <2 × normal o aclaramiento de creatinina (TFG) > 60 ml/min/1,73 m2.
• Los pacientes deben carecer de infecciones virales activas o infecciones fúngicas activas.
• El donante adecuado está disponible: emparejado en 6/6 de los loci A, B, DR.
• Los pacientes (o uno de los padres si los pacientes tienen menos de 19 años) deben firmar el consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

• Mujeres embarazadas o lactantes.
• Enfermedad maligna o no maligna que no está controlada o cuyo control puede verse comprometido por complicaciones de la terapia del estudio.
• Trastorno psiquiátrico que impediría el cumplimiento.
• Anemia aplásica congénita, incluida la anemia de Fanconi.
• Médula ósea manipulada.