Režimy kondicionování chřipky+CPM+rATG pro nesouvisející transplantaci kostní dřeně (UBMT) (nebo mobilizovanou periferní krev) u těžké aplastické anémie (SAA)
23. března 2012 aktualizováno: The Korean Society of Pediatric Hematology Oncology
Fludarabin, Cyklofosfamid Plus Thymoglobulinový kondicionační režim pro nepříbuznou transplantaci kostní dřeně (nebo mobilizované periferní krve) u těžké aplastické anémie
Antithymocytární globulin (ATG) se používá u těžké aplastické anémie jako součást kondicionačního režimu.
Mezi mnoha druhy ATG přípravků bylo zjištěno, že thymoglobulin je účinnější v prevenci GVHD a odmítnutí transplantovaných orgánů.
Vzhledem k tomu, že kondicionační režimy založené na fludarabinu bez ozáření celého těla byly hlášeny jako slibné pro BMT/PBSCT od alternativních dárců v SAA, byl thymoglobulin přidán k kondicionování fludarabinu a cyklofosfamidu, aby se snížila GVHD a umožnilo se dobré přihojení štěpu u UBMT/UPBSCT.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Doporučení pro profylaxi GVHD takrolimus (0,03 mg/kg/den i.v. kontinuální infuzí ode dne -2 a zužování perorální formou do 1 roku po BMT/PBSCT) metotrexát (15 mg/m2 i.v. 1. den a 10 mg/m2 i.v. dne dny 3, 6, 11)
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
30
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Seoul, Korejská republika, 110-744
- Seoul National University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 25 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza těžké aplastické anémie definovaná dvěma nebo třemi kritérii periferní krve
- a buď dřeňové kritérium.
Periferní krev
- Neutrofily < 0,5 x 109/l
- Trombocyty < 20 x 109/l
- Korigované retikulocyty < 1 %
Kostní dřeň
- Těžká hypocelularita (< 25 %)
- Střední hypocelularita (25–30 %) s hematopoetickými buňkami představujícími < 30 % zbytkových buněk
- Žádná předchozí transplantace hematopoetických kmenových buněk.
- Věk: bez omezení.
- Stav výkonu: ECOG 0-2.
Pacienti musí být bez významných funkčních deficitů v hlavních orgánech, ale následující kritéria způsobilosti mohou být v jednotlivých případech upravena.
- Srdce: frakce zkrácení > 30 %, ejekční frakce > 45 %.
- Játra: celkový bilirubin < 2 × horní hranice normy; ALT < 3 × horní hranice normálu.
- Ledviny: kreatinin <2 × normální nebo clearance kreatininu (GFR) > 60 ml/min/1,73 m2.
- Pacienti musí postrádat aktivní virové infekce nebo aktivní plísňové infekce.
- Vhodný dárce je k dispozici: Shoda v 6/6 lokusů A, B, DR.
- Pacienti (nebo jeden z rodičů, pokud jsou pacienti mladší 19 let) by měli podepsat informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící ženy.
- Maligní nebo nemaligní onemocnění, které je nekontrolované nebo jehož kontrola může být ohrožena komplikacemi studijní terapie.
- Psychiatrická porucha, která by vylučovala compliance.
- Vrozená aplastická anémie včetně Fanconiho anémie.
- Manipulovaná kostní dřeň.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Fludarabin
|
cyklofosfamid (50 mg/kg jednou denně i.v. ve dnech -9, -8, -7 a -6) fludarabin (30 mg/m2 jednou denně i.v. ve dnech -5, -4, -3 a -2) thymoglobulin (2,5 mg /kg jednou denně i.v. ve dnech -3, -2 a -1)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Zhodnotit potenciál přihojení, výskyt a závažnost akutní reakce štěpu proti hostiteli, toxicitu kondicionačního režimu pro UBMT v SAA.
Časové okno: Od 1. ledna 2006 do 31. prosince 2008. Na 3 roky.
|
Od 1. ledna 2006 do 31. prosince 2008. Na 3 roky.
|
|
Zhodnotit celkové sledování a sledování EFS 1 rok po UBMT/PBSCT.
Časové okno: Od 1. ledna 2006 do 31. prosince 2008. Po dobu 3 let
|
Od 1. ledna 2006 do 31. prosince 2008. Po dobu 3 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vyhodnotit chronickou GVHD a imunologické zotavení po UBMT/PBSCT. a účinnost UBMT/PBSCT před imunosupresivní terapií anti-thymocytárním globulinem u těžké aplastické anémie a dlouhodobé toxicity kondicionování bez TBI
Časové okno: Od 1. ledna 2006 do 31. prosince 2008. Na 3 roky.
|
Od 1. ledna 2006 do 31. prosince 2008. Na 3 roky.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2006
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
1. srpna 2012
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
1. prosince 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. srpna 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. srpna 2008
První zveřejněno (ODHAD)
19. srpna 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
26. března 2012
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. března 2012
Naposledy ověřeno
1. března 2012
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Anémie
- Anémie, Aplastic
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antirevmatika
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Cyklofosfamid
- Fludarabin
- Thymoglobulin
Další identifikační čísla studie
- KSPHO-SCT0401
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .