Regimi di condizionamento Flu+CPM+rATG per trapianto di midollo osseo non correlato (UBMT) (o sangue periferico mobilizzato) nell'anemia aplastica grave (SAA)

Criterio di inclusione:

• Diagnosi di anemia aplastica grave definita da due o tre criteri di sangue periferico qualsiasi
• e entrambi i criteri del midollo.

• Sangue periferico

  1. Neutrofili < 0,5 x 109/l
  2. Piastrine < 20 x 109/l
  3. Reticolociti corretti < 1%

• Midollo osseo

  1. Grave ipocellularità (< 25%)
  2. Ipocellularità moderata (25-30%) con cellule emopoietiche che rappresentano < 30% delle cellule residue
• Nessun precedente trapianto di cellule staminali emopoietiche.
• Età: nessun limite.
• Stato prestazionale: ECOG 0-2.

• I pazienti devono essere privi di deficit funzionali significativi negli organi principali, ma i seguenti criteri di ammissibilità possono essere modificati in singoli casi.

  1. Cuore: frazione di accorciamento > 30%, frazione di eiezione > 45%.
  2. Fegato: bilirubina totale < 2 × limite superiore della norma; ALT <3 × limite superiore della norma.
  3. Rene: creatinina <2 × normale o clearance della creatinina (GFR) > 60 ml/min/1,73 m2.
• I pazienti devono essere privi di qualsiasi infezione virale attiva o infezione fungina attiva.
• È disponibile un donatore appropriato: compatibile in 6/6 dei loci A, B, DR.
• I pazienti (o uno dei genitori se i pazienti di età < 19 anni) devono firmare il consenso informato.

Criteri di esclusione:

• Donne incinte o che allattano.
• Malattia maligna o non maligna non controllata o il cui controllo può essere compromesso da complicanze della terapia in studio.
• Disturbo psichiatrico che precluderebbe la compliance.
• Anemia aplastica congenita inclusa l'anemia di Fanconi.
• Midollo osseo manipolato.