皮下给药与静脉给药的 Berinert P 研究 (PASSION)
2011年1月18日 更新者：Johann Wolfgang Goethe University Hospital
中度遗传性血管性水肿受试者皮下给药与静脉给药的药代动力学 Berinert P 研究 - 激情研究
进行这项研究是为了调查 Berinert P 在遗传性血管性水肿 (HAE) 患者中的皮下 (s.c.) 与静脉内 (i.v.) 给药，以便在静脉注射的情况下建立第二种给药模式。 访问不合适。
该研究计划作为一项单中心、随机、开放标签、交叉药代动力学研究。
主题要么以 s.c. 开头。或静脉注射 巴氏杀菌 C1-抑制剂浓缩物 (Berinert P)，然后改用之前未给药的治疗方法。
研究概览
详细说明
患有遗传性血管性水肿 (HAE) 的患者会遭受各种器官皮下组织急性水肿的反复发作且大多是不可预见的发作。
这种疾病的病理生理相关性是功能活性 C1-酯酶抑制剂 (C1-INH) 的缺乏。
今天，描述了两种主要类型的 HAE。
在 I 型 HAE 中，正常功能活性 C1-INH 分子的合成受损和周转率升高，导致功能活性 C1-INH 的数量减少。
在 HAE II 型中，合成了正常水平的功能受损的 C1-INH 分子。
这两种缺陷都是作为常染色体显性特征遗传的。
HAE III 型仅限于女性，与 C1-INH 缺乏症无关；这种类型的病理生理学仍有待确定。
皮质类固醇、抗组胺药或肾上腺素通常对 HAE 引起的急性发作没有任何积极作用。
这一点特别重要，因为这些类型的药物通常用于治疗一般性水肿。
如果 HAE 患者出现急性水肿，静脉注射 C1-INH 浓缩物（例如 Berinert P）是首选治疗方法。
进行这项研究是为了调查南卡罗来纳州。
与静脉注射
在遗传性血管性水肿 (HAE) 患者中施用 Berinert P 以在静脉注射的情况下建立第二种给药模式。
访问不合适。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Hessen
-
Frankfurt、Hessen、德国、60590
- Centre of Paediatrics III, Department of Haematology, Haemostaseology and Oncology, Comprehensive Care Centre for Thrombosis and Haemostasis, Johann-Wolfgang-Goethe-University Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 已确诊为 I 型 HAE（C1 抑制剂活性 < 50% 且 C1 抑制剂抗原 < 15.4 mg/dl）或 II 型 HAE（C1 抑制剂活性 < 50% 且 C1 抑制剂抗原浓度正常或升高）的受试者功能失调的蛋白质）。
- 年龄至少为 18 岁的男性和女性受试者。
- 受试者提供知情同意书。
排除标准：
- 没有明确诊断为 HAE 的受试者。
- 最后一次服用 C1-INH 不到 7 天和/或急性发作。
- 患有获得性血管性水肿 (AAE) 的受试者。
- 与 C1-INH 缺乏无关的所有其他类型的血管性水肿。
- 在研究治疗前 30 天使用任何研究药物（适用于治疗急性血管性水肿的专用药物）进行治疗。
- 在每个阶段的研究治疗开始前 7 天内，用任何其他适合治疗急性血管性水肿的药物进行治疗。
- 达那唑预防。
- 使用抗纤维蛋白溶解药、EACA、氨甲环酸进行预防。
- 已知对研究药物 (Berinert P) 过敏的受试者。
- 孕妇（有生育能力的女性需要进行妊娠快速检测）、正在哺乳或打算哺乳的女性
- 患有恶性疾病的受试者。
- 患有免疫缺陷的受试者，例如已确定的获得性免疫缺陷综合征。
- 根据研究者的判断，患有并发严重或急性疾病或感染的受试者。
- 受试者的精神状况使受试者或其合法可接受的代表无法理解研究的性质、范围和可能的后果。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 分配：随机化
- 介入模型：跨界
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATOR：1个
静脉注射 C1 抑制剂，在第一个观察期结束后（至少 7 天后），每只手臂切换到目前尚未研究的替代给药模式
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1000 I.E.
其他名称：
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ACTIVE_COMPARATOR：2个
C1-抑制剂的皮下给药。
在第一个观察期结束后（至少 7 天后），每只手臂都切换到迄今为止尚未研究的替代管理模式。
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1000 I.E.
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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C1 抑制剂水平的个别过程，从这些将导出药代动力学参数
大体时间：i.v.和 sc 样本：0、0.25、0.5、0.75 小时和 1、2、4、6、8、12、16、20、24、36、48、60、72、120、168、336 和 504 小时。
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i.v.和 sc 样本：0、0.25、0.5、0.75 小时和 1、2、4、6、8、12、16、20、24、36、48、60、72、120、168、336 和 504 小时。
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
南卡罗来纳州的安全和静脉注射研究药物的给药
大体时间：2年
|
2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Wolfhart Kreuz, PD Phd、Centre of Paediatrics III, Department of Haematology, Haemostaseology and Oncology, Comprehensive Care Centre for Thrombosis and Haemostasis, Johann-Wolfgang-Goethe-University Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年9月1日
初级完成 (实际的)
2010年12月1日
研究完成 (实际的)
2010年12月1日
研究注册日期
首次提交
2008年9月4日
首先提交符合 QC 标准的
2008年9月4日
首次发布 (估计)
2008年9月8日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2011年1月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2011年1月18日
最后验证
2011年1月1日
更多信息
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