Étude Berinert P sur l'administration sous-cutanée par rapport à l'administration intraveineuse (PASSION)
18 janvier 2011 mis à jour par: Johann Wolfgang Goethe University Hospital
Pharmacocinétique Étude Berinert P sur l'administration sous-cutanée versus intraveineuse chez des sujets atteints d'angio-œdème héréditaire modéré - The Passion Study
L'étude est réalisée pour étudier l'administration sous-cutanée (s.c.) par rapport à l'administration intraveineuse (i.v.) de Berinert P chez les patients atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH) afin d'établir un deuxième mode d'administration dans les cas où i.v. l'accès n'est pas adapté.
L'étude est prévue comme une étude pharmacocinétique croisée, randomisée, ouverte et monocentrique.
Les sujets commenceront soit par s.c. ou i.v. concentré d'inhibiteur de C1 pasteurisé (Berinert P) et passer ensuite au traitement non administré auparavant.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les patients atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH) souffrent d'attaques récurrentes et pour la plupart imprévisibles d'œdème aigu des tissus sous-cutanés de divers organes.
Le corrélat physiopathologique de cette maladie est une déficience en inhibiteur de la C1-estérase fonctionnellement actif (C1-INH).
Aujourd'hui, deux principaux types d'AOH sont décrits.
Dans l'AOH de type I, une synthèse altérée et un renouvellement élevé d'une molécule C1-INH active normale et fonctionnelle ont lieu, entraînant des quantités réduites de C1-INH fonctionnellement actif.
Dans l'AOH de type II, des niveaux normaux d'une molécule C1-INH fonctionnellement altérée sont synthétisés.
Les deux défauts sont hérités comme un trait autosomique dominant.
L'AOH de type III est limité aux femmes et n'est pas associé à un déficit en C1-INH ; la physiopathologie de ce type reste à déterminer.
Les corticostéroïdes, les antihistaminiques ou l'épinéphrine n'exercent généralement aucun effet positif dans les crises aiguës causées par l'AOH.
Ceci est particulièrement important car ces types de médicaments sont souvent utilisés en cas d'œdème en général.
En cas d'œdème aigu chez les patients souffrant d'AOH, l'administration intraveineuse de concentré de C1-INH (par exemple, Berinert P) est le traitement de choix.
L'étude est réalisée pour étudier le s.c.
versus i.v.
l'administration de Berinert P chez les patients atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH) pour établir un deuxième mode d'administration dans les cas où i.v.
l'accès n'est pas adapté.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
24
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, Allemagne, 60590
- Centre of Paediatrics III, Department of Haematology, Haemostaseology and Oncology, Comprehensive Care Centre for Thrombosis and Haemostasis, Johann-Wolfgang-Goethe-University Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Sujets avec un diagnostic établi d'AOH de type I (activité C1-Inhibitor < 50 % et antigène C1-Inhibitor < 15,4 mg/dl) ou d'AOH de type II (activité C1-Inhibitor < 50 % et antigène C1-Inhibitor à concentration normale ou élevée de protéine dysfonctionnelle).
- Sujets masculins et féminins âgés d'au moins 18 ans.
- Sujets fournissant un consentement éclairé.
Critère d'exclusion:
- Sujets sans diagnostic établi d'AOH.
- Dernière administration de C1-INH il y a moins de 7 jours et/ou crise aiguë.
- Sujets atteints d'angio-œdème acquis (AAE).
- Tous les autres types d'œdème de Quincke non associés à un déficit en C1-INH.
- Traitement avec tout médicament expérimental (médicaments exclusifs appropriés pour le traitement de l'œdème de Quincke aigu) 30 jours avant le traitement à l'étude.
- Traitement avec tout autre médicament approprié pour le traitement de l'angio-œdème aigu dans les 7 jours précédant le début du traitement à l'étude à chaque phase.
- Prophylaxie au danazol.
- Prophylaxie avec antifibrinolytiques, EACA, acide tranexamique.
- Sujets présentant une hypersensibilité connue aux médicaments à l'étude (Berinert P).
- Femmes enceintes (test de grossesse rapide requis pour les femmes en âge de procréer), femmes qui allaitent actuellement ou qui ont l'intention d'allaiter
- Sujets atteints de maladies malignes.
- Sujets atteints d'immunodéficiences telles que le syndrome d'immunodéficience acquise établi.
- - Sujets présentant une maladie ou une infection grave ou aiguë concomitante selon le jugement des enquêteurs.
- Sujets souffrant de troubles mentaux qui rendent le sujet ou son représentant légalement acceptable incapable de comprendre la nature, la portée et les conséquences possibles de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: CROSSOVER
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATOR: 1
administration intraveineuse de C1-Inhibitor, après la fin de la première période d'observation (au moins après 7 jours), chaque bras bascule vers le mode d'administration alternatif non étudié jusqu'à présent
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1000 I.E.
Autres noms:
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ACTIVE_COMPARATOR: 2
administration sous-cutanée de C1-Inhibitor.
Après la fin de la première période d'observation (au moins après 7 jours), chaque bras bascule vers le mode d'administration alternatif non étudié à ce jour.
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1000 I.E.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Cours individuels des niveaux d'inhibiteurs C1, à partir desquels seront dérivés les paramètres pharmacocinétiques
Délai: i.v. et échantillons s.c. : 0, 0,25, 0,5, 0,75 heures et 1, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 120, 168, 336 et 504 heures.
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i.v. et échantillons s.c. : 0, 0,25, 0,5, 0,75 heures et 1, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 120, 168, 336 et 504 heures.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Sécurité de s.c. et i.v. administration des médicaments à l'étude
Délai: 2 années
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2 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Wolfhart Kreuz, PD Phd, Centre of Paediatrics III, Department of Haematology, Haemostaseology and Oncology, Comprehensive Care Centre for Thrombosis and Haemostasis, Johann-Wolfgang-Goethe-University Hospital
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 septembre 2008
Achèvement primaire (RÉEL)
1 décembre 2010
Achèvement de l'étude (RÉEL)
1 décembre 2010
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 septembre 2008
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 septembre 2008
Première publication (ESTIMATION)
8 septembre 2008
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
19 janvier 2011
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 janvier 2011
Dernière vérification
1 janvier 2011
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Maladies de la peau
- Syndromes d'immunodéficience
- Maladies du système immunitaire
- Hypersensibilité immédiate
- Maladies génétiques, innées
- Maladies de la peau, vasculaire
- Hypersensibilité
- Urticaire
- Maladies héréditaires de déficience du complément
- Maladies d'immunodéficience primaire
- Angiœdème
- Angiœdème, héréditaire
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Compléter les agents inactivants
- Protéine inhibitrice du complément C1
- Protéines inactivatrices du complément C1
- Compléter les C1
Autres numéros d'identification d'étude
- CE1145_1001
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