Berinert P -tutkimus ihonalaisesta vs. suonensisäisestä antamisesta (PASSION)
tiistai 18. tammikuuta 2011 päivittänyt: Johann Wolfgang Goethe University Hospital
Farmakokinetiikka Berinert P -tutkimus ihonalaisesta vs. suonensisäisestä annostelusta potilailla, joilla on kohtalainen perinnöllinen angioödeema - intohimotutkimus
Tutkimus suoritetaan Berinert P:n subkutaanisen (s.c.) ja suonensisäisen (i.v.) antamisen tutkimiseksi potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema (HAE), toisen antotavan määrittämiseksi tapauksissa, joissa i.v. pääsy ei ole sopiva.
Tutkimus on suunniteltu yhden keskuksen satunnaistetuksi, avoimeksi, cross-over farmakokineettiseksi tutkimukseksi.
Aiheet joko alkavat s.c. tai i.v. pastöroitua C1-inhibiittorikonsentraattia (Berinert P) ja sitten siirtyä hoitoon, jota ei ole aiemmin annettu.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat, joilla on perinnöllinen angioödeema (HAE), kärsivät toistuvista ja enimmäkseen ennakoimattomista eri elinten ihonalaisten kudosten akuutin turvotuksen kohtauksista.
Tämän taudin patofysiologinen korrelaatti on toiminnallisesti aktiivisen C1-esteraasi-inhibiittorin (C1-INH) puute.
Nykyään kuvataan kaksi HAE:n päätyyppiä.
Tyypin I HAE:ssä normaalin ja toiminnallisen aktiivisen C1-INH-molekyylin synteesi heikkenee ja vaihtuvuus lisääntyy, mikä vähentää funktionaalisesti aktiivisen C1-INH-molekyylin määriä.
Tyypin II HAE:ssä syntetisoidaan normaalit tasot toiminnallisesti heikentyneestä C1-INH-molekyylistä.
Molemmat viat periytyvät autosomaalisena hallitsevana ominaisuutena.
Tyypin III HAE rajoittuu naisiin, eikä siihen liity C1-INH-puutos; tämän tyypin patofysiologia on vielä määrittämättä.
Kortikosteroidit, antihistamiinit tai epinefriini eivät yleensä vaikuta positiivisesti HAE:n aiheuttamiin akuuteihin kohtauksiin.
Tämä on erityisen tärkeää, koska tämäntyyppisiä lääkkeitä käytetään usein turvotuksen yhteydessä.
HAE:stä kärsivien potilaiden akuutin turvotuksen tapauksessa C1-INH-konsentraatin (esim. Berinert P) suonensisäinen anto on ensisijainen hoitomuoto.
Tutkimus suoritetaan s.c.:n tutkimiseksi.
vs. i.v.
Berinert P:n antaminen potilaille, joilla on perinnöllinen angioödeema (HAE), toisen antotavan luomiseksi tapauksissa, joissa i.v.
pääsy ei ole sopiva.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
24
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, Saksa, 60590
- Centre of Paediatrics III, Department of Haematology, Haemostaseology and Oncology, Comprehensive Care Centre for Thrombosis and Haemostasis, Johann-Wolfgang-Goethe-University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu tyypin I HAE (C1-inhibiittoriaktiivisuus < 50 % ja C1-estäjäantigeeni < 15,4 mg/dl) tai tyypin II HAE (C1-inhibiittoriaktiivisuus < 50 % ja C1-inhibiittoriantigeeni normaalissa tai kohonneessa pitoisuudessa) toimintahäiriöinen proteiini).
- Miehet ja naiset, joiden ikä on vähintään 18 vuotta.
- Koehenkilöt, jotka antavat tietoisen suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla ei ole vahvistettua HAE-diagnoosia.
- Viimeisin C1-INH-anto alle 7 päivää sitten ja/tai akuutti kohtaus.
- Potilaat, joilla on hankittu angioödeema (AAE).
- Kaikki muut angioödeematyypit, jotka eivät liity C1-INH-puutteeseen.
- Hoito millä tahansa tutkimuslääkkeellä (yksinomaan akuutin angioedeeman hoitoon soveltuvat lääkkeet) 30 päivää ennen tutkimushoitoa.
- Hoito millä tahansa muulla akuutin angioedeeman hoitoon soveltuvalla lääkkeellä 7 päivän sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista kussakin vaiheessa.
- Danatsolin profylaksi.
- Ennaltaehkäisy antifibrinolyytillä, EACA:lla, traneksaamihapolla.
- Koehenkilöt, joiden tiedetään olevan yliherkkiä tutkimuslääkkeille (Berinert P).
- Raskaana olevat naiset (raskauden pikamääritys vaaditaan hedelmällisessä iässä olevilta naisilta), naiset, jotka tällä hetkellä imettävät tai jotka aikovat imettää
- Kohteet, joilla on pahanlaatuisia sairauksia.
- Potilaat, joilla on immuunipuutos, kuten todettu hankittu immuunikato-oireyhtymä.
- Koehenkilöt, joilla on samanaikainen vakava tai akuutti sairaus tai infektio tutkijan arvion mukaan.
- Koehenkilöt, joilla on mielenterveysongelmia, joiden vuoksi tutkittava tai sen laillisesti hyväksyttävä edustaja ei pysty ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RISTO
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: 1
C1-inhibiittorin suonensisäinen antaminen ensimmäisen tarkkailujakson jälkeen (vähintään 7 päivän kuluttua) kumpikin käsivarsi siirtyy vaihtoehtoiseen antotapaan, jota ei ole vielä tutkittu
|
1000 I.E.
Muut nimet:
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: 2
C1-estäjän ihonalainen annostelu.
Ensimmäisen havaintojakson päätyttyä (vähintään 7 päivän kuluttua) kumpikin käsivarsi siirtyy vaihtoehtoiseen antotapaan, jota ei ole vielä tutkittu.
|
1000 I.E.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Yksilölliset C1-inhibiittoritasot, joista johdetaan farmakokineettiset parametrit
Aikaikkuna: i.v. ja s.c.-näytteet: 0, 0,25, 0,5, 0,75 tuntia ja 1, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 120, 168, 336 ja 504 tuntia.
|
i.v. ja s.c.-näytteet: 0, 0,25, 0,5, 0,75 tuntia ja 1, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 120, 168, 336 ja 504 tuntia.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
S.c.n turvallisuus ja i.v. tutkimuslääkkeiden antaminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Wolfhart Kreuz, PD Phd, Centre of Paediatrics III, Department of Haematology, Haemostaseology and Oncology, Comprehensive Care Centre for Thrombosis and Haemostasis, Johann-Wolfgang-Goethe-University Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. syyskuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2010
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2010
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 4. syyskuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 4. syyskuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Maanantai 8. syyskuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Keskiviikko 19. tammikuuta 2011
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. tammikuuta 2011
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. tammikuuta 2011
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Ihosairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Yliherkkyys
- Urtikaria
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Täydentää C1-inhibiittoriproteiinia
- Täydennä C1-inaktivaattoriproteiineja
- Täydennä C1s
Muut tutkimustunnusnumerot
- CE1145_1001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .