Berinert P-studie av subkutan versus intravenøs administrasjon (PASSION)
18. januar 2011 oppdatert av: Johann Wolfgang Goethe University Hospital
Farmakokinetikk Berinert P-studie av subkutan versus intravenøs administrasjon hos personer med moderat arvelig angioødem - lidenskapsstudien
Studien er utført for å undersøke subkutan (s.c.) versus intravenøs (i.v.) administrering av Berinert P hos pasienter med hereditært angioødem (HAE) for å etablere en andre administreringsmåte i tilfeller der i.v. tilgang er ikke egnet.
Studien er planlagt som en enkeltsenter, randomisert, åpen, cross-over farmakokinetisk studie.
Fagene vil enten starte med s.c. eller i.v. pasteurisert C1-hemmerkonsentrat (Berinert P) og deretter bytte til behandlingen som ikke er gitt tidligere.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Pasienter med arvelig angioødem (HAE) lider av tilbakevendende og for det meste uforutsette angrep av akutt ødem i subkutant vev i ulike organer.
Det patofysiologiske korrelatet til denne sykdommen er en mangel på funksjonelt aktiv C1-esterasehemmer (C1-INH).
I dag beskrives to hovedtyper av HAE.
Ved HAE type I skjer en svekket syntese og en forhøyet omsetning av et normalt og funksjonelt aktivt C1-INH-molekyl, noe som forårsaker reduserte mengder i funksjonelt aktivt C1-INH.
I HAE type II syntetiseres normale nivåer av et funksjonelt svekket C1-INH-molekyl.
Begge defektene er arvet som en autosomal dominerende egenskap.
HAE type III er begrenset til kvinner og ikke assosiert med C1-INH-mangel; patofysiologien av denne typen gjenstår å bestemme.
Kortikosteroider, antihistaminer eller epinefrin har vanligvis ingen positiv effekt ved akutte anfall forårsaket av HAE.
Dette er spesielt viktig da disse typer medisiner ofte brukes ved ødem generelt.
Ved akutt ødem hos pasienter som lider av HAE, er intravenøs administrering av C1-INH-konsentrat (f.eks. Berinert P) den foretrukne behandlingen.
Studien er utført for å undersøke s.c.
kontra i.v.
administrering av Berinert P hos pasienter med hereditært angioødem (HAE) for å etablere en andre administreringsmåte i tilfeller der i.v.
tilgang er ikke egnet.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
24
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, Tyskland, 60590
- Centre of Paediatrics III, Department of Haematology, Haemostaseology and Oncology, Comprehensive Care Centre for Thrombosis and Haemostasis, Johann-Wolfgang-Goethe-University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Personer med en etablert diagnose av HAE type I (C1-inhibitor aktivitet < 50 % og C1-hemmer antigen < 15,4 mg/dl) eller HAE type II (C1-hemmer aktivitet < 50 % og C1-hemmer antigen i normal eller forhøyet konsentrasjon) av dysfunksjonelt protein).
- Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner med en alder på minst 18 år.
- Emner som gir informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Personer uten etablert diagnose av HAE.
- Siste C1-INH administrering for mindre enn 7 dager siden og/eller akutt angrep.
- Personer med ervervet angioødem (AAE).
- Alle andre typer angioødem som ikke er forbundet med C1-INH-mangel.
- Behandling med et hvilket som helst forsøkslegemiddel (eksklusive legemidler egnet for behandling av akutt angioødem) 30 dager før studiebehandling.
- Behandling med ethvert annet legemiddel som er egnet for behandling av akutt angioødem innen 7 dager før start av studiebehandling i hver fase.
- Danazol profylakse.
- Profylakse med antifibrinolytika, EACA, tranexamsyre.
- Personer med kjent overfølsomhet for studiemedisin (Berinert P).
- Gravide kvinner (graviditetsrask analyse kreves for kvinner i fertil alder), kvinner som for tiden ammer, eller som har til hensikt å amme
- Personer med ondartede sykdommer.
- Personer med immunsvikt som etablert ervervet immunsviktsyndrom.
- Personer med samtidig alvorlig eller akutt sykdom eller infeksjon i henhold til etterforskernes vurdering.
- Emner med psykiske tilstander som gjør at forsøkspersonen eller dets juridisk akseptable representant ikke er i stand til å forstå undersøkelsens art, omfang og mulige konsekvenser.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: CROSSOVER
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: 1
intravenøs administrering av C1-inhibitor, etter slutten av den første observasjonsperioden (minst etter 7 dager), bytter hver arm cross-over til den alternative administreringsmåten som ikke er undersøkt så langt
|
1000 I.E.
Andre navn:
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: 2
subkutan administrering av C1-hemmer.
Etter slutten av den første observasjonsperioden (minst etter 7 dager), går hver arm over til den alternative administrasjonsmodusen som ikke er undersøkt så langt.
|
1000 I.E.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Individuelle kurs med C1-hemmernivåer, fra disse vil farmakokinetiske parametere utledes
Tidsramme: i.v. og s.c.-prøver: 0, 0,25, 0,5, 0,75 timer og 1, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 120, 168, 336 og 504 timer.
|
i.v. og s.c.-prøver: 0, 0,25, 0,5, 0,75 timer og 1, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 120, 168, 336 og 504 timer.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhet for s.c. og i.v. administrering av studiemedisin
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Wolfhart Kreuz, PD Phd, Centre of Paediatrics III, Department of Haematology, Haemostaseology and Oncology, Comprehensive Care Centre for Thrombosis and Haemostasis, Johann-Wolfgang-Goethe-University Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. september 2008
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. desember 2010
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. desember 2010
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. september 2008
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. september 2008
Først lagt ut (ANSLAG)
8. september 2008
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
19. januar 2011
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. januar 2011
Sist bekreftet
1. januar 2011
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Hudsykdommer
- Immunologiske mangelsyndromer
- Sykdommer i immunsystemet
- Overfølsomhet, Umiddelbar
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hudsykdommer, vaskulære
- Overfølsomhet
- Urticaria
- Arvelige komplement-mangelsykdommer
- Primære immunsviktsykdommer
- Angioødem
- Angioødem, arvelig
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Kompletter inaktiveringsmidler
- Komplement C1-hemmerprotein
- Komplement C1-inaktivatorproteiner
- Komplement C1s
Andre studie-ID-numre
- CE1145_1001
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .