Berinert P Studie subkutánní versus intravenózní aplikace (PASSION)
18. ledna 2011 aktualizováno: Johann Wolfgang Goethe University Hospital
Farmakokinetika Berinert P Studie subkutánní versus intravenózní aplikace u pacientů se středně těžkým hereditárním angioedémem - The Passion Study
Studie se provádí za účelem zkoumání subkutánního (s.c.) versus intravenózního (i.v.) podání Berinert P u pacientů s hereditárním angioedémem (HAE) za účelem stanovení druhého způsobu podání v případech, kdy i.v. přístup není vhodný.
Studie je plánována jako jednocentrová, randomizovaná, otevřená, zkřížená farmakokinetická studie.
Subjekty budou buď začínat s.c. nebo i.v. pasterizovaný koncentrát C1-inhibitoru (Berinert P) a poté přejít na dříve nepodávanou léčbu.
Přehled studie
Detailní popis
Pacienti s hereditárním angioedémem (HAE) trpí opakovanými a většinou nepředvídatelnými atakami akutního otoku podkoží různých orgánů.
Patofyziologickým korelátem tohoto onemocnění je nedostatek funkčně aktivního inhibitoru C1-esterázy (C1-INH).
Dnes jsou popsány dva hlavní typy HAE.
U HAE typu I dochází k poruše syntézy a zvýšenému obratu normální a funkčně aktivní molekuly C1-INH, což způsobuje snížení množství funkčně aktivního C1-INH.
U HAE typu II jsou syntetizovány normální hladiny funkčně narušené molekuly C1-INH.
Oba defekty se dědí jako autozomálně dominantní znak.
HAE typu III je omezena na ženy a není spojena s deficitem C1-INH; zbývá určit patofyziologii tohoto typu.
Kortikosteroidy, antihistaminika nebo epinefrin obvykle nemají žádný pozitivní účinek u akutních záchvatů způsobených HAE.
To je zvláště důležité, protože tyto typy léků se často používají v případě otoků obecně.
V případě akutního edému u pacientů trpících HAE je léčbou volby intravenózní podání koncentrátu C1-INH (např. Berinert P).
Studie se provádí za účelem vyšetření s.c.
versus i.v.
podání Berinert P u pacientů s hereditárním angioedémem (HAE) k nastolení druhého způsobu podání v případech, kdy i.v.
přístup není vhodný.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
24
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, Německo, 60590
- Centre of Paediatrics III, Department of Haematology, Haemostaseology and Oncology, Comprehensive Care Centre for Thrombosis and Haemostasis, Johann-Wolfgang-Goethe-University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty se stanovenou diagnózou HAE typu I (aktivita C1-inhibitoru < 50 % a C1-inhibiční antigen < 15,4 mg/dl) nebo HAE typu II (aktivita C1-inhibitoru < 50 % a C1-inhibiční antigen v normální nebo zvýšené koncentraci dysfunkčního proteinu).
- Muži a ženy ve věku alespoň 18 let.
- Subjekty poskytující informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Subjekty bez stanovené diagnózy HAE.
- Poslední podání C1-INH před méně než 7 dny a/nebo akutní záchvat.
- Subjekty se získaným angioedémem (AAE).
- Všechny ostatní typy angioedému, které nejsou spojeny s deficitem C1-INH.
- Léčba jakýmkoli hodnoceným lékem (výhradní léky vhodné pro léčbu akutního angioedému) 30 dní před studijní léčbou.
- Léčba jakýmkoli jiným lékem vhodným pro léčbu akutního angioedému během 7 dnů před zahájením studijní léčby v každé fázi.
- Danazolová profylaxe.
- Profylaxe antifibrinolytiky, EACA, kyselina tranexamová.
- Subjekty se známou přecitlivělostí na studované léky (Berinert P).
- Těhotné ženy (rychlý test na těhotenství je vyžadován u žen ve fertilním věku), ženy, které v současné době kojí nebo mají v úmyslu kojit
- Subjekty s maligními chorobami.
- Subjekty s imunodeficiencí, jako je prokázaný syndrom získané imunodeficience.
- Subjekty se souběžným vážným nebo akutním onemocněním nebo infekcí podle úsudku výzkumníků.
- Subjekty s duševním stavem, který znemožňuje subjektu nebo jeho právně přijatelnému zástupci pochopit povahu, rozsah a možné důsledky studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: CROSSOVER
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: 1
intravenózní podání C1-inhibitoru, po skončení prvního období pozorování (nejméně po 7 dnech) se každé rameno přepne na alternativní režim podávání, který dosud nebyl zkoumán
|
1000 I.E.
Ostatní jména:
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: 2
subkutánní podání C1-inhibitoru.
Po skončení prvního období pozorování (nejméně po 7 dnech) se každé rameno přepne na alternativní režim podávání, který nebyl dosud zkoumán.
|
1000 I.E.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Jednotlivé průběhy hladin C1-inhibitoru, z nich budou odvozeny farmakokinetické parametry
Časové okno: i.v. a s.c. vzorky: 0, 0,25, 0,5, 0,75 hodin a 1, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 120, 168, 336 a 504 hodin.
|
i.v. a s.c. vzorky: 0, 0,25, 0,5, 0,75 hodin a 1, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 120, 168, 336 a 504 hodin.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Bezpečnost s.c. a i.v. podávání studijní medikace
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Wolfhart Kreuz, PD Phd, Centre of Paediatrics III, Department of Haematology, Haemostaseology and Oncology, Comprehensive Care Centre for Thrombosis and Haemostasis, Johann-Wolfgang-Goethe-University Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2008
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. prosince 2010
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. prosince 2010
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. září 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. září 2008
První zveřejněno (ODHAD)
8. září 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
19. ledna 2011
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. ledna 2011
Naposledy ověřeno
1. ledna 2011
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Kožní choroby
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Onemocnění imunitního systému
- Přecitlivělost, okamžitá
- Genetické choroby, vrozené
- Kožní onemocnění, Cévní
- Přecitlivělost
- Kopřivka
- Dědičná onemocnění z nedostatku komplementu
- Primární imunodeficitní onemocnění
- Angioedém
- Angioedémy, dědičné
- Fyziologické účinky léků
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Doplňkové inaktivační látky
- Doplněk C1 Inhibitor Protein
- Doplňkové C1 inaktivační proteiny
- Doplněk C1s
Další identifikační čísla studie
- CE1145_1001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Inhibitor C1-esterázy
-
CSL BehringParexelDokončenoHereditární angioedém typu I a IISpojené státy, Německo
-
ShireDokončenoDědičný angioedémSpojené státy
-
Prothya BiosolutionsDokončeno
-
Prothya BiosolutionsDokončeno
-
CSL BehringUkončenoOdmítnutí zprostředkované protilátkouSpojené státy, Španělsko, Francie, Holandsko, Spojené království, Belgie, Německo
-
CSL BehringDokončenoHereditární angioedém typu I a IISpojené státy, Španělsko, Austrálie, Kanada, Česko, Maďarsko, Izrael, Itálie, Rumunsko, Spojené království
-
IMMUNOe Research CentersDokončenoCVI - Common Variable ImmunodeficiencySpojené státy
-
AO GENERIUMStaženoDědičný angioedémRuská Federace
-
CSL BehringDokončenoHereditární angioedém typu I a IISpojené státy, Španělsko, Německo, Austrálie, Kanada, Česko, Maďarsko, Izrael, Itálie, Rumunsko, Spojené království
-
ShireDokončenoOdmítnutí štěpuSpojené státy, Německo