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马赛替尼治疗严重惰性或冒火型系统性肥大细胞增多症 (AB06006)

2019年11月29日 更新者：AB Science

比较 6 mg/kg/天的马赛替尼与安慰剂在治疗伴有障碍的冒烟系统性、惰性系统性或皮肤肥大细胞增多症患者中的疗效和安全性的随机、安慰剂对照的 3 期研究

本研究的目的是比较 masitinib (AB1010) 与安慰剂在肥大细胞增多症伴残障患者中的安全性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项在 15 个国家/地区进行的前瞻性、多中心、随机、安慰剂对照、平行组、3 期研究，评估马赛替尼（6 毫克/公斤/天，每天两次口服给药，为期 24 周）的疗效和安全性可能有双盲延长期）用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症、冒烟性肥大细胞增多症或皮肤肥大细胞增多症，用于常规对症治疗难以治愈的肥大细胞介质释放症状的患者。

一项研究方案修正案限制了患有严重惰性和冒烟的系统性肥大细胞增多症患者的入组。 因此，这项 3 期研究的目的是评估马赛替尼在严重系统性肥大细胞增多症患者中的疗效和安全性，有或没有 c-Kit 的 D816V 突变。 3 期研究的主要目的是检测马赛替尼（加上最佳伴随对症治疗）和安慰剂（加上最佳伴随对症治疗）在四种严重症状（也称为障碍）的累积反应方面的统计学显着差异。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

135

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 法国
      • Amiens、法国
        • CHU d'Amiens
      • Bobigny、法国
        • Hopital Avicenne
      • Brest、法国
        • CHU de Brest
      • Caen、法国
        • CHU de Caen
      • Clermont Ferrand、法国、63000
        • Chu Clermont Ferrand
      • Lille、法国
        • Hôpital Claude Huriez
      • Limoges、法国
        • CHU Dupuytren
      • Marseille、法国
        • Hôpital Nord
      • Marseille、法国
        • Hôpital Ambroise Paré
      • Nancy、法国
        • Hôpital Central
      • Nantes、法国
        • Chu Hotel Dieu
      • Nice、法国
        • Hopital L'Archet II
      • Paris、法国
        • Hopital Necker
      • Paris、法国
        • Hôpital Tenon
      • Pierre Bénite、法国、69495
        • CHU Lyon Sud
      • Pierre-Bénite、法国
        • Centre Hospitalier LYON SUD
      • Poitiers、法国
        • CHU Milétrie
      • Rennes、法国
        • CHU Hopital Sud
      • Saint-Etienne、法国
        • CHU de Saint-Etienne
      • Toulouse、法国
        • Hopital Purpan
      • Tours、法国
        • Hôpital Bretonneau
      • Troyes、法国
        • Hopital des Hauts Clos
  • 美国
    • California
      • Sacramento、California、美国、95816
        • UC Davis Health System , Department of Dermatology
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • MD Anderson Cancer Centre

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 根据 WHO 分类，患有以下记录的肥大细胞增多症之一的患者：冒烟型系统性肥大细胞增多症、严重惰性肥大细胞增多症
  2. 根据组织学标准，患有肥大细胞增多症和可评估疾病的患者：在皮肤和/或骨髓活检中呈多灶性或弥漫性典型肥大细胞浸润
  3. 患者有记录表明他/她的残障治疗失败且至少使用以下一种优化剂量的疗法：抗 H1、抗 H2、质子泵抑制剂、破骨细胞抑制剂、色甘酸钠、抗白三烯
  4. 残障状态定义为至少有以下障碍中的两项，包括瘙痒、潮红、抑郁和疲劳中的至少一项：瘙痒评分≥9，每周潮红次数≥8，汉密尔顿抑郁量表（HAMD-17）评分≥ 19岁，每天大便次数≥4次，每天大便次数≥8次，疲劳影响量表总分（乏力）≥75
  5. OPA ≥ 2 的患者（中度至无法忍受的一般障碍）
  6. 心电图≤2
  7. 具有足够器官功能的患者

排除标准：

  1. 患有以下肥大细胞增多症之一的患者：皮肤肥大细胞增多症，未记录冒烟型系统性肥大细胞增多症或惰性系统性肥大细胞增多症，系统性肥大细胞增多症伴有相关的克隆性血液非肥大细胞谱系疾病 (SM-AHNMD)，肥大细胞白血病 (MCL)，侵袭性系统性肥大细胞增多症 ( ASM）
  2. 以前用任何酪氨酸激酶抑制剂治疗
  3. 近期有以下心脏病史的患者：急性冠脉综合征、急性心力衰竭、严重室性心律失常； III 级或 IV 级心力衰竭患者； 3 个月内不明原因的晕厥，未控制的严重高血压。
  4. 患有医生判断可能对参与本研究的受试者有害的任何病症的患者；包括与正常临床实验室值或并发医疗事件的任何临床重要偏差 以前的治疗
  5. 在基线前 4 周内改变肥大细胞增多症的对症治疗或给予任何新的肥大细胞增多症治疗
  6. 基线前 4 周内接受任何研究药物治疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：马赛替尼和 BSC
马赛替尼（6 毫克/公斤/天）作为最佳伴随对症治疗（即 最佳支持治疗，BSC）
药品：马赛替尼
马赛替尼 6 毫克/公斤/天
其他名称：
  • AB1010
其他：最佳支持治疗
最佳伴随对症治疗。 包括：H1- 和 H2- 抗组胺药、质子泵抑制剂 (PPI)、色甘酸钠、抗抑郁药、白三烯拮抗剂、干扰素-α、2-CdA 和皮质类固醇。
安慰剂比较：安慰剂和平衡计分卡
匹配的安慰剂作为最佳伴随对症治疗的附加物给药（即 最佳支持治疗，BSC）
药品：安慰剂
匹配安慰剂
其他：最佳支持治疗
最佳伴随对症治疗。 包括：H1- 和 H2- 抗组胺药、质子泵抑制剂 (PPI)、色甘酸钠、抗抑郁药、白三烯拮抗剂、干扰素-α、2-CdA 和皮质类固醇。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
累积反应 (4R75%)
大体时间：24周
前瞻性宣布的主要终点 (4R75%) 是肥大细胞介质释放的四种严重基线症状（瘙痒、潮红、抑郁或乏力）中至少一种的累积反应。 反应被定义为这四种症状中的任何一种较基线改善 75%。 累积反应被定义为第 8 周和第 24 周之间的实际反应数除以同一治疗期间可能反应的总数（即，有 5 次预定就诊，每位患者最多有 5 到 20 种可能反应，具体取决于严重基线症状的数量）。
24周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
累积反应 (3R75%)
大体时间：24周
三种严重基线症状（瘙痒、潮红或抑郁）中至少一种的累积反应
24周
累积反应 (2R75%)
大体时间：24周
三种严重基线症状（瘙痒或潮红）中至少一种的累积反应
24周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

AB Science

调查人员

  • 首席研究员：Olivier Lortholary, MD, PhD、Hopital Necker, Paris, France

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2008年12月1日

初级完成 (实际的)

2015年11月1日

研究完成 (实际的)

2015年11月1日

研究注册日期

首次提交

2008年12月22日

首先提交符合 QC 标准的

2008年12月22日

首次发布 (估计)

2008年12月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年12月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年11月29日

最后验证

2019年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AB06006

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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