Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Masytynib w ciężkiej powolnej lub tlącej się mastocytozie układowej (AB06006)

29 listopada 2019 zaktualizowane przez: AB Science

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 3 porównujące skuteczność i bezpieczeństwo masytynibu w dawce 6 mg/kg mc./dobę z placebo w leczeniu pacjentów z tlącą się układową, wolno postępującą mastocytozą układową lub skórną z upośledzeniem

Celem tego badania jest porównanie bezpieczeństwa i skuteczności masytynibu (AB1010) z placebo u pacjentów z mastocytozą z upośledzeniem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie III fazy w grupach równoległych, przeprowadzone w 15 krajach, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo masytynibu (6 mg/kg mc./dobę podawanego doustnie w dwóch dawkach dziennie przez 24 tygodnie). z możliwym przedłużonym okresem podwójnie ślepej próby) w leczeniu powolnej mastocytozy układowej, mastocytozy tlącej się lub mastocytozy skórnej u pacjentów z objawami uwalniania mediatorów w komórkach tucznych, które są oporne na konwencjonalne leczenie objawowe.

Poprawka do protokołu badania ograniczyła rejestrację do pacjentów z ciężką, leniwą i tlącą się mastocytozą układową. Dlatego celem tego badania fazy 3 była ocena skuteczności i bezpieczeństwa masytynibu u pacjentów z ciężką mastocytozą układową, z mutacją D816V c-Kit lub bez niej. Głównym celem badania fazy 3 było wykrycie statystycznie istotnej różnicy między masytinibem (plus optymalne jednoczesne leczenie objawowe) a placebo (plus optymalne jednoczesne leczenie objawowe) w skumulowanej odpowiedzi na cztery ciężkie objawy, określane również jako upośledzenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

135

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Amiens, Francja
        • CHU d'Amiens
      • Bobigny, Francja
        • Hôpital Avicenne
      • Brest, Francja
        • CHU de Brest
      • Caen, Francja
        • CHU de Caen
      • Clermont Ferrand, Francja, 63000
        • Chu Clermont Ferrand
      • Lille, Francja
        • Hopital Claude Huriez
      • Limoges, Francja
        • Chu Dupuytren
      • Marseille, Francja
        • Hôpital Nord
      • Marseille, Francja
        • Hôpital Ambroise Paré
      • Nancy, Francja
        • Hôpital Central
      • Nantes, Francja
        • Chu Hotel Dieu
      • Nice, Francja
        • Hopital L'Archet II
      • Paris, Francja
        • Hôpital Necker
      • Paris, Francja
        • Hopital Tenon
      • Pierre Bénite, Francja, 69495
        • CHU Lyon Sud
      • Pierre-Bénite, Francja
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Poitiers, Francja
        • CHU Milétrie
      • Rennes, Francja
        • CHU Hopital Sud
      • Saint-Etienne, Francja
        • CHU de Saint-Etienne
      • Toulouse, Francja
        • Hopital Purpan
      • Tours, Francja
        • Hopital Bretonneau
      • Troyes, Francja
        • Hopital des Hauts Clos
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95816
        • UC Davis Health System , Department of Dermatology
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Md Anderson Cancer Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent z jedną z następujących udokumentowanych mastocytoz zgodnie z klasyfikacją WHO: tląca się mastocytoza układowa, ciężka mastocytoza indolentna
  2. Pacjent z udokumentowaną mastocytozą i chorobą możliwą do oceny na podstawie kryteriów histologicznych: typowe nacieki z komórek tucznych w postaci wieloogniskowej lub rozlanej w biopsji skóry i/lub szpiku kostnego
  3. Pacjent z udokumentowanym niepowodzeniem leczenia jego/jej niepełnosprawności z co najmniej jedną z następujących terapii zastosowanych w optymalnej dawce: anty-H1, anty-H2, inhibitor pompy protonowej, inhibitor osteoklastów, kromoglikan sodowy, antyleukotrien
  4. Stan upośledzenia definiowany jako co najmniej dwa z następujących upośledzeń, w tym co najmniej jeden spośród świądu, uderzeń gorąca, depresji i zmęczenia: punktacja świądu ≥ 9, liczba uderzeń gorąca na tydzień ≥ 8, punktacja skali Hamiltona dla depresji (HAMD-17) ≥ 19, liczba stolców na dobę ≥ 4, liczba mikcji na dobę ≥ 8, łączny wynik w skali wpływu zmęczenia (astenia) ≥ 75
  5. Pacjenci z OPA ≥ 2 (niepełnosprawność ogólna od umiarkowanej do nie do zniesienia)
  6. ECOG ≤ 2
  7. Pacjent z prawidłową czynnością narządu

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent z jedną z następujących mastocytoz: mastocytoza skórna, nieudokumentowana mastocytoza układowa tląca się lub mastocytoza układowa indolentna, mastocytoza układowa z powiązaną klonalną chorobą hematologiczną bez komórek tucznych (SM-AHNMD), białaczka z komórek tucznych (MCL), agresywna mastocytoza układowa ( JAKO M)
  2. Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek inhibitorem kinazy tyrozynowej
  3. Pacjent z niedawno przebytym wywiadem kardiologicznym: Ostry zespół wieńcowy, Ostra niewydolność serca, Znaczne komorowe zaburzenia rytmu; pacjent z niewydolnością serca klasy III lub IV; Omdlenie bez znanej etiologii w ciągu 3 miesięcy, niekontrolowane ciężkie nadciśnienie.
  4. Pacjent z jakimkolwiek schorzeniem, które zdaniem lekarza może być szkodliwe dla osób biorących udział w tym badaniu; w tym wszelkie klinicznie istotne odchylenia od prawidłowych wartości laboratoryjnych lub współistniejących zdarzeń medycznych Poprzednie leczenie
  5. Zmiana w objawowym leczeniu mastocytozy lub zastosowanie jakiegokolwiek nowego leczenia mastocytozy w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem leczenia
  6. Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu 4 tygodni przed punktem wyjściowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Masytynib i BSC
Masytynib (6 mg/kg mc./dobę) podawany jako dodatek do optymalnego jednoczesnego leczenia objawowego (tj. najlepsza opieka podtrzymująca, BSC)
Lek: Masytynib
Masytynib 6 mg/kg mc./dobę
Inne nazwy:
  • AB1010
Inny: Najlepsza opieka wspierająca
Optymalne jednoczesne leczenie objawowe. Obejmuje: leki przeciwhistaminowe H1 i H2, inhibitory pompy protonowej (PPI), kromoglikan sodu, leki przeciwdepresyjne, antagoniści leukotrienów, interferon-alfa, 2-CdA i kortykosteroidy.
Komparator placebo: Placebo i BSC
Dopasowane placebo podawane jako dodatek do optymalnego jednoczesnego leczenia objawowego (tj. najlepsza opieka podtrzymująca, BSC)
Lek: Placebo
Dopasowane placebo
Inny: Najlepsza opieka wspierająca
Optymalne jednoczesne leczenie objawowe. Obejmuje: leki przeciwhistaminowe H1 i H2, inhibitory pompy protonowej (PPI), kromoglikan sodu, leki przeciwdepresyjne, antagoniści leukotrienów, interferon-alfa, 2-CdA i kortykosteroidy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowana odpowiedź (4R75%)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zadeklarowanym prospektywnie pierwszorzędowym punktem końcowym (4R75%) była skumulowana odpowiedź w co najmniej jednym z czterech ciężkich początkowych objawów uwalniania mediatorów komórek tucznych (świąd, uderzenia gorąca, depresja lub astenia). Odpowiedź zdefiniowano jako poprawę o 75% w stosunku do wartości wyjściowej dla któregokolwiek z tych czterech objawów. Skumulowaną odpowiedź zdefiniowano jako liczbę rzeczywistych odpowiedzi między 8 a 24 tygodniem, podzieloną przez całkowitą liczbę możliwych odpowiedzi w tym samym okresie leczenia (tj. liczba ciężkich objawów wyjściowych).
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowana odpowiedź (3R75%)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Skumulowana odpowiedź w co najmniej jednym z trzech ciężkich objawów wyjściowych (świąd, uderzenia gorąca lub depresja)
24 tygodnie
Skumulowana odpowiedź (2R75%)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Skumulowana odpowiedź w co najmniej jednym z trzech ciężkich objawów początkowych (świąd lub uderzenia gorąca)
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AB Science

Śledczy

  • Główny śledczy: Olivier Lortholary, MD, PhD, Hopital Necker, Paris, France

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 grudnia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 grudnia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 grudnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 listopada 2019

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AB06006

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Indolentna układowa mastocytoza

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj