Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Маситиниб при тяжелом вялотекущем или тлеющем системном мастоцитозе (AB06006)

29 ноября 2019 г. обновлено: AB Science

Рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 3 по сравнению эффективности и безопасности маситиниба в дозе 6 мг/кг/сутки с плацебо при лечении пациентов с вялотекущим системным, вялотекущим системным или кожным мастоцитозом с инвалидностью

Целью данного исследования является сравнение безопасности и эффективности маситиниба (AB1010) с плацебо у пациентов с мастоцитозом с инвалидностью.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это проспективное, многоцентровое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование фазы 3 с параллельными группами, проведенное в 15 странах и посвященное оценке эффективности и безопасности маситиниба (6 мг/кг/сут перорально в виде двух приемов в день в течение 24 недель). с возможным двойным слепым периодом продления) для лечения вялотекущего системного мастоцитоза, вялотекущего мастоцитоза или кожного мастоцитоза, у пациентов с симптомами высвобождения медиаторов тучных клеток, которые не поддаются обычному симптоматическому лечению.

Поправка к протоколу исследования ограничивала набор пациентов с тяжелым вялотекущим и тлеющим системным мастоцитозом. Таким образом, целью этого исследования фазы 3 была оценка эффективности и безопасности маситиниба у пациентов с тяжелым системным мастоцитозом с мутацией c-Kit D816V или без нее. Основная цель исследования фазы 3 заключалась в выявлении статистически значимой разницы между маситинибом (плюс оптимальное сопутствующее симптоматическое лечение) и плацебо (плюс оптимальное одновременное симптоматическое лечение) в кумулятивном ответе на четыре тяжелых симптома, называемых также недостатками.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

135

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95816
        • UC Davis Health System , Department of Dermatology
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • MD Anderson Cancer Centre
  • Франция
      • Amiens, Франция
        • CHU d'Amiens
      • Bobigny, Франция
        • Hôpital Avicenne
      • Brest, Франция
        • CHU de Brest
      • Caen, Франция
        • CHU de Caen
      • Clermont Ferrand, Франция, 63000
        • Chu Clermont Ferrand
      • Lille, Франция
        • Hôpital Claude Huriez
      • Limoges, Франция
        • Chu Dupuytren
      • Marseille, Франция
        • Hopital Nord
      • Marseille, Франция
        • Hôpital Ambroise Paré
      • Nancy, Франция
        • Hôpital Central
      • Nantes, Франция
        • CHu hotel dieu
      • Nice, Франция
        • Hopital L'Archet II
      • Paris, Франция
        • Hopital Necker
      • Paris, Франция
        • Hopital Tenon
      • Pierre Bénite, Франция, 69495
        • CHU Lyon Sud
      • Pierre-Bénite, Франция
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Poitiers, Франция
        • CHU Milétrie
      • Rennes, Франция
        • CHU Hopital Sud
      • Saint-Etienne, Франция
        • CHU de Saint-Etienne
      • Toulouse, Франция
        • Hopital Purpan
      • Tours, Франция
        • Hopital Bretonneau
      • Troyes, Франция
        • Hopital des Hauts Clos

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Пациент с одним из следующих подтвержденных мастоцитозов в соответствии с классификацией ВОЗ: тлеющий системный мастоцитоз, тяжелый индолентный мастоцитоз.
  2. Пациент с документально подтвержденным мастоцитозом и поддающимся оценке заболеванием на основании гистологических критериев: типичные инфильтраты тучных клеток в многоочаговой или диффузной картине в коже и/или при биопсии костного мозга.
  3. Пациент с задокументированной неудачей лечения его/ее инвалидности при использовании по крайней мере одного из следующих видов терапии в оптимизированной дозе: анти-H1, анти-H2, ингибитор протонной помпы, ингибитор остеокластов, кромогликат натрия, антилейкотриен.
  4. Статус инвалидности определяется наличием как минимум двух из следующих недостатков, в том числе, по крайней мере, одного среди зуда, приливов, депрессии и утомляемости: оценка зуда ≥ 9, количество приливов в неделю ≥ 8, оценка депрессии по шкале Гамильтона (HAMD-17) ≥ 19 лет, количество стулов в сутки ≥ 4, количество мочеиспусканий в сутки ≥ 8, общий балл по Шкале воздействия усталости (астения) ≥ 75
  5. Пациенты с OPA ≥ 2 (от умеренной до невыносимой общей инвалидности)
  6. ЭКОГ ≤ 2
  7. Пациент с адекватной функцией органов

Критерий исключения:

  1. Пациент с одним из следующих мастоцитозов: кожный мастоцитоз, недокументированный тлеющий системный мастоцитоз или индолентный системный мастоцитоз, системный мастоцитоз с ассоциированным клональным гематологическим заболеванием не тучной клетки (SM-AHNMD), тучноклеточный лейкоз (MCL), агрессивный системный мастоцитоз ( КАК М)
  2. Предшествующее лечение любым ингибитором тирозинкиназы
  3. Пациент с недавним сердечным анамнезом: острый коронарный синдром, острая сердечная недостаточность, значительная желудочковая аритмия; пациент с сердечной недостаточностью III или IV класса; Обмороки неизвестной этиологии в течение 3 месяцев, неконтролируемая тяжелая артериальная гипертензия.
  4. Пациент с любым заболеванием, которое, по мнению врача, может нанести вред субъектам, участвующим в этом исследовании; включая любые клинически значимые отклонения от нормальных клинико-лабораторных показателей или сопутствующие медицинские события Предшествующее лечение
  5. Изменение симптоматического лечения мастоцитоза или назначение любого нового лечения мастоцитоза в течение 4 недель до исходного уровня
  6. Лечение любым исследуемым агентом в течение 4 недель до исходного уровня

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Маситиниб и BSC
Маситиниб (6 мг/кг/день), вводимый в качестве дополнения к оптимальному сопутствующему симптоматическому лечению (т.е. лучшая поддерживающая терапия, BSC)
Лекарство: Маситиниб
Маситиниб 6 мг/кг/день
Другие имена:
  • AB1010
Другой: Лучшая поддерживающая терапия
Оптимальное сопутствующее симптоматическое лечение. Включает: H1- и H2-антигистаминные препараты, ингибиторы протонной помпы (ИПП), кромогликат натрия, антидепрессанты, антагонисты лейкотриенов, интерферон-альфа, 2-CdA и кортикостероиды.
Плацебо Компаратор: Плацебо и БББ
Соответствующее плацебо, вводимое в качестве дополнения к оптимальному сопутствующему симптоматическому лечению (т. лучшая поддерживающая терапия, BSC)
Лекарство: Плацебо
Соответствующее плацебо
Другой: Лучшая поддерживающая терапия
Оптимальное сопутствующее симптоматическое лечение. Включает: H1- и H2-антигистаминные препараты, ингибиторы протонной помпы (ИПП), кромогликат натрия, антидепрессанты, антагонисты лейкотриенов, интерферон-альфа, 2-CdA и кортикостероиды.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Совокупный ответ (4R75%)
Временное ограничение: 24 недели
Проспективно заявленной первичной конечной точкой (4R75%) был кумулятивный ответ по крайней мере при одном из четырех тяжелых исходных симптомов высвобождения медиатора тучных клеток (зуд, приливы, депрессия или астения). Ответ определяли как улучшение любого из этих четырех симптомов на 75% по сравнению с исходным уровнем. Кумулятивный ответ определяли как количество фактических ответов между 8 и 24 неделями, деленное на общее количество возможных ответов за тот же период лечения (т. е. при пяти запланированных посещениях у каждого пациента было максимум от 5 до 20 возможных ответов в зависимости от количество тяжелых исходных симптомов).
24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Совокупный ответ (3R75%)
Временное ограничение: 24 недели
Кумулятивный ответ по крайней мере при одном из трех тяжелых исходных симптомов (зуд, приливы или депрессия)
24 недели
Совокупный ответ (2R75%)
Временное ограничение: 24 недели
Кумулятивный ответ, по крайней мере, при одном из трех тяжелых исходных симптомов (зуд или приливы)
24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AB Science

Следователи

  • Главный следователь: Olivier Lortholary, MD, PhD, Hopital Necker, Paris, France

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 декабря 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 декабря 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

23 декабря 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 декабря 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 ноября 2019 г.

Последняя проверка

1 ноября 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AB06006

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться