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Masitinib bei schwerer indolenter oder schwelender systemischer Mastozytose (AB06006)

29. November 2019 aktualisiert von: AB Science

Randomisierte, placebokontrollierte Phase-3-Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von Masitinib bei 6 mg/kg/Tag mit Placebo bei der Behandlung von Patienten mit schwelender systemischer, indolenter systemischer oder kutaner Mastozytose mit Behinderung

Das Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit von Masitinib (AB1010) mit Placebo bei Patienten mit Mastozytose mit Behinderung zu vergleichen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies war eine prospektive, multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Parallelgruppen-Phase-3-Studie, die in 15 Ländern durchgeführt wurde und die Wirksamkeit und Sicherheit von Masitinib (6 mg/kg/Tag, oral verabreicht in zwei täglichen Einnahmen über 24 Wochen) untersuchte mit möglicher doppelblinder Verlängerungsphase) zur Behandlung von indolenter systemischer Mastozytose, schwelender Mastozytose oder kutaner Mastozytose bei Patienten mit Symptomen der Freisetzung von Mastzellmediatoren, die auf eine herkömmliche symptomatische Behandlung nicht ansprechen.

Eine Änderung des Studienprotokolls beschränkte die Aufnahme auf Patienten mit schwerer indolenter und schwelender systemischer Mastozytose. Das Ziel dieser Phase-3-Studie war daher die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Masitinib bei Patienten mit schwerer systemischer Mastozytose mit oder ohne D816V-Mutation von c-Kit. Das primäre Ziel der Phase-3-Studie war der Nachweis eines statistisch signifikanten Unterschieds zwischen Masitinib (plus optimale symptomatische Begleitbehandlungen) und Placebo (plus optimale symptomatische Begleitbehandlungen) beim kumulativen Ansprechen auf vier schwere Symptome, die auch als Behinderungen bezeichnet werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

135

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich
        • CHU d'Amiens
      • Bobigny, Frankreich
        • Hôpital Avicenne
      • Brest, Frankreich
        • CHU de Brest
      • Caen, Frankreich
        • CHU de Caen
      • Clermont Ferrand, Frankreich, 63000
        • Chu Clermont Ferrand
      • Lille, Frankreich
        • Hopital Claude Huriez
      • Limoges, Frankreich
        • Chu Dupuytren
      • Marseille, Frankreich
        • Hopital Nord
      • Marseille, Frankreich
        • Hôpital Ambroise Paré
      • Nancy, Frankreich
        • Hôpital Central
      • Nantes, Frankreich
        • Chu Hotel Dieu
      • Nice, Frankreich
        • Hopital L'Archet II
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Necker
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Tenon
      • Pierre Bénite, Frankreich, 69495
        • CHU Lyon Sud
      • Pierre-Bénite, Frankreich
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Poitiers, Frankreich
        • CHU Milétrie
      • Rennes, Frankreich
        • CHU Hopital Sud
      • Saint-Etienne, Frankreich
        • Chu de Saint-Etienne
      • Toulouse, Frankreich
        • Hopital Purpan
      • Tours, Frankreich
        • Hopital Bretonneau
      • Troyes, Frankreich
        • Hopital des Hauts Clos
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95816
        • UC Davis Health System , Department of Dermatology
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Md Anderson Cancer Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patient mit einer der folgenden dokumentierten Mastozytose gemäß WHO-Klassifikation: Schwelende systemische Mastozytose, schwere indolente Mastozytose
  2. Patient mit dokumentierter Mastozytose und auswertbarer Erkrankung basierend auf histologischen Kriterien: typische Infiltrate von Mastzellen in einem multifokalen oder diffusen Muster in Haut- und/oder Knochenmarkbiopsie
  3. Patient mit dokumentiertem Behandlungsversagen seiner/ihrer Behinderung(en) mit mindestens einer der folgenden Therapien in optimierter Dosis: Anti-H1, Anti-H2, Protonenpumpenhemmer, Osteoklastenhemmer, Cromoglycat-Natrium, Antileukotrien
  4. Behindertenstatus definiert als mindestens zwei der folgenden Behinderungen, darunter mindestens eine unter Pruritus, Flush, Depression und Müdigkeit: Pruritus-Score ≥ 9, Anzahl der Flushs pro Woche ≥ 8, Hamilton-Bewertungsskala für Depression (HAMD-17) Score ≥ 19, Anzahl Stuhlgänge pro Tag ≥ 4, Anzahl Miktionen pro Tag ≥ 8, Fatigue Impact Scale Gesamtpunktzahl (Asthenie) ≥ 75
  5. Patienten mit OPA ≥ 2 (mäßige bis unerträgliche allgemeine Behinderung)
  6. ECOG ≤ 2
  7. Patient mit ausreichender Organfunktion

Ausschlusskriterien:

  1. Patient mit einer der folgenden Mastozytose: kutane Mastozytose, nicht dokumentiert schwelende systemische Mastozytose oder indolente systemische Mastozytose, systemische Mastozytose mit einer assoziierten klonalen hämatologischen Nicht-Mastzell-Erkrankung (SM-AHNMD), Mastzell-Leukämie (MCL), aggressive systemische Mastozytose ( ASM)
  2. Vorherige Behandlung mit einem beliebigen Tyrosinkinase-Inhibitor
  3. Patient mit kürzlicher kardialer Vorgeschichte von: akutem Koronarsyndrom, akuter Herzinsuffizienz, signifikanter ventrikulärer Arrhythmie; Patient mit Herzinsuffizienz Klasse III oder IV; Synkope ohne bekannte Ätiologie innerhalb von 3 Monaten, unkontrollierter schwerer Bluthochdruck.
  4. Patient mit einer Erkrankung, die nach Ansicht des Arztes für die an dieser Studie teilnehmenden Probanden schädlich sein könnte; einschließlich aller klinisch bedeutsamen Abweichungen von normalen klinischen Laborwerten oder gleichzeitiger medizinischer Ereignisse Vorbehandlung
  5. Änderung der symptomatischen Behandlung der Mastozytose oder Verabreichung einer neuen Behandlung der Mastozytose innerhalb von 4 Wochen vor Studienbeginn
  6. Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 4 Wochen vor Studienbeginn

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Masitinib & BSC
Masitinib (6 mg/kg/Tag), verabreicht als Zusatzbehandlung zu einer optimalen begleitenden symptomatischen Behandlung (d. h. beste unterstützende Pflege, BSC)
Arzneimittel: Masitinib
Masitinib 6 mg/kg/Tag
Andere Namen:
  • AB1010
Sonstiges: Beste unterstützende Pflege
Optimale begleitende symptomatische Behandlungen. Beinhaltet: H1- und H2-Antihistaminika, Protonenpumpenhemmer (PPI), Natriumcromoglicat, Antidepressiva, Leukotrien-Antagonisten, Interferon-Alpha, 2-CdA und Kortikosteroide.
Placebo-Komparator: Placebo & BSC
Passendes Placebo, das zusätzlich zu einer optimalen begleitenden symptomatischen Behandlung verabreicht wird (d. h. beste unterstützende Pflege, BSC)
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo
Sonstiges: Beste unterstützende Pflege
Optimale begleitende symptomatische Behandlungen. Beinhaltet: H1- und H2-Antihistaminika, Protonenpumpenhemmer (PPI), Natriumcromoglicat, Antidepressiva, Leukotrien-Antagonisten, Interferon-Alpha, 2-CdA und Kortikosteroide.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kumulatives Ansprechen (4R75 %)
Zeitfenster: 24 Wochen
Der prospektiv deklarierte primäre Endpunkt (4R75 %) war das kumulative Ansprechen bei mindestens einem von vier schweren Ausgangssymptomen der Freisetzung von Mastzellmediatoren (Juckreiz, Hitzewallungen, Depression oder Asthenie). Das Ansprechen wurde als 75 %ige Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert für jedes dieser vier Symptome definiert. Das kumulative Ansprechen wurde definiert als die Anzahl der tatsächlichen Ansprechen zwischen Woche 8 und 24, dividiert durch die Gesamtzahl möglicher Ansprechen über denselben Behandlungszeitraum (d. h. bei fünf geplanten Besuchen hatte jeder Patient maximal fünf bis 20 mögliche Ansprechen, je nach Behandlungsdauer). die Anzahl schwerer Ausgangssymptome).
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kumulatives Ansprechen (3R75 %)
Zeitfenster: 24 Wochen
Kumulatives Ansprechen bei mindestens einem von drei schweren Ausgangssymptomen (Juckreiz, Hitzegefühl oder Depression)
24 Wochen
Kumulatives Ansprechen (2R75 %)
Zeitfenster: 24 Wochen
Kumulatives Ansprechen bei mindestens einem von drei schweren Ausgangssymptomen (Juckreiz oder Hitzewallungen)
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AB Science

Ermittler

  • Hauptermittler: Olivier Lortholary, MD, PhD, Hopital Necker, Paris, France

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Dezember 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Dezember 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. Dezember 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Dezember 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. November 2019

Zuletzt verifiziert

1. November 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AB06006

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Indolente systemische Mastozytose

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