Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Masitinibi vakavassa laittomassa tai kytevässä systeemisessä mastosytoosissa (AB06006)

perjantai 29. marraskuuta 2019 päivittänyt: AB Science

Satunnaistettu, lumekontrolloitu, vaiheen 3 tutkimus, jossa verrattiin masitinibin tehoa ja turvallisuutta annoksella 6 mg/kg/vrk lumelääkkeeseen hoidettaessa potilaita, joilla on kytevä systeeminen, veltto systeeminen tai ihottuma vammainen mastosytoosi

Tämän tutkimuksen tavoitteena on verrata masitinibin (AB1010) turvallisuutta ja tehoa lumelääkkeeseen potilailla, joilla on mastosytoosi ja joilla on vamma.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli prospektiivinen, monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisten ryhmien, vaiheen 3 tutkimus, joka suoritettiin 15 maassa ja jossa arvioitiin masitinibin (6 mg/kg/vrk suun kautta kahdessa vuorokaudessa 24 viikon ajan) tehoa ja turvallisuutta. kaksoissokkoutetulla jatkojaksolla) indolentin systeemisen mastosytoosin, kytevän mastosytoosin tai ihon mastosytoosin hoitoon potilailla, joilla on syöttösolujen välittäjäaine vapauttaa oireita, jotka eivät kestä tavanomaista oireenmukaista hoitoa.

Tutkimusprotokollan muutos rajoitti mukaan ottamista potilaisiin, joilla oli vaikea laiton ja kytevä systeeminen mastosytoosi. Tämän vaiheen 3 tutkimuksen tavoitteena oli siksi arvioida masitinibin tehoa ja turvallisuutta vaikeissa systeemisessä mastosytoosipotilaissa, joilla on c-Kit:n D816V-mutaatio tai ei. Vaiheen 3 tutkimuksen ensisijainen tavoite oli havaita tilastollisesti merkitsevä ero masitinibin (sekä optimaaliset samanaikaiset oireenmukaiset hoidot) ja lumelääkkeen (sekä optimaaliset samanaikaiset oireenmukaiset hoidot) välillä kumulatiivisessa vasteessa neljään vakavaan oireeseen, joita kutsutaan myös haitoksiksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

135

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Amiens, Ranska
        • CHU d'Amiens
      • Bobigny, Ranska
        • Hôpital Avicenne
      • Brest, Ranska
        • CHU de Brest
      • Caen, Ranska
        • CHU de Caen
      • Clermont Ferrand, Ranska, 63000
        • CHU Clermont Ferrand
      • Lille, Ranska
        • Hopital Claude Huriez
      • Limoges, Ranska
        • CHU Dupuytren
      • Marseille, Ranska
        • Hopital Nord
      • Marseille, Ranska
        • Hopital Ambroise Pare
      • Nancy, Ranska
        • Hôpital Central
      • Nantes, Ranska
        • Chu Hotel Dieu
      • Nice, Ranska
        • Hopital L'Archet II
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Necker
      • Paris, Ranska
        • Hopital Tenon
      • Pierre Bénite, Ranska, 69495
        • CHU Lyon Sud
      • Pierre-Bénite, Ranska
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Poitiers, Ranska
        • CHU Milétrie
      • Rennes, Ranska
        • Chu Hopital Sud
      • Saint-Etienne, Ranska
        • CHU de Saint-Etienne
      • Toulouse, Ranska
        • Hôpital Purpan
      • Tours, Ranska
        • Hôpital Bretonneau
      • Troyes, Ranska
        • Hopital des Hauts Clos
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95816
        • UC Davis Health System , Department of Dermatology
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • MD Anderson Cancer Centre

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilas, jolla on jokin seuraavista WHO-luokituksen mukaisista dokumentoiduista mastosytoosista: kytevä systeeminen mastosytoosi, vaikea indolentti mastosytoosi
  2. Potilas, jolla on dokumentoitu mastosytoosi ja histologisten kriteerien perusteella arvioitava sairaus: tyypillisiä syöttösolujen infiltraatteja multifokaalisena tai diffuusina iho- ja/tai luuydinbiopsiassa
  3. Potilas, jolla on dokumentoitu hoidon epäonnistuminen vammansa vuoksi, kun vähintään yhtä seuraavista hoidoista on käytetty optimoidulla annoksella: Anti H1, Anti H2, Protonipumpun estäjä, Osteoklastin estäjä, kromoglikaattinatrium, antileukotrieeni
  4. Vammaisuus määritellään vähintään kahdeksi seuraavista vammoista, mukaan lukien vähintään yksi kutina, punoitus, masennus ja väsymys: kutinapiste ≥ 9, punoitusten määrä viikossa ≥ 8, Hamiltonin masennuksen luokitusasteikko (HAMD-17) pisteet ≥ 19, ulosteiden määrä päivässä ≥ 4, liikeiden määrä päivässä ≥ 8, väsymysvaikutusasteikon kokonaispistemäärä (astenia) ≥ 75
  5. Potilaat, joilla on OPA ≥ 2 (kohtalainen tai sietämätön yleinen vamma)
  6. ECOG ≤ 2
  7. Potilas, jolla on riittävä elintoiminto

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilas, jolla on jokin seuraavista mastosytoosista: ihon mastosytoosi, ei dokumentoitu kytevä systeeminen mastosytoosi tai indolentti systeeminen mastosytoosi, systeeminen mastosytoosi, johon liittyy klonaalinen hematologinen ei-syöttösolulinjasairaus (SM-AHNMD), syöttösoluleukemia (MCL), syöttösoluleukemia (MCL), ASM)
  2. Aikaisempi hoito millä tahansa tyrosiinikinaasin estäjillä
  3. Potilas, jolla on äskettäin ollut sydänhistoriassa: Akuutti sepelvaltimotauti, Akuutti sydämen vajaatoiminta, Merkittävä kammiorytmia; potilas, jolla on luokka III tai IV sydämen vajaatoiminta; Pyörtyminen ilman tunnettua etiologiaa 3 kuukauden sisällä, hallitsematon vaikea verenpainetauti.
  4. Potilas, jolla on mikä tahansa sairaus, jonka lääkäri arvioi, että ne voivat olla haitallisia tähän tutkimukseen osallistuville koehenkilöille; mukaan lukien kaikki kliinisesti merkittävät poikkeamat normaaleista kliinisistä laboratorioarvoista tai samanaikaiset lääketieteelliset tapahtumat Aiempi hoito
  5. Muutos mastosytoosin oireenmukaisessa hoidossa tai minkä tahansa uuden mastosytoosin hoidon antaminen 4 viikon sisällä ennen lähtötasoa
  6. Hoito millä tahansa tutkimusaineella 4 viikon sisällä ennen lähtötasoa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Masitinib & BSC
Masitinibi (6 mg/kg/vrk) lisänä optimaaliseen samanaikaiseen oireenmukaiseen hoitoon (ts. paras tukihoito, BSC)
Lääke: Masitinibi
Masitinibi 6 mg/kg/vrk
Muut nimet:
  • AB1010
Muut: Paras tukihoito
Optimaaliset samanaikaiset oireenmukaiset hoidot. Sisältää: H1- ja H2-antihistamiinit, protonipumpun estäjät (PPI), natriumkromoglikaatti, masennuslääkkeet, leukotrieeniantagonistit, interferoni-alfa, 2-CdA ja kortikosteroidit.
Placebo Comparator: Placebo ja BSC
Vastaava lumelääke, joka annetaan lisänä optimaaliseen samanaikaiseen oireenmukaiseen hoitoon (esim. paras tukihoito, BSC)
Lääke: Plasebo
Vastaava lumelääke
Muut: Paras tukihoito
Optimaaliset samanaikaiset oireenmukaiset hoidot. Sisältää: H1- ja H2-antihistamiinit, protonipumpun estäjät (PPI), natriumkromoglikaatti, masennuslääkkeet, leukotrieeniantagonistit, interferoni-alfa, 2-CdA ja kortikosteroidit.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kumulatiivinen vaste (4R75 %)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Prospektiivisesti ilmoitettu ensisijainen päätetapahtuma (4R75 %) oli kumulatiivinen vaste vähintään yhdessä neljästä vakavasta syöttösoluvälittäjäaineen vapautumisen perusoireesta (kutina, punoitus, masennus tai astenia). Vaste määriteltiin 75 %:n parantumiseksi lähtötilanteesta mihin tahansa näistä neljästä oireesta. Kumulatiivinen vaste määriteltiin todellisten vasteiden lukumääränä viikkojen 8 ja 24 välillä jaettuna mahdollisten vasteiden kokonaismäärällä saman hoitojakson aikana (eli viidellä aikataulun mukaisella käynnillä kullakin potilaalla oli korkeintaan 5-20 mahdollista vastetta riippuen vaikeiden perusoireiden määrä).
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kumulatiivinen vaste (3R75 %)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Kumulatiivinen vaste vähintään yhdessä kolmesta vakavasta perusoireesta (kutina, punoitus tai masennus)
24 viikkoa
Kumulatiivinen vaste (2R75 %)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Kumulatiivinen vaste vähintään yhdessä kolmesta vakavasta perusoireesta (kutina tai punoitus)
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AB Science

Tutkijat

  • Päätutkija: Olivier Lortholary, MD, PhD, Hopital Necker, Paris, France

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. joulukuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. joulukuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. joulukuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 23. joulukuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 3. joulukuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. marraskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AB06006

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Laiska systeeminen mastosytoosi

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Macedonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa