Masitinib vid svår indolent eller pyrande systemisk mastocytos (AB06006)

Inklusionskriterier:

1. Patient med en av följande dokumenterade mastocytos enligt WHO-klassificeringen: Smoldering Systemic Mastocytosis, Severe Indolent Mastocytosis
2. Patient med dokumenterad mastocytos och evaluerbar sjukdom baserad på histologiska kriterier: typiska infiltrat av mastceller i ett multifokalt eller diffust mönster i hud- och/eller benmärgsbiopsi
3. Patient med dokumenterad behandlingsmisslyckande av hans/hennes handikapp med minst en av följande behandlingar som används i optimerad dos: Anti H1, Anti H2, Protonpumpshämmare, Osteoklasthämmare, Kromoglykatnatrium, Antileukotrien
4. Handikappad status definierad som minst två av följande handikapp, inklusive minst ett bland klåda, rodnad, depression och trötthet: klåda ≥ 9, antal spolningar per vecka ≥ 8, Hamiltons betygsskala för depression (HAMD-17) ≥ 19, antal avföring per dag ≥ 4, antal miktioner per dag ≥ 8, Totalpoäng för trötthetspåverkan (asteni) ≥ 75
5. Patienter med OPA ≥ 2 (måttligt till oacceptabla allmänt handikapp)
6. ECOG ≤ 2
7. Patient med adekvat organfunktion

Exklusions kriterier:

1. Patient med en av följande mastocytos: kutan mastocytos, ej dokumenterad glödande systemisk mastocytos eller indolent systemisk mastocytos, systemisk mastocytos med en associerad klonal hematologisk icke mastcellssjukdom (SM-AHNMD), mastcellsleukemi (MCL), aggressiv systemisk mastocytos ASM)
2. Tidigare behandling med valfri tyrosinkinashämmare
3. Patient med nyligen anamnes på: Akut kranskärlssyndrom, Akut hjärtsvikt, Signifikant ventrikulär arytmi; patient med hjärtsvikt klass III eller IV; Synkope utan känd etiologi inom 3 månader, okontrollerad svår hypertoni.
4. Patient med något tillstånd som läkaren bedömer skulle kunna vara skadligt för försökspersoner som deltar i denna studie; inklusive alla kliniskt viktiga avvikelser från normala kliniska laboratorievärden eller samtidiga medicinska händelser Tidigare behandling
5. Förändring av symtomatisk behandling av mastocytos eller administrering av ny behandling av mastocytos inom 4 veckor före baslinjen
6. Behandling med valfritt prövningsmedel inom 4 veckor före baslinjen