Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Masitinib ved alvorlig indolent eller ulmende systemisk mastocytose (AB06006)

29. november 2019 oppdatert av: AB Science

Randomisert, placebokontrollert, fase 3-studie for å sammenligne effekt og sikkerhet av masitinib ved 6 mg/kg/dag med placebo i behandling av pasienter med ulmende systemisk, indolent systemisk eller kutan mastocytose med handikap

Målet med denne studien er å sammenligne sikkerheten og effekten av masitinib (AB1010) med placebo hos pasienter med mastocytose med handikap.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette var en prospektiv, multisenter, randomisert, placebokontrollert, parallellgruppe, fase 3-studie, utført i 15 land, som evaluerte effekten og sikkerheten til masitinib (6 mg/kg/dag administrert oralt i to daglige inntak over 24 uker med en mulig dobbeltblind forlengelsesperiode) for behandling av indolent systemisk mastocytose, ulmende mastocytose eller kutan mastocytose, hos pasienter med mastcellemediatorfrigjøringssymptomer som er motstandsdyktige mot konvensjonell symptomatisk behandling.

En endring av studieprotokollen begrenset registreringen til pasienter med alvorlig indolent og ulmende systemisk mastocytose. Målet med denne fase 3-studien var derfor å evaluere masitinibs effekt og sikkerhet hos pasienter med alvorlig systemisk mastocytose, med eller uten D816V-mutasjon av c-Kit. Hovedmålet med fase 3-studien var å oppdage en statistisk signifikant forskjell mellom masitinib (pluss optimal samtidig symptomatisk behandling) og placebo (pluss optimal samtidig symptomatisk behandling) i kumulativ respons på fire alvorlige symptomer, også referert til som handikap.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

135

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95816
        • UC Davis Health System , Department of Dermatology
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Centre
  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike
        • CHU d'Amiens
      • Bobigny, Frankrike
        • Hôpital Avicenne
      • Brest, Frankrike
        • CHU de Brest
      • Caen, Frankrike
        • CHU de Caen
      • Clermont Ferrand, Frankrike, 63000
        • Chu Clermont Ferrand
      • Lille, Frankrike
        • Hôpital Claude Huriez
      • Limoges, Frankrike
        • CHU Dupuytren
      • Marseille, Frankrike
        • Hôpital Nord
      • Marseille, Frankrike
        • Hôpital Ambroise Paré
      • Nancy, Frankrike
        • Hôpital Central
      • Nantes, Frankrike
        • CHu hotel dieu
      • Nice, Frankrike
        • Hopital L'Archet II
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Necker
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Tenon
      • Pierre Bénite, Frankrike, 69495
        • CHU Lyon Sud
      • Pierre-Bénite, Frankrike
        • Centre Hospitalier Lyon sud
      • Poitiers, Frankrike
        • CHU Milétrie
      • Rennes, Frankrike
        • CHU Hopital Sud
      • Saint-Etienne, Frankrike
        • CHU de Saint-Etienne
      • Toulouse, Frankrike
        • Hopital Purpan
      • Tours, Frankrike
        • Hôpital Bretonneau
      • Troyes, Frankrike
        • Hopital des Hauts Clos

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasient med en av følgende dokumenterte mastocytose i henhold til WHO-klassifiseringen: ulmende systemisk mastocytose, alvorlig indolent mastocytose
  2. Pasient med dokumentert mastocytose og evaluerbar sykdom basert på histologiske kriterier: typiske infiltrater av mastceller i et multifokalt eller diffust mønster i hud- og/eller benmargsbiopsi
  3. Pasient med dokumentert behandlingssvikt for hans/hennes handikap(er) med minst én av følgende behandlinger brukt i optimalisert dose: Anti H1, Anti H2, Protonpumpehemmer, Osteoklasthemmer, Kromoglykatnatrium, Antileukotrien
  4. Funksjonshemmet status definert som minst to av følgende handikap, inkludert minst ett blant pruritus, flushes, depresjon og fatigue: pruritus score ≥ 9, antall flushes per week ≥ 8, Hamilton rating scale for depresjon (HAMD-17) score ≥ 19, antall avføringer per dag ≥ 4, antall miksjoner per dag ≥ 8, Fatigue Impact Scale totalscore (asteni) ≥ 75
  5. Pasienter med OPA ≥ 2 (moderat til utålelig generelt handikap)
  6. ECOG ≤ 2
  7. Pasient med tilstrekkelig organfunksjon

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasient med en av følgende mastocytose: Kutan mastocytose, ikke dokumentert ulmende systemisk mastocytose eller indolent systemisk mastocytose, systemisk mastocytose med assosiert klonal hematologisk ikke-mastcelle-avstamningssykdom (SM-AHNMD), mastcelleleukemi (MCL), aggressiv systemisk mastocytose ASM)
  2. Tidligere behandling med en hvilken som helst tyrosinkinasehemmer
  3. Pasient med nylig hjerteanamnese med: Akutt koronarsyndrom, Akutt hjertesvikt, Signifikant ventrikulær arytmi; pasient med hjertesvikt klasse III eller IV; Synkope uten kjent etiologi innen 3 måneder, ukontrollert alvorlig hypertensjon.
  4. Pasient med enhver tilstand som legen bedømmer kan være skadelig for forsøkspersoner som deltar i denne studien; inkludert eventuelle klinisk viktige avvik fra normale kliniske laboratorieverdier eller samtidige medisinske hendelser Tidligere behandling
  5. Endring i symptomatisk behandling av mastocytose eller administrering av ny behandling av mastocytose innen 4 uker før baseline
  6. Behandling med ethvert undersøkelsesmiddel innen 4 uker før baseline

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Masitinib & BSC
Masitinib (6 mg/kg/dag) administrert som et tillegg til optimal samtidig symptomatisk behandling (dvs. beste støttende omsorg, BSC)
Legemiddel: Masitinib
Masitinib 6 mg/kg/dag
Andre navn:
  • AB1010
Annen: Beste støttende omsorg
Optimal samtidig symptomatisk behandling. Inkluderer: H1- og H2-antihistaminer, protonpumpehemmere (PPI), natriumkromoglikat, antidepressiva, leukotrienantagonister, interferon-alfa, 2-CdA og kortikosteroider.
Placebo komparator: Placebo og BSC
Matchende placebo administrert som et tillegg til optimal samtidig symptomatisk behandling (dvs. beste støttende omsorg, BSC)
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo
Annen: Beste støttende omsorg
Optimal samtidig symptomatisk behandling. Inkluderer: H1- og H2-antihistaminer, protonpumpehemmere (PPI), natriumkromoglikat, antidepressiva, leukotrienantagonister, interferon-alfa, 2-CdA og kortikosteroider.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativ respons (4R75 %)
Tidsramme: 24 uker
Det prospektivt erklærte primære endepunktet (4R75 %) var kumulativ respons i minst ett av fire alvorlige grunnlinjesymptomer på frigjøring av mastcellemediator (kløe, rødme, depresjon eller asteni). Respons ble definert som en 75 % forbedring fra baseline for noen av disse fire symptomene. Kumulativ respons ble definert som antall faktiske responser mellom uke 8 og 24, delt på totalt antall mulige responser over samme behandlingsperiode (dvs. med fem planlagte besøk hadde hver pasient maksimalt fem til 20 mulige responser avhengig av antall alvorlige grunnlinjesymptomer).
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativ respons (3R75 %)
Tidsramme: 24 uker
Kumulativ respons i minst ett av tre alvorlige grunnlinjesymptomer (kløe, rødme eller depresjon)
24 uker
Kumulativ respons (2R75 %)
Tidsramme: 24 uker
Kumulativ respons i minst ett av tre alvorlige grunnlinjesymptomer (kløe eller rødme)
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AB Science

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Olivier Lortholary, MD, PhD, Hopital Necker, Paris, France

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2008

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. desember 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. desember 2008

Først lagt ut (Anslag)

23. desember 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. desember 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. november 2019

Sist bekreftet

1. november 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AB06006

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere