Masitinib ved svær indolent eller ulmende systemisk mastocytose (AB06006)

Inklusionskriterier:

1. Patient med en af ​​følgende dokumenterede mastocytose i henhold til WHO-klassifikation: Ulmende systemisk mastocytose, svær indolent mastocytose
2. Patient med dokumenteret mastocytose og evaluerbar sygdom baseret på histologiske kriterier: typiske infiltrater af mastceller i et multifokalt eller diffust mønster i hud- og/eller knoglemarvsbiopsi
3. Patient med dokumenteret behandlingssvigt af hans/hendes handicap/handicap med mindst én af følgende terapier anvendt i optimeret dosis: Anti H1, Anti H2, Protonpumpehæmmer, Osteoklasthæmmer, Cromoglycate Sodium, Antileukotriene
4. Handicapstatus defineret som mindst to af følgende handicap, herunder mindst én blandt pruritus, flushes, depression og træthed: pruritus score ≥ 9, antal flushes pr. uge ≥ 8, Hamilton ratingskala for depression (HAMD-17) score ≥ 19, antal afføringer pr. dag ≥ 4, antal miktioner pr. dag ≥ 8, totalscore for træthedspåvirkningsskala (asteni) ≥ 75
5. Patienter med OPA ≥ 2 (moderat til utåleligt generelt handicap)
6. ECOG ≤ 2
7. Patient med tilstrækkelig organfunktion

Ekskluderingskriterier:

1. Patient med en af ​​følgende mastocytose: Kutan mastocytose, ikke dokumenteret ulmende systemisk mastocytose eller indolent systemisk mastocytose, systemisk mastocytose med en associeret klonal hæmatologisk ikke-mastcelleafstamningssygdom (SM-AHNMD), mastcelleleukæmi (MCL), aggressiv systemisk mastocytose ASM)
2. Tidligere behandling med enhver tyrosinkinasehæmmer
3. Patient med nylig hjerteanamnese med: Akut koronarsyndrom, Akut hjertesvigt, Signifikant ventrikulær arytmi; patient med hjertesvigt klasse III eller IV; Synkope uden kendt ætiologi inden for 3 måneder, ukontrolleret svær hypertension.
4. Patient med en hvilken som helst tilstand, som lægen vurderer, kunne være skadelig for forsøgspersoner, der deltager i denne undersøgelse; inklusive eventuelle klinisk vigtige afvigelser fra normale kliniske laboratorieværdier eller samtidige medicinske hændelser Tidligere behandling
5. Ændring i den symptomatiske behandling af mastocytose eller administration af enhver ny behandling af mastocytose inden for 4 uger før baseline
6. Behandling med ethvert forsøgsmiddel inden for 4 uger før baseline