Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Masitinib u těžké indolentní nebo doutnající systémové mastocytózy (AB06006)

29. listopadu 2019 aktualizováno: AB Science

Randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k porovnání účinnosti a bezpečnosti masitinibu v dávce 6 mg/kg/den s placebem při léčbě pacientů s doutnající systémovou, indolentní systémovou nebo kožní mastocytózou s handicapem

Cílem této studie je porovnat bezpečnost a účinnost masitinibu (AB1010) s placebem u pacientů s mastocytózou s handicapem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o prospektivní, multicentrickou, randomizovanou, placebem kontrolovanou studii fáze 3 s paralelními skupinami, prováděnou v 15 zemích, hodnotící účinnost a bezpečnost masitinibu (6 mg/kg/den podávané perorálně ve dvou denních dávkách po dobu 24 týdnů s možností dvojitě zaslepeného prodloužení) k léčbě indolentní systémové mastocytózy, doutnající mastocytózy nebo kožní mastocytózy u pacientů s příznaky uvolnění mediátoru mastocytů, které jsou refrakterní na konvenční symptomatickou léčbu.

Dodatek protokolu studie omezil zařazení na pacienty s těžkou indolentní a doutnající systémovou mastocytózou. Cílem této studie fáze 3 bylo proto vyhodnotit účinnost a bezpečnost masitinibu u pacientů se závažnou systémovou mastocytózou, s mutací D816V v c-Kit nebo bez ní. Primárním cílem studie fáze 3 bylo zjistit statisticky významný rozdíl mezi masitinibem (plus optimální souběžná symptomatická léčba) a placebem (plus optimální souběžná symptomatická léčba) v kumulativní odpovědi na čtyři závažné symptomy, označované také jako handicapy.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

135

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Amiens, Francie
        • CHU D'amiens
      • Bobigny, Francie
        • Hôpital Avicenne
      • Brest, Francie
        • CHU de Brest
      • Caen, Francie
        • CHU de Caen
      • Clermont Ferrand, Francie, 63000
        • Chu Clermont Ferrand
      • Lille, Francie
        • Hopital Claude Huriez
      • Limoges, Francie
        • Chu Dupuytren
      • Marseille, Francie
        • Hôpital Nord
      • Marseille, Francie
        • Hôpital Ambroise Paré
      • Nancy, Francie
        • Hôpital Central
      • Nantes, Francie
        • Chu Hotel Dieu
      • Nice, Francie
        • Hopital L'Archet II
      • Paris, Francie
        • Hopital Necker
      • Paris, Francie
        • Hopital Tenon
      • Pierre Bénite, Francie, 69495
        • CHU Lyon Sud
      • Pierre-Bénite, Francie
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Poitiers, Francie
        • CHU Milétrie
      • Rennes, Francie
        • CHU Hopital Sud
      • Saint-Etienne, Francie
        • Chu de Saint-Etienne
      • Toulouse, Francie
        • Hopital Purpan
      • Tours, Francie
        • Hopital Bretonneau
      • Troyes, Francie
        • Hopital des Hauts Clos
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95816
        • UC Davis Health System , Department of Dermatology
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Md Anderson Cancer Centre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient s jednou z následujících zdokumentovaných mastocytóz podle klasifikace WHO: doutnající systémová mastocytóza, těžká indolentní mastocytóza
  2. Pacient s dokumentovanou mastocytózou a vyhodnotitelným onemocněním na základě histologických kritérií: typické infiltráty žírných buněk v multifokálním nebo difuzním vzoru v biopsii kůže a/nebo kostní dřeně
  3. Pacient s prokázaným selháním léčby jeho/její postižení alespoň jednou z následujících terapií užívaných v optimalizované dávce: Anti H1, Anti H2, inhibitor protonové pumpy, inhibitor osteoklastů, kromoglykát sodný, antileukotrien
  4. Handicapovaný stav definovaný jako alespoň dva z následujících handicapů, včetně alespoň jednoho mezi svěděním, návaly, depresí a únavou: svědění skóre ≥ 9, počet zčervenání za týden ≥ 8, Hamiltonova hodnotící škála pro depresi (HAMD-17) skóre ≥ 19, počet stolic za den ≥ 4, počet mikcí za den ≥ 8, celkové skóre na stupnici dopadu únavy (astenie) ≥ 75
  5. Pacienti s OPA ≥ 2 (střední až netolerovatelné celkové postižení)
  6. ECOG ≤ 2
  7. Pacient s adekvátní funkcí orgánů

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient s jednou z následujících mastocytóz: kožní mastocytóza, nedokumentovaná doutnající systémová mastocytóza nebo indolentní systémová mastocytóza, systémová mastocytóza s přidruženým klonálním hematologickým onemocněním jiné než mastocytární linie (SM-AHNMD), leukémie ze žírných buněk (MCL), agresivní systémová mastocytóza ASM)
  2. Předchozí léčba jakýmkoli inhibitorem tyrosinkinázy
  3. Pacient s nedávnou srdeční anamnézou: Akutní koronární syndrom, Akutní srdeční selhání, Významná komorová arytmie; pacient se srdečním selháním třídy III nebo IV; Synkopa bez známé etiologie do 3 měsíců, nekontrolovaná těžká hypertenze.
  4. Pacient s jakýmkoli stavem, který by podle lékaře mohl být škodlivý pro subjekty účastnící se této studie; včetně jakýchkoli klinicky významných odchylek od normálních klinických laboratorních hodnot nebo souběžných zdravotních příhod Předchozí léčba
  5. Změna v symptomatické léčbě mastocytózy nebo podání jakékoli nové léčby mastocytózy během 4 týdnů před výchozí hodnotou
  6. Léčba jakýmkoliv hodnoceným činidlem během 4 týdnů před výchozí hodnotou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Masitinib & BSC
Masitinib (6 mg/kg/den) podávaný jako doplněk k optimální souběžné symptomatické léčbě (tj. nejlepší podpůrná péče, BSC)
Lék: Masitinib
Masitinib 6 mg/kg/den
Ostatní jména:
  • AB1010
Jiný: Nejlepší podpůrná péče
Optimální souběžná symptomatická léčba. Zahrnuje: H1- a H2-antihistaminika, inhibitory protonové pumpy (PPI), kromoglykát sodný, antidepresiva, antagonisté leukotrienů, interferon-alfa, 2-CdA a kortikosteroidy.
Komparátor placeba: Placebo a BSC
Odpovídající placebo podávané jako doplněk k optimální souběžné symptomatické léčbě (tj. nejlepší podpůrná péče, BSC)
Lék: Placebo
Odpovídající placebo
Jiný: Nejlepší podpůrná péče
Optimální souběžná symptomatická léčba. Zahrnuje: H1- a H2-antihistaminika, inhibitory protonové pumpy (PPI), kromoglykát sodný, antidepresiva, antagonisté leukotrienů, interferon-alfa, 2-CdA a kortikosteroidy.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní odpověď (4R75 %)
Časové okno: 24 týdnů
Prospektivně deklarovaným primárním cílovým parametrem (4R75 %) byla kumulativní odpověď u alespoň jednoho ze čtyř závažných výchozích symptomů uvolnění mediátoru žírných buněk (svědění, návaly horka, deprese nebo astenie). Odpověď byla definována jako 75% zlepšení od výchozí hodnoty pro kterýkoli z těchto čtyř příznaků. Kumulativní odpověď byla definována jako počet skutečných odpovědí mezi 8. a 24. týdnem, dělený celkovým počtem možných odpovědí za stejné období léčby (tj. při pěti plánovaných návštěvách měl každý pacient maximálně pět až 20 možných odpovědí v závislosti na počet závažných výchozích příznaků).
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní odpověď (3R75 %)
Časové okno: 24 týdnů
Kumulativní odpověď alespoň u jednoho ze tří závažných výchozích symptomů (svědění, návaly horka nebo deprese)
24 týdnů
Kumulativní odpověď (2R75 %)
Časové okno: 24 týdnů
Kumulativní odpověď alespoň u jednoho ze tří závažných výchozích symptomů (svědění nebo návaly horka)
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AB Science

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Olivier Lortholary, MD, PhD, Hopital Necker, Paris, France

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. prosince 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. prosince 2008

První zveřejněno (Odhad)

23. prosince 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. prosince 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. listopadu 2019

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AB06006

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Indolentní systémová mastocytóza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit