Masitinibe em Mastocitose Sistêmica Grave Indolente ou Latente (AB06006)
29 de novembro de 2019 atualizado por: AB Science
Estudo de fase 3 randomizado, controlado por placebo para comparar a eficácia e segurança de masitinibe a 6 mg/kg/dia com placebo no tratamento de pacientes com mastocitose sistêmica latente, sistêmica indolente ou cutânea com deficiência
O objetivo deste estudo é comparar a segurança e eficácia de masitinibe (AB1010) com placebo em pacientes com mastocitose com deficiência.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este foi um estudo de fase 3 prospectivo, multicêntrico, randomizado, controlado por placebo, de grupos paralelos, conduzido em 15 países, avaliando a eficácia e segurança de masitinibe (6 mg/kg/dia administrado oralmente em duas doses diárias durante 24 semanas com um período de extensão duplo-cego possível) para o tratamento de mastocitose sistêmica indolente, mastocitose latente ou mastocitose cutânea, em pacientes com sintomas de liberação de mediador de mastócitos que são refratários ao tratamento sintomático convencional.
Uma emenda ao protocolo do estudo restringiu a inscrição a pacientes com mastocitose sistêmica indolente e latente grave. O objetivo deste estudo de fase 3 foi, portanto, avaliar a eficácia e a segurança do masitinibe em pacientes com mastocitose sistêmica grave, com ou sem a mutação D816V do c-Kit. O objetivo principal do estudo de fase 3 foi detectar uma diferença estatisticamente significativa entre masitinibe (mais tratamentos sintomáticos concomitantes ideais) e placebo (mais tratamentos sintomáticos concomitantes ideais) na resposta cumulativa em quatro sintomas graves, também referidos como desvantagens.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
135
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
- UC Davis Health System , Department of Dermatology
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- MD Anderson Cancer Centre
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Amiens, França
- CHU d'Amiens
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Bobigny, França
- Hopital Avicenne
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Brest, França
- CHU de Brest
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Caen, França
- CHU de Caen
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Clermont Ferrand, França, 63000
- Chu Clermont Ferrand
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Lille, França
- Hôpital Claude Huriez
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Limoges, França
- CHU Dupuytren
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Marseille, França
- Hôpital Nord
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Marseille, França
- Hôpital Ambroise Paré
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Nancy, França
- Hôpital Central
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Nantes, França
- Chu Hotel Dieu
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Nice, França
- Hopital L'Archet II
-
Paris, França
- Hopital Necker
-
Paris, França
- Hôpital Tenon
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Pierre Bénite, França, 69495
- CHU Lyon Sud
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Pierre-Bénite, França
- Centre Hospitalier LYON SUD
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Poitiers, França
- CHU Milétrie
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Rennes, França
- CHU Hopital Sud
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Saint-Etienne, França
- CHU de Saint-Etienne
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Toulouse, França
- Hopital Purpan
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Tours, França
- Hôpital Bretonneau
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Troyes, França
- Hopital des Hauts Clos
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente com uma das seguintes mastocitose documentada de acordo com a classificação da OMS: mastocitose sistêmica latente, mastocitose indolente grave
- Paciente com mastocitose documentada e doença avaliável com base em critérios histológicos: infiltrados típicos de mastócitos em padrão multifocal ou difuso em biópsia de pele e/ou medula óssea
- Paciente com falha documentada do tratamento de seu(s) handicap(s) com pelo menos uma das seguintes terapias usadas em dose otimizada: Anti H1, Anti H2, Inibidor da bomba de prótons, Inibidor de osteoclasto, Cromoglicato de sódio, Antileucotrieno
- Status de deficiente definido como pelo menos dois dos seguintes handicaps, incluindo pelo menos um entre prurido, rubores, depressão e fadiga: pontuação de prurido ≥ 9, número de rubores por semana ≥ 8, escala de classificação de Hamilton para depressão (HAMD-17) pontuação ≥ 19, número de evacuações por dia ≥ 4, número de micções por dia ≥ 8, pontuação total na Escala de Impacto da Fadiga (astenia) ≥ 75
- Pacientes com OPA ≥ 2 (incapacidade geral moderada a intolerável)
- ECOG ≤ 2
- Paciente com função orgânica adequada
Critério de exclusão:
- Paciente com uma das seguintes mastocitose: mastocitose cutânea, mastocitose sistêmica latente não documentada ou mastocitose sistêmica indolente, mastocitose sistêmica com uma doença de linhagem hematológica clonal não mastocitária associada (SM-AHNMD), leucemia de mastócitos (MCL), mastocitose sistêmica agressiva ( ASM)
- Tratamento prévio com qualquer Inibidor de Tirosina Quinase
- Paciente com história cardíaca recente de: Síndrome coronariana aguda, Insuficiência cardíaca aguda, Arritmia ventricular significativa; paciente com insuficiência cardíaca classe III ou IV; Síncope sem etiologia conhecida em 3 meses, hipertensão grave não controlada.
- Paciente com qualquer condição que o médico julgue que possa ser prejudicial aos sujeitos participantes deste estudo; incluindo quaisquer desvios clinicamente importantes dos valores laboratoriais clínicos normais ou eventos médicos concomitantes Tratamento anterior
- Mudança no tratamento sintomático da mastocitose ou administração de qualquer novo tratamento da mastocitose dentro de 4 semanas antes da linha de base
- Tratamento com qualquer agente experimental dentro de 4 semanas antes da linha de base
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Masitinibe e BSC
Masitinibe (6 mg/kg/dia) administrado como complemento ao tratamento sintomático concomitante ideal (ou seja,
melhores cuidados de suporte, BSC)
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Masitinibe 6 mg/kg/dia
Outros nomes:
Tratamentos sintomáticos concomitantes ideais.
Inclui: anti-histamínicos H1 e H2, inibidores da bomba de prótons (PPI), cromoglicato de sódio, antidepressivos, antagonistas de leucotrienos, interferon-alfa, 2-CdA e corticosteróides.
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Comparador de Placebo: Placebo e BSC
Placebo correspondente administrado como complemento ao tratamento sintomático concomitante ideal (ou seja,
melhores cuidados de suporte, BSC)
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Placebo correspondente
Tratamentos sintomáticos concomitantes ideais.
Inclui: anti-histamínicos H1 e H2, inibidores da bomba de prótons (PPI), cromoglicato de sódio, antidepressivos, antagonistas de leucotrienos, interferon-alfa, 2-CdA e corticosteróides.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta cumulativa (4R75%)
Prazo: 24 semanas
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O endpoint primário declarado prospectivamente (4R75%) foi a resposta cumulativa em pelo menos um dos quatro sintomas basais graves de liberação do mediador de mastócitos (prurido, rubor, depressão ou astenia).
A resposta foi definida como uma melhora de 75% da linha de base para qualquer um desses quatro sintomas.
A resposta cumulativa foi definida como o número de respostas reais entre as semanas 8 e 24, dividido pelo número total de respostas possíveis durante o mesmo período de tratamento (ou seja, com cinco visitas agendadas, cada paciente teve um máximo de cinco a 20 respostas possíveis, dependendo o número de sintomas basais graves).
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24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta cumulativa (3R75%)
Prazo: 24 semanas
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Resposta cumulativa em pelo menos um dos três sintomas basais graves (prurido, rubor ou depressão)
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24 semanas
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Resposta cumulativa (2R75%)
Prazo: 24 semanas
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Resposta cumulativa em pelo menos um dos três sintomas basais graves (prurido ou rubor)
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Olivier Lortholary, MD, PhD, Hopital Necker, Paris, France
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Arock M. A new therapeutic advance for symptomatic systemic mastocytosis? Lancet. 2017 Feb 11;389(10069):576-578. doi: 10.1016/S0140-6736(16)31655-5. Epub 2017 Jan 7. No abstract available.
- Lortholary O, Chandesris MO, Bulai Livideanu C, Paul C, Guillet G, Jassem E, Niedoszytko M, Barete S, Verstovsek S, Grattan C, Damaj G, Canioni D, Fraitag S, Lhermitte L, Georgin Lavialle S, Frenzel L, Afrin LB, Hanssens K, Agopian J, Gaillard R, Kinet JP, Auclair C, Mansfield C, Moussy A, Dubreuil P, Hermine O. Masitinib for treatment of severely symptomatic indolent systemic mastocytosis: a randomised, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet. 2017 Feb 11;389(10069):612-620. doi: 10.1016/S0140-6736(16)31403-9. Epub 2017 Jan 7.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2008
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de novembro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de dezembro de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de dezembro de 2008
Primeira postagem (Estimativa)
23 de dezembro de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de dezembro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de novembro de 2019
Última verificação
1 de novembro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AB06006
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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