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Masitinib en mastocitosis sistémica grave indolente o latente (AB06006)

29 de noviembre de 2019 actualizado por: AB Science

Estudio de fase 3, aleatorizado, controlado con placebo para comparar la eficacia y la seguridad de masitinib a 6 mg/kg/día con placebo en el tratamiento de pacientes con mastocitosis sistémica latente, sistémica indolente o cutánea con discapacidad

El objetivo de este estudio es comparar la seguridad y la eficacia de masitinib (AB1010) con el placebo en pacientes con mastocitosis con discapacidad.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este fue un estudio prospectivo, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, de grupos paralelos, de fase 3, realizado en 15 países, que evaluó la eficacia y la seguridad de masitinib (6 mg/kg/día administrados por vía oral en dos tomas diarias durante 24 semanas). con un período de extensión doble ciego posible) para el tratamiento de mastocitosis sistémica indolente, mastocitosis latente o mastocitosis cutánea, en pacientes con síntomas de liberación de mediadores de mastocitos que son refractarios al tratamiento sintomático convencional.

Una enmienda al protocolo del estudio restringió la inscripción a pacientes con mastocitosis sistémica grave indolente y latente. Por lo tanto, el objetivo de este estudio de fase 3 fue evaluar la eficacia y la seguridad de masitinib en pacientes con mastocitosis sistémica grave, con o sin la mutación D816V de c-Kit. El objetivo principal del estudio de fase 3 fue detectar una diferencia estadísticamente significativa entre masitinib (más los tratamientos sintomáticos concomitantes óptimos) y el placebo (más los tratamientos sintomáticos concomitantes óptimos) en la respuesta acumulativa de cuatro síntomas graves, denominados también discapacidades.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

135

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
        • UC Davis Health System , Department of Dermatology
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Centre
  • Francia
      • Amiens, Francia
        • CHU d'Amiens
      • Bobigny, Francia
        • Hopital Avicenne
      • Brest, Francia
        • CHU de Brest
      • Caen, Francia
        • CHU de Caen
      • Clermont Ferrand, Francia, 63000
        • Chu Clermont Ferrand
      • Lille, Francia
        • Hôpital Claude Huriez
      • Limoges, Francia
        • CHU Dupuytren
      • Marseille, Francia
        • Hôpital Nord
      • Marseille, Francia
        • Hôpital Ambroise Paré
      • Nancy, Francia
        • Hôpital Central
      • Nantes, Francia
        • Chu Hotel Dieu
      • Nice, Francia
        • Hopital L'Archet II
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker
      • Paris, Francia
        • Hôpital Tenon
      • Pierre Bénite, Francia, 69495
        • CHU Lyon Sud
      • Pierre-Bénite, Francia
        • Centre Hospitalier LYON SUD
      • Poitiers, Francia
        • CHU Milétrie
      • Rennes, Francia
        • CHU Hopital Sud
      • Saint-Etienne, Francia
        • CHU de Saint-Etienne
      • Toulouse, Francia
        • Hopital Purpan
      • Tours, Francia
        • Hôpital Bretonneau
      • Troyes, Francia
        • Hopital des Hauts Clos

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Paciente con una de las siguientes mastocitosis documentada según la clasificación de la OMS: mastocitosis sistémica latente, mastocitosis indolente severa
  2. Paciente con mastocitosis documentada y enfermedad evaluable basada en criterios histológicos: infiltrados típicos de mastocitos en un patrón multifocal o difuso en piel y/o biopsia de médula ósea
  3. Paciente con fracaso documentado del tratamiento de su(s) discapacidad(es) con al menos una de las siguientes terapias utilizadas a dosis optimizadas: Anti H1, Anti H2, Inhibidor de la bomba de protones, Inhibidor de osteoclastos, Cromoglicato de sodio, Antileucotrieno
  4. Estado de discapacidad definido como al menos dos de las siguientes discapacidades, incluida al menos una entre prurito, sofocos, depresión y fatiga: puntuación de prurito ≥ 9, número de sofocos por semana ≥ 8, puntuación de la escala de calificación de Hamilton para la depresión (HAMD-17) ≥ 19, número de deposiciones por día ≥ 4, número de micciones por día ≥ 8, puntuación total de la Fatigue Impact Scale (astenia) ≥ 75
  5. Pacientes con OPA ≥ 2 (discapacidad general moderada a intolerable)
  6. ECOG ≤ 2
  7. Paciente con función orgánica adecuada

Criterio de exclusión:

  1. Paciente con una de las siguientes mastocitosis: mastocitosis cutánea, mastocitosis sistémica latente no documentada o mastocitosis sistémica indolente, mastocitosis sistémica con una enfermedad clonal asociada de linaje hematológico no mastocitos (SM-AHNMD), leucemia de mastocitos (MCL), mastocitosis sistémica agresiva ( ASM)
  2. Tratamiento previo con cualquier Inhibidor de la Tirosina Quinasa
  3. Paciente con antecedentes cardíacos recientes de: síndrome coronario agudo, insuficiencia cardíaca aguda, arritmia ventricular significativa; paciente con insuficiencia cardiaca clase III o IV; Síncope sin etiología conocida dentro de los 3 meses, hipertensión severa no controlada.
  4. Paciente con cualquier condición que el médico juzgue podría ser perjudicial para los sujetos que participan en este estudio; incluyendo cualquier desviación clínicamente importante de los valores normales de laboratorio clínico o eventos médicos concurrentes Tratamiento previo
  5. Cambio en el tratamiento sintomático de la mastocitosis o administración de cualquier nuevo tratamiento de la mastocitosis en las 4 semanas anteriores al inicio
  6. Tratamiento con cualquier agente en investigación dentro de las 4 semanas anteriores al inicio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Masitinib y BSC
Masitinib (6 mg/kg/día) administrado como complemento del tratamiento sintomático concomitante óptimo (es decir, mejor atención de apoyo, BSC)
Droga: Masitinib
Masitinib 6 mg/kg/día
Otros nombres:
  • AB1010
Otro: Mejor atención de apoyo
Tratamientos sintomáticos concomitantes óptimos. Incluye: antihistamínicos H1 y H2, inhibidores de la bomba de protones (IBP), cromoglicato de sodio, antidepresivos, antagonistas de los leucotrienos, interferón-alfa, 2-CdA y corticosteroides.
Comparador de placebos: Placebo y BSC
El placebo correspondiente administrado como complemento del tratamiento sintomático concomitante óptimo (es decir, mejor atención de apoyo, BSC)
Droga: Placebo
Placebo a juego
Otro: Mejor atención de apoyo
Tratamientos sintomáticos concomitantes óptimos. Incluye: antihistamínicos H1 y H2, inhibidores de la bomba de protones (IBP), cromoglicato de sodio, antidepresivos, antagonistas de los leucotrienos, interferón-alfa, 2-CdA y corticosteroides.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta acumulada (4R75%)
Periodo de tiempo: 24 semanas
El criterio principal de valoración declarado prospectivamente (4R75 %) fue la respuesta acumulativa en al menos uno de los cuatro síntomas basales graves de liberación de mediador de mastocitos (prurito, sofocos, depresión o astenia). La respuesta se definió como una mejora del 75 % desde el inicio para cualquiera de estos cuatro síntomas. La respuesta acumulada se definió como el número de respuestas reales entre las semanas 8 y 24, dividido por el número total de respuestas posibles durante el mismo período de tratamiento (es decir, con cinco visitas programadas, cada paciente tenía un máximo de cinco a 20 respuestas posibles dependiendo de el número de síntomas basales graves).
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta acumulada (3R75%)
Periodo de tiempo: 24 semanas
Respuesta acumulativa en al menos uno de los tres síntomas basales graves (prurito, sofocos o depresión)
24 semanas
Respuesta acumulada (2R75%)
Periodo de tiempo: 24 semanas
Respuesta acumulativa en al menos uno de los tres síntomas basales graves (prurito o sofocos)
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

AB Science

Investigadores

  • Investigador principal: Olivier Lortholary, MD, PhD, Hopital Necker, Paris, France

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2008

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de diciembre de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de diciembre de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

23 de diciembre de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de diciembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de noviembre de 2019

Última verificación

1 de noviembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AB06006

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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