Masitinib dans la mastocytose systémique sévère indolente ou couvante (AB06006)

Critère d'intégration:

1. Patient présentant l'une des mastocytoses documentées suivantes selon la classification de l'OMS : mastocytose systémique fumante, mastocytose indolente sévère
2. Patient présentant une mastocytose documentée et une maladie évaluable sur la base de critères histologiques : infiltrats typiques de mastocytes dans un schéma multifocal ou diffus dans la peau et/ou la moelle osseuse
3. Patient avec échec documenté du traitement de son/ses handicap(s) avec au moins une des thérapies suivantes utilisées à dose optimisée : Anti H1, Anti H2, Inhibiteur de la pompe à protons, Inhibiteur des ostéoclastes, Cromoglycate de sodium, Antileucotriène
4. Statut handicapé défini par au moins deux des handicaps suivants, dont au moins un parmi prurit, bouffées vasomotrices, dépression et fatigue : score de prurit ≥ 9, nombre de bouffées vasomotrices par semaine ≥ 8, score sur l'échelle d'évaluation de la dépression de Hamilton (HAMD-17) ≥ 19, nombre de selles par jour ≥ 4, nombre de mictions par jour ≥ 8, score total Fatigue Impact Scale (asthénie) ≥ 75
5. Patients avec OPA ≥ 2 (handicap général modéré à intolérable)
6. ECOG ≤ 2
7. Patient avec une fonction organique adéquate

Critère d'exclusion:

1. Patient présentant l'une des mastocytoses suivantes : mastocytose cutanée, mastocytose systémique indolente non documentée ou mastocytose systémique indolente, mastocytose systémique associée à une maladie hématologique clonale associée à la lignée non mastocytaire (SM-AHNMD), leucémie à mastocytes (LCM), mastocytose systémique agressive ( ASM)
2. Traitement antérieur avec un inhibiteur de la tyrosine kinase
3. Patient ayant des antécédents cardiaques récents de : syndrome coronarien aigu, insuffisance cardiaque aiguë, arythmie ventriculaire importante ; patient avec insuffisance cardiaque de classe III ou IV ; Syncope sans étiologie connue dans les 3 mois, HTA sévère non contrôlée.
4. Patient avec une condition que le médecin juge pourrait être préjudiciable aux sujets participant à cette étude ; y compris tout écart cliniquement important par rapport aux valeurs normales de laboratoire clinique ou tout événement médical concomitant Traitement antérieur
5. Modification du traitement symptomatique de la mastocytose ou administration de tout nouveau traitement de la mastocytose dans les 4 semaines précédant l'inclusion
6. Traitement avec tout agent expérimental dans les 4 semaines précédant la ligne de base