重组血管性血友病因子/重组因子 VIII 复合物在 3 型血管性血友病中的药代动力学、安全性和耐受性研究
2021年4月29日 更新者：Baxalta now part of Shire
重组血管性血友病因子/重组因子 VIII 复合物 (rVWF:rFVIII)：评估 3 型血管性血友病 (VWD) 的药代动力学 (PK)、安全性和耐受性的 1 期研究
本研究的目的是评估 3 型血管性血友病受试者在施用各种剂量的 VWF:RCo 后对 rVWF:rFVIII 的即时耐受性和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
32
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3H 2YP
- Q.E.II Health Sciences Centre
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Vienna、奥地利、1090
- General Hospital Vienna (Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien), University Department for Internal Medicine I
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Berlin、德国、10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Hannover、德国、30625
- Hannover Medical School - Clinic for Haematology, Haemostaseology, Oncology and Stem Cell Transplantation
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Münster、德国、48143
- Institut für Thrombophilie und Hämostaseologie
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Firenze、意大利、50134
- Azienda Ospedaliero-universitaria "Careggi"
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Genova、意大利、16147
- Giannia Gaslini Children´s Hospital
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Milan、意大利、20122
- Ospedale Maggiore di Milano, Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi"
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Naples、意大利、80144
- Ospedale San Giovanni Bosco, Centro Emofilia Divisione di Ematologia
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Padua、意大利、35128
- University of Padua Medical School
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Vicenza、意大利、80144
- Ospedale di Vicenza - U.L.S.S.N.6
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30092
- Emory University School of Medicine, Dept. of Pediatrics
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、美国、40536-0284
- University of Kentucky Hemophilia Treatment Center
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Louisville、Kentucky、美国、40202
- Brown Cancer Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Brigham & Women´s Hospital, Hematology Division
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New York
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Rochester、New York、美国、14621
- Rochester General Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213-4306
- Hemophilia Center of Western PA
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- University of Texas
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53225-3548
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
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Birmingham、英国、B15 2TT
- West Midlands Region Adult Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital
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London、英国、W12 0NN
- Imperial College School of Medicine, Hammersmith Hospital
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Manchester、英国、M13 9WL
- Central Manchester Healthcare NHS Trust, Manchester Haemophilia Comprehensive Care Centre
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Truro、英国、TR1 3LJ
- Royal Cornwall Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 60年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者自愿给出书面知情同意书（在进行任何与研究相关的程序之前）
- 受试者患有遗传性 3 型 VWD（<= 3 IU/dL VWF:Ag）或严重的 1 型或 2A 型 VWD（VWF:RCo <= 10% 和 FVIII:C <20%）
- 受试者有至少 25 天接触 VWF/FVIII 凝血因子浓缩物的病史
- 受试者的 Karnofsky 分数 >= 70%
- 受试者年龄在18至60岁之间（以签署知情同意书之日为准）
- 不适用于意大利：有生育能力的女性受试者必须进行阴性妊娠试验，并同意从筛选之日到研究完成访视期间使用可靠可靠的方法进行避孕
- 仅适用于意大利：有生育能力的女性受试者必须进行阴性妊娠试验，并同意从筛查之日到最后一次研究后 96 小时，使用经证实可靠的方法（宫内节育器可接受）进行非激素类避孕药物输液
- 在意大利不适用：受试者必须同意在最后一次研究药物输注后 96 小时内不接受任何干扰凝血因子药代动力学的治疗（可接受基于激素的避孕药）
- 仅适用于意大利：受试者必须同意在最后一次研究药物输注后 96 小时内不接受任何干扰凝血因子药代动力学的治疗
排除标准：
- 受试者已被诊断出患有 VWD 以外的遗传性或获得性凝血障碍（包括定性和定量血小板疾病和/或国际标准化比值 (INR) > 1.4）
- 该受试者已被诊断患有 ADAMTS13 缺陷且 ADAMTS13 活性低于 10%
- 受试者有 VWF 抑制剂的病史或存在
- 受试者有 FVIII 抑制剂的病史或存在，其滴度 >= 0.4 BU（通过 Nijmegen 测定）或 >= 0.6 BU（通过 Bethesda 测定）
- 受试者已知对小鼠或仓鼠蛋白过敏
- 受试者有免疫系统疾病病史，不包括季节性过敏性鼻炎/结膜炎、食物过敏或动物过敏
- 受试者有血栓栓塞事件的病史
- 受试者是 HIV 阳性，绝对 CD4 计数 < 200/mm3
- 该受试者已被诊断患有心血管疾病（纽约心脏协会 (NYHA) 1-4 级）
- 该受试者已被诊断患有胰岛素依赖型糖尿病
- 受试者患有急性疾病（例如 流感、流感样综合征、过敏性鼻炎/结膜炎）
- 受试者已被诊断患有肝病，证据包括但不限于以下任何一项：血清 ALT 是正常上限的三倍、低白蛋白血症、门静脉高压症（例如 存在无法解释的脾肿大、食管静脉曲张病史）
- 受试者已被诊断患有肾病，血清肌酐水平 >= 2 mg/dL
- 根据研究者的判断，受试者患有另一种具有临床意义的伴随疾病（例如 未控制的高血压、II 型糖尿病）可能会给受试者带来额外的风险
- 受试者已接受免疫调节药物治疗，不包括局部治疗（例如 药膏、鼻腔喷雾剂）入学前 30 天内
- 受试者接受过已知会诱发血栓性血小板减少性紫癜 (TTP) 的药物治疗（例如 入组前 60 天内服用二磷酸腺苷 (ADP) 受体抑制剂（氯吡格雷、噻氯匹定）
- 受试者在入组前 30 天内正在接受或预期接受另一种研究和/或介入药物
- 受试者是哺乳期女性
- 受试者在过去 5 年内有吸毒或酗酒史
- 受试者患有进行性致命疾病和/或预期寿命少于 3 个月
- 受试者被研究者确定为不能或不愿意配合研究程序
- 受试者患有精神疾病，使他/她无法理解研究的性质、范围和可能的后果和/或不合作态度的证据
- 受试者因监管和/或司法命令入狱或强制拘留
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：1个
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单剂量、剂量递增、各种队列
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有源比较器：2个
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单剂量、剂量递增、各种队列
交叉：重组 FVIII (rVWF:rFVIII) 和市售的血浆衍生 VWF/FVIII 浓缩物
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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证明单剂量注射各种剂量的 rVWF:rFVIII 后的即时耐受性和安全性
大体时间：最后一次研究产品输注后最多 30 天
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最后一次研究产品输注后最多 30 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2008年12月1日
初级完成 (实际的)
2010年8月31日
研究完成 (实际的)
2010年8月31日
研究注册日期
首次提交
2009年1月2日
首先提交符合 QC 标准的
2009年1月2日
首次发布 (估计)
2009年1月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年5月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年4月29日
最后验证
2021年4月1日
更多信息
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