Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Farmakokinetisk, sikkerheds- og tolerabilitetsundersøgelse af rekombinant Von Willebrand-faktor/rekombinant faktor VIII-kompleks i type 3 Von Willebrands sygdom

29. april 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

Rekombinant Von Willebrand-faktor/rekombinant faktor VIII-kompleks (rVWF:rFVIII): Et fase 1-studie, der evaluerer farmakokinetikken (PK), sikkerheden og tolerabiliteten ved type 3 Von Willebrands sygdom (VWD)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den umiddelbare tolerabilitet og sikkerhed af rVWF:rFVIII hos personer med Type 3 Von Willebrands sygdom efter administration af forskellige doser af VWF:RCo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2YP
        • Q.E.II Health Sciences Centre
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TT
        • West Midlands Region Adult Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0NN
        • Imperial College School of Medicine, Hammersmith Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Central Manchester Healthcare NHS Trust, Manchester Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Truro, Det Forenede Kongerige, TR1 3LJ
        • Royal Cornwall Hospital
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30092
        • Emory University School of Medicine, Dept. of Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536-0284
        • University of Kentucky Hemophilia Treatment Center
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Brown Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham & Women´s Hospital, Hematology Division
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14621
        • Rochester General Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213-4306
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53225-3548
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero-universitaria "Careggi"
      • Genova, Italien, 16147
        • Giannia Gaslini Children´s Hospital
      • Milan, Italien, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano, Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi"
      • Naples, Italien, 80144
        • Ospedale San Giovanni Bosco, Centro Emofilia Divisione di Ematologia
      • Padua, Italien, 35128
        • University of Padua Medical School
      • Vicenza, Italien, 80144
        • Ospedale di Vicenza - U.L.S.S.N.6
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Hannover Medical School - Clinic for Haematology, Haemostaseology, Oncology and Stem Cell Transplantation
      • Münster, Tyskland, 48143
        • Institut für Thrombophilie und Hämostaseologie
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • General Hospital Vienna (Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien), University Department for Internal Medicine I

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen har frivilligt givet skriftligt informeret samtykke (før udførelse af undersøgelsesrelaterede procedurer)
  • Forsøgspersonen har arvelig type 3 VWD (<= 3 IE/dL VWF:Ag) eller svær type 1 eller type 2A VWD (VWF:RCo <= 10% og FVIII:C <20%)
  • Forsøgspersonen har en sygehistorie på mindst 25 eksponeringsdage for VWF/FVIII koagulationsfaktorkoncentrater
  • Emnet har en Karnofsky-score >= 70 %
  • Emnet er mellem 18 og 60 år (på dagen for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke)
  • IKKE GÆLDENDE I ITALIEN: Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest og indvillige i at praktisere prævention ved brug af en metode med dokumenteret pålidelighed fra screeningsdagen indtil undersøgelsens afslutningsbesøg
  • KUN GÆLDENDE I ITALIEN: Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest og acceptere at praktisere ikke-hormonbaseret prævention ved brug af en metode med dokumenteret pålidelighed (spiral acceptabel) fra screeningsdagen indtil 96 timer efter den sidste undersøgelse lægemiddelinfusion
  • IKKE ANVENDELIG I ITALIEN: Forsøgspersonen skal acceptere ikke at være i behandling (acceptabel hormonbaseret prævention), der forstyrrer koagulationsfaktorens farmakokinetik før 96 timer efter den sidste lægemiddelinfusion
  • KUN GÆLDENDE I ITALIEN: Forsøgspersonen skal acceptere ikke at være i behandling, der forstyrrer koagulationsfaktorens farmakokinetik, før 96 timer efter den sidste lægemiddelinfusion

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen er blevet diagnosticeret med en anden arvelig eller erhvervet koagulationsforstyrrelse end VWD (inklusive kvalitative og kvantitative blodpladelidelser og/eller en international normaliseret ratio (INR) > 1,4)
  • Forsøgspersonen er blevet diagnosticeret med en ADAMTS13-mangel med mindre end 10 % ADAMTS13-aktivitet
  • Forsøgspersonen har en historie eller tilstedeværelse af VWF-hæmmer
  • Individet har en historie eller tilstedeværelse af FVIII-hæmmer med en titer >= 0,4 BU (ved Nijmegen-assay) eller >= 0,6 BU (ved Bethesda-assay)
  • Individet har en kendt overfølsomhed over for muse- eller hamsterproteiner
  • Forsøgspersonen har en sygehistorie med immunologiske lidelser, eksklusive sæsonbetinget allergisk rhinitis/konjunktivitis, fødevareallergi eller dyreallergi
  • Forsøgspersonen har en sygehistorie med en tromboembolisk hændelse
  • Forsøgspersonen er HIV-positiv med et absolut CD4-tal < 200/mm3
  • Personen er blevet diagnosticeret med hjerte-kar-sygdom (New York Heart Association (NYHA) klasse 1-4)
  • Individet er blevet diagnosticeret med insulinafhængig diabetes mellitus
  • Forsøgspersonen har en akut sygdom (f. influenza, influenzalignende syndrom, allergisk rhinitis/konjunktivitis)
  • Individet er blevet diagnosticeret med leversygdom, som påvist af, men ikke begrænset til, et eller flere af følgende: serum-ALAT tre gange den øvre grænse for normal, hypoalbuminæmi, portalvenehypertension (f.eks. tilstedeværelse af ellers uforklarlig splenomegali, historie med esophageal varicer)
  • Forsøgspersonen er blevet diagnosticeret med nyresygdom med et serumkreatininniveau >= 2 mg/dL
  • Efter investigatorens vurdering har forsøgspersonen en anden klinisk signifikant samtidig sygdom (f. ukontrolleret hypertension, diabetes type II), som kan udgøre yderligere risici for forsøgspersonen
  • Individet er blevet behandlet med et immunmodulerende lægemiddel, undtagen topisk behandling (f.eks. salver, næsespray) inden for 30 dage før tilmelding
  • Individet er blevet behandlet med lægemidler, der vides at inducere trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) (f.eks. Adenosindiphosphat (ADP) receptorhæmmere (Clopidogrel, Ticlopidin)) inden for 60 dage før indskrivning
  • Forsøgspersonen modtager eller forventer at modtage et andet forsøgs- og/eller interventionslægemiddel inden for 30 dage før tilmelding
  • Emnet er en ammende kvinde
  • Forsøgspersonen har en historie med stof- eller alkoholmisbrug inden for de sidste 5 år
  • Forsøgspersonen har en progressiv dødelig sygdom og/eller forventet levetid på mindre end 3 måneder
  • Forsøgspersonen identificeres af investigator som værende ude af stand eller uvillig til at samarbejde med undersøgelsesprocedurer
  • Forsøgspersonen lider af en mental tilstand, der gør ham/hende ude af stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen og/eller bevis på en usamarbejdsvillig holdning
  • Forsøgsperson er i fængsel eller tvangsfængsling i henhold til lovgivningsmæssig og/eller juridisk kendelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 1
Biologisk: Rekombinant von Willebrand faktor: rekombinant FVIII (rVWF:rFVIII)
Enkelt dosis, dosisoptrapning, forskellige kohorter
Aktiv komparator: 2
Biologisk: Rekombinant von Willebrand faktor: rekombinant FVIII (rVWF:rFVIII)
Enkelt dosis, dosisoptrapning, forskellige kohorter
Biologisk: Markedsført plasma-afledt VWF/FVIII-koncentrat
Cross-over: rekombinant FVIII (rVWF:rFVIII) og markedsført plasma-afledt VWF/FVIII-koncentrat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For at demonstrere den umiddelbare tolerabilitet og sikkerhed efter enkeltdosisinjektioner af rVWF:rFVIII i forskellige doser
Tidsramme: Op til 30 dage efter sidste forsøgsproduktinfusion
Op til 30 dage efter sidste forsøgsproduktinfusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. august 2010

Studieafslutning (Faktiske)

31. august 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. januar 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. januar 2009

Først opslået (Skøn)

5. januar 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 070701

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Von Willebrands sygdom

Kliniske forsøg med Rekombinant von Willebrand faktor: rekombinant FVIII (rVWF:rFVIII)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner