Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Farmakokinetisk, sikkerhet og tolerabilitetsstudie av rekombinant Von Willebrand-faktor / rekombinant faktor VIII-kompleks ved type 3 Von Willebrand-sykdom

29. april 2021 oppdatert av: Baxalta now part of Shire

Rekombinant Von Willebrand-faktor / rekombinant faktor VIII-kompleks (rVWF:rFVIII): En fase 1-studie som evaluerer farmakokinetikken (PK), sikkerhet og tolerabilitet ved type 3 Von Willebrand-sykdom (VWD)

Målet med denne studien er å evaluere den umiddelbare tolerabiliteten og sikkerheten til rVWF:rFVIII hos personer med type 3 Von Willebrand sykdom etter administrering av ulike doser av VWF:RCo.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2YP
        • Q.E.II Health Sciences Centre
  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30092
        • Emory University School of Medicine, Dept. of Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536-0284
        • University of Kentucky Hemophilia Treatment Center
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Brown Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham & Women´s Hospital, Hematology Division
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14621
        • Rochester General Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213-4306
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • University of Texas
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53225-3548
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero-universitaria "Careggi"
      • Genova, Italia, 16147
        • Giannia Gaslini Children´s Hospital
      • Milan, Italia, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano, Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi"
      • Naples, Italia, 80144
        • Ospedale San Giovanni Bosco, Centro Emofilia Divisione di Ematologia
      • Padua, Italia, 35128
        • University of Padua Medical School
      • Vicenza, Italia, 80144
        • Ospedale di Vicenza - U.L.S.S.N.6
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2TT
        • West Midlands Region Adult Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital
      • London, Storbritannia, W12 0NN
        • Imperial College School of Medicine, Hammersmith Hospital
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Central Manchester Healthcare NHS Trust, Manchester Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Truro, Storbritannia, TR1 3LJ
        • Royal Cornwall Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Hannover Medical School - Clinic for Haematology, Haemostaseology, Oncology and Stem Cell Transplantation
      • Münster, Tyskland, 48143
        • Institut für Thrombophilie und Hämostaseologie
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • General Hospital Vienna (Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien), University Department for Internal Medicine I

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 60 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersonen har frivillig gitt skriftlig informert samtykke (før gjennomføring av studierelaterte prosedyrer)
  • Personen har arvelig type 3 VWD (<= 3 IE/dL VWF:Ag) eller alvorlig type 1 eller type 2A VWD (VWF:RCo <= 10 % og FVIII:C <20 %)
  • Pasienten har en sykehistorie på minst 25 dager eksponering for VWF/FVIII koagulasjonsfaktorkonsentrater
  • Emnet har en Karnofsky-score >= 70 %
  • Emnet er mellom 18 og 60 år (på dagen for undertegning av informert samtykke)
  • IKKE GJELDER I ITALIA: Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest og godta å praktisere prevensjon ved å bruke en metode med bevist pålitelighet fra screeningsdagen til studiebesøket er fullført
  • GJELDER BARE I ITALIA: Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest og godta å praktisere ikke-hormonbasert prevensjon ved bruk av en metode med bevist pålitelighet (IUD akseptabel) fra screeningsdagen til 96 timer etter siste undersøkelse. medikamentinfusjon
  • IKKE GJELDER I ITALIA: Forsøkspersonen må godta å ikke gå på noen terapi (akseptabelt med hormonbasert prevensjon) som forstyrrer farmakokinetikken for koagulasjonsfaktoren før 96 timer etter siste infusjon av legemiddelet.
  • GJELDER KUN I ITALIA: Forsøkspersonen må samtykke i å ikke gå på noen terapi som forstyrrer koagulasjonsfaktorens farmakokinetikk før 96 timer etter siste infusjon av legemiddel

Ekskluderingskriterier:

  • Personen har blitt diagnostisert med en annen arvelig eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse enn VWD (inkludert kvalitative og kvantitative blodplateforstyrrelser og/eller en internasjonal normalisert ratio (INR) > 1,4)
  • Personen har blitt diagnostisert med en ADAMTS13-mangel med mindre enn 10 % ADAMTS13-aktivitet
  • Personen har en historie eller tilstedeværelse av VWF-hemmer
  • Personen har en historie eller tilstedeværelse av FVIII-hemmer med en titer >= 0,4 BU (ved Nijmegen-analyse) eller >= 0,6 BU (ved Bethesda-analyse)
  • Personen har en kjent overfølsomhet overfor mus- eller hamsterproteiner
  • Personen har en medisinsk historie med immunologiske lidelser, unntatt sesongmessig allergisk rhinitt/konjunktivitt, matallergi eller dyreallergi
  • Personen har en medisinsk historie med en tromboembolisk hendelse
  • Personen er HIV-positiv med et absolutt CD4-tall < 200/mm3
  • Personen har blitt diagnostisert med kardiovaskulær sykdom (New York Heart Association (NYHA) klasse 1-4)
  • Personen har blitt diagnostisert med insulinavhengig diabetes mellitus
  • Personen har en akutt sykdom (f. influensa, influensalignende syndrom, allergisk rhinitt/konjunktivitt)
  • Personen har blitt diagnostisert med leversykdom, som bevist av, men ikke begrenset til, noen av følgende: serum-ALAT tre ganger øvre grense for normal, hypoalbuminemi, portalvenehypertensjon (f.eks. tilstedeværelse av ellers uforklarlig splenomegali, historie med esophageal varicer)
  • Personen har blitt diagnostisert med nyresykdom, med et serumkreatininnivå >= 2 mg/dL
  • Etter etterforskerens vurdering har forsøkspersonen en annen klinisk signifikant samtidig sykdom (f. ukontrollert hypertensjon, diabetes type II) som kan utgjøre ytterligere risiko for pasienten
  • Personen har blitt behandlet med et immunmodulerende medikament, unntatt lokal behandling (f.eks. salver, nesespray) innen 30 dager før påmelding
  • Personen har blitt behandlet med legemidler som er kjent for å indusere trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) (f. Adenosindifosfat (ADP) reseptorhemmere (Clopidogrel, Tiklopidin)) innen 60 dager før påmelding
  • Forsøkspersonen mottar eller forventer å motta et annet undersøkelses- og/eller intervensjonsmiddel innen 30 dager før påmelding
  • Motivet er en ammende kvinne
  • Personen har en historie med narkotika- eller alkoholmisbruk i løpet av de siste 5 årene
  • Personen har en progressiv dødelig sykdom og/eller forventet levealder på mindre enn 3 måneder
  • Forsøkspersonen identifiseres av etterforskeren som ikke i stand til eller uvillig til å samarbeide med studieprosedyrer
  • Forsøkspersonen lider av en mental tilstand som gjør ham/henne ute av stand til å forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser av studien og/eller bevis på en lite samarbeidsvillig holdning
  • Observanden er i fengsel eller tvangsfengsling i henhold til forskriftsmessige og/eller juridiske pålegg

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 1
Biologisk: Rekombinant von Willebrand-faktor: rekombinant FVIII (rVWF:rFVIII)
Enkeltdose, doseeskalering, ulike kohorter
Aktiv komparator: 2
Biologisk: Rekombinant von Willebrand-faktor: rekombinant FVIII (rVWF:rFVIII)
Enkeltdose, doseeskalering, ulike kohorter
Biologisk: Markedsført plasma-avledet VWF/FVIII-konsentrat
Cross-over: rekombinant FVIII (rVWF:rFVIII) og markedsført plasmaavledet VWF/FVIII-konsentrat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å demonstrere den umiddelbare tolerabiliteten og sikkerheten etter enkeltdose-injeksjoner av rVWF:rFVIII i forskjellige doser
Tidsramme: Inntil 30 dager etter siste infusjon av undersøkelsesproduktet
Inntil 30 dager etter siste infusjon av undersøkelsesproduktet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2008

Primær fullføring (Faktiske)

31. august 2010

Studiet fullført (Faktiske)

31. august 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. januar 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. januar 2009

Først lagt ut (Anslag)

5. januar 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. mai 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. april 2021

Sist bekreftet

1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 070701

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Von Willebrands sykdom

Kliniske studier på Rekombinant von Willebrand-faktor: rekombinant FVIII (rVWF:rFVIII)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Congo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere