Исследование фармакокинетики, безопасности и переносимости комплекса рекомбинантный фактор фон Виллебранда/рекомбинантный фактор VIII при болезни фон Виллебранда 3 типа
29 апреля 2021 г. обновлено: Baxalta now part of Shire
Комплекс рекомбинантного фактора фон Виллебранда/рекомбинантного фактора VIII (рФВ:рФVIII): исследование фазы 1 по оценке фармакокинетики (ФК), безопасности и переносимости при болезни фон Виллебранда 3 типа (БВ)
Целью данного исследования является оценка немедленной переносимости и безопасности рФВ:рФVIII у субъектов с болезнью фон Виллебранда 3 типа после введения различных доз ФВ:РКо.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
32
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Vienna, Австрия, 1090
- General Hospital Vienna (Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien), University Department for Internal Medicine I
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Hannover, Германия, 30625
- Hannover Medical School - Clinic for Haematology, Haemostaseology, Oncology and Stem Cell Transplantation
-
Münster, Германия, 48143
- Institut für Thrombophilie und Hämostaseologie
-
-
-
-
-
Firenze, Италия, 50134
- Azienda Ospedaliero-universitaria "Careggi"
-
Genova, Италия, 16147
- Giannia Gaslini Children´s Hospital
-
Milan, Италия, 20122
- Ospedale Maggiore di Milano, Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi"
-
Naples, Италия, 80144
- Ospedale San Giovanni Bosco, Centro Emofilia Divisione di Ematologia
-
Padua, Италия, 35128
- University of Padua Medical School
-
Vicenza, Италия, 80144
- Ospedale di Vicenza - U.L.S.S.N.6
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H 2YP
- Q.E.II Health Sciences Centre
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TT
- West Midlands Region Adult Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital
-
London, Соединенное Королевство, W12 0NN
- Imperial College School of Medicine, Hammersmith Hospital
-
Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Central Manchester Healthcare NHS Trust, Manchester Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
Truro, Соединенное Королевство, TR1 3LJ
- Royal Cornwall Hospital
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30092
- Emory University School of Medicine, Dept. of Pediatrics
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536-0284
- University of Kentucky Hemophilia Treatment Center
-
Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
- Brown Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Brigham & Women´s Hospital, Hematology Division
-
-
New York
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14621
- Rochester General Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213-4306
- Hemophilia Center of Western PA
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- University of Texas
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53225-3548
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 60 лет (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъект добровольно дал письменное информированное согласие (до проведения любых процедур, связанных с исследованием)
- Субъект имеет наследственную болезнь Виллебранда 3 типа (<= 3 МЕ/дл ФВ:Аг) или тяжелую форму болезни Виллебранда 1 или 2А типа (ФВ:RCo <= 10% и ФVIII:C <20%).
- Субъект имеет в анамнезе не менее 25 дней воздействия концентратов фактора свертывания крови VWF/FVIII.
- Субъект имеет показатель Карновского >= 70%
- Возраст субъекта от 18 до 60 лет (на день подписания информированного согласия)
- НЕ ПРИМЕНЯЕТСЯ В ИТАЛИИ: Субъекты женского пола детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность и согласиться практиковать контрацепцию с использованием метода с доказанной надежностью со дня скрининга до визита для завершения исследования.
- ПРИМЕНИМО ТОЛЬКО В ИТАЛИИ: Субъекты женского пола детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность и согласиться практиковать негормональную контрацепцию с использованием метода доказанной надежности (приемлема ВМС) со дня скрининга и до 96 часов после последнего исследования. вливание лекарств
- НЕ ПРИМЕНЯЕТСЯ В ИТАЛИИ: Субъект должен согласиться не принимать какую-либо терапию (приемлема гормональная контрацепция), влияющую на фармакокинетику фактора свертывания крови, в течение 96 часов после последней инфузии исследуемого препарата.
- ПРИМЕНЯЕТСЯ ТОЛЬКО В ИТАЛИИ: Субъект должен согласиться не принимать какую-либо терапию, влияющую на фармакокинетику фактора свертывания крови, в течение 96 часов после последней инфузии исследуемого препарата.
Критерий исключения:
- У субъекта было диагностировано наследственное или приобретенное нарушение свертывания крови, отличное от болезни Виллебранда (включая качественные и количественные нарушения тромбоцитов и/или международное нормализованное отношение (МНО) > 1,4)
- У субъекта был диагностирован дефицит ADAMTS13 с активностью ADAMTS13 менее 10%.
- Субъект имеет историю или наличие ингибитора VWF
- Субъект имеет в анамнезе или наличие ингибитора FVIII с титром >= 0,4 БЕ (по анализу Неймегена) или >= 0,6 БЕ (по анализу Bethesda)
- Субъект имеет известную гиперчувствительность к белкам мыши или хомяка.
- Субъект имеет в анамнезе иммунологические нарушения, исключая сезонный аллергический ринит/конъюнктивит, пищевую аллергию или аллергию на животных.
- Субъект имеет в анамнезе тромбоэмболическое событие.
- Субъект является ВИЧ-позитивным с абсолютным количеством CD4 < 200/мкл.
- У субъекта диагностировано сердечно-сосудистое заболевание (классы 1-4 Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA)).
- У субъекта диагностирован инсулинозависимый сахарный диабет.
- У субъекта острое заболевание (например, грипп, гриппоподобный синдром, аллергический ринит/конъюнктивит)
- У субъекта было диагностировано заболевание печени, о чем свидетельствует, помимо прочего, любое из следующего: АЛТ в сыворотке в три раза превышает верхний предел нормы, гипоальбуминемия, гипертензия портальной вены (например, наличие необъяснимой спленомегалии, наличие в анамнезе варикозного расширения вен пищевода)
- У субъекта было диагностировано заболевание почек с уровнем креатинина в сыворотке >= 2 мг/дл.
- По мнению исследователя, у субъекта имеется другое клинически значимое сопутствующее заболевание (например, неконтролируемая гипертония, диабет II типа), которые могут представлять дополнительные риски для субъекта
- Субъект лечился иммуномодулирующим препаратом, за исключением местного лечения (например, мази, назальные спреи) в течение 30 дней до зачисления
- Субъект получал лечение препаратами, которые, как известно, вызывают тромботическую тромбоцитопеническую пурпуру (ТТП) (например, Ингибиторы рецепторов аденозиндифосфата (АДФ) (клопидогрель, тиклопидин)) в течение 60 дней до включения в исследование
- Субъект получает или ожидает получения другого исследуемого и / или интервенционного препарата в течение 30 дней до регистрации.
- Субъект - кормящая женщина.
- Субъект имеет историю злоупотребления наркотиками или алкоголем в течение последних 5 лет.
- Субъект имеет прогрессирующее смертельное заболевание и/или ожидаемая продолжительность жизни менее 3 месяцев.
- Субъект определяется исследователем как неспособный или не желающий сотрудничать с процедурами исследования.
- Субъект страдает психическим заболеванием, из-за которого он/она не может понять характер, объем и возможные последствия исследования и/или свидетельство нежелания сотрудничать
- Субъект находится в тюрьме или принудительно помещен под стражу в соответствии с нормативным и/или юридическим постановлением.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: 1
|
Однократная доза, повышение дозы, различные когорты
|
|
Активный компаратор: 2
|
Однократная доза, повышение дозы, различные когорты
Перекрестный анализ: рекомбинантный фактор VIII (рФВ:рФVIII) и имеющийся в продаже концентрат фактора Виллебранда/ФVIII, полученный из плазмы.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Продемонстрировать немедленную переносимость и безопасность после однократных инъекций рФВ:рФVIII в различных дозах.
Временное ограничение: До 30 дней после последней инфузии исследуемого препарата
|
До 30 дней после последней инфузии исследуемого препарата
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 декабря 2008 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 августа 2010 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 августа 2010 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 января 2009 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 января 2009 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
5 января 2009 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 мая 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 апреля 2021 г.
Последняя проверка
1 апреля 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Нарушения белковой коагуляции
- Геморрагические расстройства
- Генетические заболевания, врожденные
- Нарушения свертывания крови
- Заболевания тромбоцитов крови
- Болезни фон Виллебранда
- Болезнь фон Виллебранда, тип 3
- Коагулянты
- Фактор VIII
Другие идентификационные номера исследования
- 070701
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .