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Estudio de farmacocinética, seguridad y tolerabilidad del factor recombinante de von Willebrand/complejo de factor VIII recombinante en la enfermedad de von Willebrand tipo 3

29 de abril de 2021 actualizado por: Baxalta now part of Shire

Factor Von Willebrand recombinante/Complejo de factor VIII recombinante (rVWF:rFVIII): un estudio de fase 1 que evalúa la farmacocinética (PK), la seguridad y la tolerabilidad en la enfermedad de Von Willebrand tipo 3 (VWD)

Los objetivos de este estudio son evaluar la tolerabilidad inmediata y la seguridad de rVWF:rFVIII en sujetos con enfermedad de Von Willebrand tipo 3 después de la administración de varias dosis de VWF:RCo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

32

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Hannover, Alemania, 30625
        • Hannover Medical School - Clinic for Haematology, Haemostaseology, Oncology and Stem Cell Transplantation
      • Münster, Alemania, 48143
        • Institut für Thrombophilie und Hämostaseologie
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • General Hospital Vienna (Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien), University Department for Internal Medicine I
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 2YP
        • Q.E.II Health Sciences Centre
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30092
        • Emory University School of Medicine, Dept. of Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0284
        • University of Kentucky Hemophilia Treatment Center
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Brown Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham & Women´s Hospital, Hematology Division
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14621
        • Rochester General Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213-4306
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53225-3548
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero-universitaria "Careggi"
      • Genova, Italia, 16147
        • Giannia Gaslini Children´s Hospital
      • Milan, Italia, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano, Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi"
      • Naples, Italia, 80144
        • Ospedale San Giovanni Bosco, Centro Emofilia Divisione di Ematologia
      • Padua, Italia, 35128
        • University of Padua Medical School
      • Vicenza, Italia, 80144
        • Ospedale di Vicenza - U.L.S.S.N.6
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TT
        • West Midlands Region Adult Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital
      • London, Reino Unido, W12 0NN
        • Imperial College School of Medicine, Hammersmith Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Central Manchester Healthcare NHS Trust, Manchester Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Truro, Reino Unido, TR1 3LJ
        • Royal Cornwall Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 60 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El sujeto ha dado voluntariamente su consentimiento informado por escrito (antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio)
  • El sujeto tiene VWD hereditaria tipo 3 (<= 3 UI/dL VWF:Ag) o VWD tipo 1 o tipo 2A grave (VWF:RCo <= 10% y FVIII:C <20%)
  • El sujeto tiene un historial médico de al menos 25 días de exposición a concentrados de factor de coagulación VWF/FVIII.
  • El sujeto tiene una puntuación de Karnofsky >= 70%
  • El sujeto tiene entre 18 a 60 años de edad (el día de la firma del consentimiento informado)
  • NO APLICABLE EN ITALIA: Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa y aceptar practicar la anticoncepción utilizando un método de confiabilidad comprobada desde el día de la selección hasta la visita de finalización del estudio.
  • APLICABLE ÚNICAMENTE EN ITALIA: Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa y aceptar practicar métodos anticonceptivos no hormonales utilizando un método de confiabilidad comprobada (DIU aceptable) desde el día de la selección hasta 96 horas después de la última investigación. infusión de drogas
  • NO APLICABLE EN ITALIA: El sujeto debe aceptar no recibir ningún tratamiento (se aceptan anticonceptivos basados ​​en hormonas) que interfiera con la farmacocinética del factor de coagulación hasta 96 horas después de la última infusión del fármaco en investigación.
  • APLICABLE ÚNICAMENTE EN ITALIA: El sujeto debe aceptar no recibir ningún tratamiento que interfiera con la farmacocinética del factor de coagulación hasta 96 horas después de la última infusión del fármaco en investigación.

Criterio de exclusión:

  • El sujeto ha sido diagnosticado con un trastorno de la coagulación hereditario o adquirido que no sea VWD (incluidos los trastornos plaquetarios cualitativos y cuantitativos y/o una razón internacional normalizada (INR) > 1,4)
  • El sujeto ha sido diagnosticado con una deficiencia de ADAMTS13 con menos del 10 % de actividad de ADAMTS13
  • El sujeto tiene antecedentes o presencia de inhibidor de VWF
  • El sujeto tiene antecedentes o presencia de inhibidor de FVIII con un título >= 0,4 BU (según el ensayo de Nijmegen) o >= 0,6 BU (según el ensayo de Bethesda)
  • El sujeto tiene una hipersensibilidad conocida a las proteínas de ratón o hámster.
  • El sujeto tiene antecedentes médicos de trastornos inmunológicos, excluyendo rinitis/conjuntivitis alérgica estacional, alergias alimentarias o alergias a animales.
  • El sujeto tiene antecedentes médicos de un evento tromboembólico.
  • El sujeto es VIH positivo con un recuento absoluto de CD4 < 200/mm3
  • El sujeto ha sido diagnosticado con enfermedad cardiovascular (clases 1-4 de la New York Heart Association (NYHA))
  • El sujeto ha sido diagnosticado con diabetes mellitus insulinodependiente.
  • El sujeto tiene una enfermedad aguda (p. gripe, síndrome gripal, rinitis alérgica/conjuntivitis)
  • El sujeto ha sido diagnosticado con enfermedad hepática, como lo demuestra, entre otros, cualquiera de los siguientes: ALT sérica tres veces el límite superior de lo normal, hipoalbuminemia, hipertensión de la vena porta (p. presencia de esplenomegalia de otro modo inexplicable, antecedentes de várices esofágicas)
  • El sujeto ha sido diagnosticado con enfermedad renal, con un nivel de creatinina sérica >= 2 mg/dL
  • A juicio del investigador, el sujeto tiene otra enfermedad concomitante clínicamente significativa (p. hipertensión no controlada, diabetes tipo II) que pueden presentar riesgos adicionales para el sujeto
  • El sujeto ha sido tratado con un fármaco inmunomodulador, excluyendo el tratamiento tópico (p. ungüentos, aerosoles nasales) dentro de los 30 días antes de la inscripción
  • El sujeto ha sido tratado con fármacos que se sabe que inducen púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) (p. Inhibidores del receptor de difosfato de adenosina (ADP) (clopidogrel, ticlopidina) dentro de los 60 días anteriores a la inscripción
  • El sujeto está recibiendo o prevé recibir otro fármaco de investigación y/o de intervención dentro de los 30 días anteriores a la inscripción
  • El sujeto es una hembra lactante.
  • El sujeto tiene antecedentes de abuso de drogas o alcohol en los últimos 5 años.
  • El sujeto tiene una enfermedad fatal progresiva y/o una esperanza de vida de menos de 3 meses.
  • El investigador identifica al sujeto como incapaz o no dispuesto a cooperar con los procedimientos del estudio.
  • El sujeto sufre de una condición mental que le impide comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio y/o evidencia de una actitud de falta de cooperación.
  • El sujeto se encuentra en prisión o detención obligatoria por orden reglamentaria y/o jurídica

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 1
Biológico: Factor von Willebrand recombinante: FVIII recombinante (rVWF:rFVIII)
Dosis única, escalada de dosis, varias cohortes
Comparador activo: 2
Biológico: Factor von Willebrand recombinante: FVIII recombinante (rVWF:rFVIII)
Dosis única, escalada de dosis, varias cohortes
Biológico: Concentrado de VWF/FVIII derivado de plasma comercializado
Cruce: FVIII recombinante (rVWF:rFVIII) y concentrado de FVW/FVIII derivado de plasma comercializado

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Demostrar la tolerabilidad y seguridad inmediatas después de inyecciones de dosis única de rVWF:rFVIII en varias dosis
Periodo de tiempo: Hasta 30 días después de la última infusión del producto en investigación
Hasta 30 días después de la última infusión del producto en investigación

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Baxalta now part of Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2008

Finalización primaria (Actual)

31 de agosto de 2010

Finalización del estudio (Actual)

31 de agosto de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de enero de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de enero de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

5 de enero de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de mayo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de abril de 2021

Última verificación

1 de abril de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 070701

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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