3型フォン・ヴィレブランド病における組換えフォン・ヴィレブランド因子/組換え第VIII因子複合体の薬物動態、安全性および忍容性の研究
2021年4月29日 更新者：Baxalta now part of Shire
組換えフォン・ヴィレブランド因子/組換え第 VIII 因子複合体 (rVWF:rFVIII): 3 型フォン・ヴィレブランド病 (VWD) における薬物動態 (PK)、安全性、忍容性を評価する第 1 相試験
この研究の目的は、さまざまな用量の VWF:RCo を投与した後の 3 型フォン ヴィレブランド病患者における rVWF:rFVIII の即時忍容性と安全性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
32
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30092
- Emory University School of Medicine, Dept. of Pediatrics
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、アメリカ、40536-0284
- University of Kentucky Hemophilia Treatment Center
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Brown Cancer Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham & Women´s Hospital, Hematology Division
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New York
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Rochester、New York、アメリカ、14621
- Rochester General Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213-4306
- Hemophilia Center of Western PA
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53225-3548
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
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Birmingham、イギリス、B15 2TT
- West Midlands Region Adult Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital
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London、イギリス、W12 0NN
- Imperial College School of Medicine, Hammersmith Hospital
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Central Manchester Healthcare NHS Trust, Manchester Haemophilia Comprehensive Care Centre
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Truro、イギリス、TR1 3LJ
- Royal Cornwall Hospital
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Firenze、イタリア、50134
- Azienda Ospedaliero-universitaria "Careggi"
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Genova、イタリア、16147
- Giannia Gaslini Children´s Hospital
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Milan、イタリア、20122
- Ospedale Maggiore di Milano, Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi"
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Naples、イタリア、80144
- Ospedale San Giovanni Bosco, Centro Emofilia Divisione di Ematologia
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Padua、イタリア、35128
- University of Padua Medical School
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Vicenza、イタリア、80144
- Ospedale di Vicenza - U.L.S.S.N.6
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Vienna、オーストリア、1090
- General Hospital Vienna (Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien), University Department for Internal Medicine I
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3H 2YP
- Q.E.II Health Sciences Centre
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Berlin、ドイツ、10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Hannover、ドイツ、30625
- Hannover Medical School - Clinic for Haematology, Haemostaseology, Oncology and Stem Cell Transplantation
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Münster、ドイツ、48143
- Institut für Thrombophilie und Hämostaseologie
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～60年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 被験者は自発的に書面によるインフォームドコンセントを与えている（研究関連手順の実施前）
- 被験者は遺伝性の3型VWD（<= 3 IU/dL VWF:Ag）、または重度の1型または2A型VWD（VWF:RCo <= 10%およびFVIII:C <20%）を有する。
- 被験者はVWF/FVIII凝固因子濃縮物に少なくとも25日間曝露された病歴を有する
- 被験者の Karnofsky スコアは 70% 以上です
- 対象者は18歳から60歳まで（インフォームドコンセントに署名した日）
- イタリアでは適用されない: 妊娠の可能性のある女性被験者は、妊娠検査が陰性であり、スクリーニングの日から研究完了の訪問まで信頼性が証明された方法を使用して避妊を実践することに同意する必要がある。
- イタリアのみに適用：妊娠の可能性のある女性被験者は、妊娠検査が陰性であり、スクリーニングの日から最後の治験の96時間後まで、信頼性が証明された方法（IUDは許容される）を使用して非ホルモンベースの避妊を実践することに同意する必要があります。薬物注入
- イタリアでは適用外：被験者は、最後の治験薬注入後96時間まで、凝固因子の薬物動態を妨げる治療（ホルモンベースの避妊は許容される）を受けないことに同意しなければならない。
- イタリアのみに適用: 被験者は、最後の治験薬点滴から 96 時間後まで、凝固因子の薬物動態を妨げる治療を受けないことに同意する必要があります。
除外基準:
- 被験者は、VWD以外の遺伝性または後天性凝固障害（質的および量的血小板障害および/または国際正規化比（INR）> 1.4を含む）と診断されている。
- 被験者はADAMTS13活性が10%未満であるADAMTS13欠損症と診断されている
- 被験者はVWF阻害剤の病歴または存在を有する
- 被験者は、力価>= 0.4 BU (ナイメーゲンアッセイによる)または>= 0.6 BU (ベセスダアッセイによる)のFVIII阻害剤の病歴または存在を有する。
- 被験者はマウスまたはハムスターのタンパク質に対して既知の過敏症を持っています
- 対象者は季節性アレルギー性鼻炎/結膜炎、食物アレルギーまたは動物アレルギーを除く免疫疾患の病歴がある。
- 被験者には血栓塞栓性イベントの病歴がある
- 被験者はHIV陽性であり、絶対CD4数が200/mm3未満である
- 被験者は心血管疾患と診断されている（ニューヨーク心臓協会（NYHA）クラス1～4）
- 対象者はインスリン依存性糖尿病と診断されている
- 被験者は急性疾患を患っています（例: インフルエンザ、インフルエンザ様症候群、アレルギー性鼻炎/結膜炎）
- 被験者は、以下のいずれかによって証明されるがこれらに限定されず、肝疾患と診断されている：血清ALTが正常の上限の3倍、低アルブミン血症、門脈高血圧症（例えば、高血圧）。 説明のつかない脾腫の存在、食道静脈瘤の病歴）
- 被験者は腎疾患と診断されており、血清クレアチニンレベルが2 mg/dL以上である
- 研究者の判断では、対象者は別の臨床的に重要な併発疾患（例、病気）を患っていると考えられます。 コントロールされていない高血圧、II型糖尿病）対象者にさらなるリスクをもたらす可能性があります
- 被験者は、局所治療（例：局所治療）を除き、免疫調節薬による治療を受けている。 軟膏、点鼻薬）登録前 30 日以内
- 対象者は、血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）を誘発することが知られている薬剤（例: アデノシン二リン酸（ADP）受容体阻害剤（クロピドグレル、チクロピジン））登録前60日以内
- 被験者は登録前30日以内に別の治験薬および/または介入薬を投与されている、または投与される予定である
- 対象者は授乳中の女性です
- 過去5年以内に薬物またはアルコール乱用歴のある被験者
- 被験者は進行性の致死性疾患を患っている、および/または余命が3か月未満である
- 対象者が研究手順に協力できない、または協力したくないと研究者によって特定された場合
- 対象者は、研究の性質、範囲、起こり得る結果、および/または非協力的な態度の証拠を理解できない精神状態に苦しんでいます。
- 対象者は、規制および/または司法命令により刑務所または強制拘留されている
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：1
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単回投与、用量漸増、さまざまなコホート
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アクティブコンパレータ：2
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単回投与、用量漸増、さまざまなコホート
クロスオーバー: 組換え FVIII (rVWF:rFVIII) と市販の血漿由来 VWF/FVIII 濃縮物
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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さまざまな用量での rVWF:rFVIII の単回投与後の即時忍容性と安全性を実証するため
時間枠：最後の治験薬注入後最大 30 日
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最後の治験薬注入後最大 30 日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2008年12月1日
一次修了 (実際)
2010年8月31日
研究の完了 (実際)
2010年8月31日
試験登録日
最初に提出
2009年1月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年1月2日
最初の投稿 (見積もり)
2009年1月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年5月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年4月29日
最終確認日
2021年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 070701
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
フォン・ヴィレブランド病の臨床試験
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Adelphi Values LLCBlueprint Medicines Corporation完了肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されましたアメリカ
組換えフォンヴィレブランド因子：組換えFVIII（rVWF:rFVIII）の臨床試験
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Bayer完了血友病Aドイツ, スペイン, オーストリア, イタリア, スロベニア, ギリシャ, オランダ
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Bayer完了血友病Aアメリカ, ブルガリア, ルーマニア, アルゼンチン
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Baxalta now part of Shire積極的、募集していない血友病Aスペイン, タイ, ハンガリー, 台湾, 大韓民国, チェコ, ドイツ, スウェーデン, イタリア, クロアチア, アメリカ, ブルガリア, オランダ