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Estudo Farmacocinético, de Segurança e Tolerabilidade do Fator de Von Willebrand Recombinante / Complexo do Fator VIII Recombinante na Doença de Von Willebrand Tipo 3

29 de abril de 2021 atualizado por: Baxalta now part of Shire

Fator de Von Willebrand recombinante/complexo de fator VIII recombinante (rVWF:rFVIII): um estudo de fase 1 avaliando a farmacocinética (PK), segurança e tolerabilidade na doença de Von Willebrand tipo 3 (VWD)

Os objetivos deste estudo são avaliar a tolerabilidade imediata e a segurança do rVWF:rFVIII em indivíduos com Doença de Von Willebrand Tipo 3 após a administração de várias dosagens de VWF:RCo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

32

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Hannover, Alemanha, 30625
        • Hannover Medical School - Clinic for Haematology, Haemostaseology, Oncology and Stem Cell Transplantation
      • Münster, Alemanha, 48143
        • Institut für Thrombophilie und Hämostaseologie
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 2YP
        • Q.E.II Health Sciences Centre
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30092
        • Emory University School of Medicine, Dept. of Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0284
        • University of Kentucky Hemophilia Treatment Center
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Brown Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham & Women´s Hospital, Hematology Division
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14621
        • Rochester General Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213-4306
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53225-3548
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
  • Itália
      • Firenze, Itália, 50134
        • Azienda Ospedaliero-universitaria "Careggi"
      • Genova, Itália, 16147
        • Giannia Gaslini Children´s Hospital
      • Milan, Itália, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano, Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi"
      • Naples, Itália, 80144
        • Ospedale San Giovanni Bosco, Centro Emofilia Divisione di Ematologia
      • Padua, Itália, 35128
        • University of Padua Medical School
      • Vicenza, Itália, 80144
        • Ospedale di Vicenza - U.L.S.S.N.6
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TT
        • West Midlands Region Adult Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital
      • London, Reino Unido, W12 0NN
        • Imperial College School of Medicine, Hammersmith Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Central Manchester Healthcare NHS Trust, Manchester Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Truro, Reino Unido, TR1 3LJ
        • Royal Cornwall Hospital
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • General Hospital Vienna (Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien), University Department for Internal Medicine I

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 60 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O sujeito deu voluntariamente o consentimento informado por escrito (antes da condução de qualquer procedimento relacionado ao estudo)
  • O sujeito tem VWD tipo 3 hereditária (<= 3 UI/dL VWF:Ag) ou VWD tipo 1 ou tipo 2A grave (VWF:RCo <= 10% e FVIII:C <20%)
  • O sujeito tem um histórico médico de pelo menos 25 dias de exposição a concentrados de fator de coagulação VWF/FVIII
  • O sujeito tem uma pontuação de Karnofsky >= 70%
  • O sujeito tem entre 18 e 60 anos de idade (no dia da assinatura do consentimento informado)
  • NÃO APLICÁVEL NA ITÁLIA: Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo e concordar em praticar contracepção usando um método de confiabilidade comprovada desde o dia da triagem até a visita de conclusão do estudo
  • APLICÁVEL APENAS NA ITÁLIA: Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo e concordar em praticar contracepção não hormonal usando um método de confiabilidade comprovada (DIU aceitável) desde o dia da triagem até 96 horas após a última investigação infusão de drogas
  • NÃO APLICÁVEL NA ITÁLIA: O sujeito deve concordar em não fazer nenhuma terapia (contracepção hormonal aceitável) que interfira na farmacocinética do fator de coagulação até 96 horas após a última infusão do medicamento experimental
  • APLICÁVEL APENAS NA ITÁLIA: O sujeito deve concordar em não fazer nenhuma terapia que interfira na farmacocinética do fator de coagulação até 96 horas após a última infusão do medicamento experimental

Critério de exclusão:

  • O sujeito foi diagnosticado com um distúrbio de coagulação hereditário ou adquirido diferente de VWD (incluindo distúrbios plaquetários qualitativos e quantitativos e/ou uma razão normalizada internacional (INR) > 1,4)
  • O sujeito foi diagnosticado com deficiência de ADAMTS13 com menos de 10% de atividade de ADAMTS13
  • O sujeito tem um histórico ou presença de inibidor de VWF
  • O sujeito tem histórico ou presença de inibidor de FVIII com título >= 0,4 BU (pelo ensaio de Nijmegen) ou >= 0,6 BU (pelo ensaio de Bethesda)
  • O sujeito tem uma hipersensibilidade conhecida a proteínas de camundongo ou hamster
  • O indivíduo tem um histórico médico de distúrbios imunológicos, excluindo rinite/conjuntivite alérgica sazonal, alergias alimentares ou alergias a animais
  • O sujeito tem um histórico médico de um evento tromboembólico
  • O sujeito é HIV positivo com contagem absoluta de CD4 < 200/mm3
  • O sujeito foi diagnosticado com doença cardiovascular (classes 1-4 da New York Heart Association (NYHA))
  • O sujeito foi diagnosticado com diabetes mellitus dependente de insulina
  • O sujeito tem uma doença aguda (por exemplo, influenza, síndrome semelhante à gripe, rinite/conjuntivite alérgica)
  • O sujeito foi diagnosticado com doença hepática, conforme evidenciado por, mas não limitado a, qualquer um dos seguintes: ALT sérica três vezes o limite superior do normal, hipoalbuminemia, hipertensão da veia porta (por exemplo, presença de esplenomegalia inexplicável, história de varizes esofágicas)
  • O sujeito foi diagnosticado com doença renal, com nível de creatinina sérica >= 2 mg/dL
  • No julgamento do investigador, o sujeito tem outra doença concomitante clinicamente significativa (por exemplo, hipertensão não controlada, diabetes tipo II) que podem representar riscos adicionais para o sujeito
  • O sujeito foi tratado com um medicamento imunomodulador, excluindo o tratamento tópico (por exemplo, pomadas, sprays nasais) dentro de 30 dias antes da inscrição
  • O sujeito foi tratado com drogas conhecidas por induzir púrpura trombocitopênica trombótica (TTP) (por exemplo, Inibidores do receptor de difosfato de adenosina (ADP) (Clopidogrel, Ticlopidina)) dentro de 60 dias antes da inscrição
  • O sujeito está recebendo ou espera receber outro medicamento experimental e/ou intervencional dentro de 30 dias antes da inscrição
  • O sujeito é uma fêmea lactante
  • O sujeito tem um histórico de abuso de drogas ou álcool nos últimos 5 anos
  • O sujeito tem uma doença fatal progressiva e/ou expectativa de vida inferior a 3 meses
  • O sujeito é identificado pelo investigador como incapaz ou indisposto a cooperar com os procedimentos do estudo
  • O sujeito sofre de uma condição mental que o torna incapaz de entender a natureza, o escopo e as possíveis consequências do estudo e/ou a evidência de uma atitude não cooperativa
  • Sujeito está preso ou detido compulsivamente por ordem regulamentar e/ou judicial

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 1
Biológico: Fator de von Willebrand recombinante: FVIII recombinante (rVWF:rFVIII)
Dose única, escalonamento de dose, várias coortes
Comparador Ativo: 2
Biológico: Fator de von Willebrand recombinante: FVIII recombinante (rVWF:rFVIII)
Dose única, escalonamento de dose, várias coortes
Biológico: Concentrado de VWF/FVIII derivado de plasma comercializado
Cross-over: FVIII recombinante (rVWF:rFVIII) e concentrado de VWF/FVIII derivado de plasma comercializado

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Demonstrar a tolerabilidade e segurança imediatas após injeções de dose única de rVWF:rFVIII em várias doses
Prazo: Até 30 dias após a última infusão do produto experimental
Até 30 dias após a última infusão do produto experimental

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de dezembro de 2008

Conclusão Primária (Real)

31 de agosto de 2010

Conclusão do estudo (Real)

31 de agosto de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de janeiro de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de janeiro de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

5 de janeiro de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de maio de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de abril de 2021

Última verificação

1 de abril de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 070701

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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