Duchenne 和 Becker 患者的雷米普利与卡维地洛
2016年1月27日 更新者：Catholic University, Italy
心脏保护疗法卡维地洛与雷米普利对杜氏肌营养不良症和贝克尔肌营养不良症患者的影响。心脏磁共振研究的临床意义和预后价值。
杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 和贝克尔肌营养不良症 (BMD) 受累但无心脏受累的个体的预防性治疗数据非常有限，目前缺乏对贝克尔肌营养不良症和后者甚至杜氏肌营养不良症患者的 ACE 抑制剂和 β 受体阻滞剂的考虑营养不良患者。
因此，该研究的目的是比较卡维地洛与雷米普利对心肌组织特性和心脏功能的疗效，进行 CMR 和心肌超声组织特征分析。
研究概览
详细说明
该方案代表一项开放式随机前瞻性试验，旨在回答有关心脏保护疗法在杜氏肌营养不良症和贝克尔肌营养不良症患者中的作用的具体问题。
鉴于此，CMR 可以提供相关数据，加强科学背景，以尽早开始（特别是在 BMD 患者中，这仍然是一个有争议的问题）卡维地洛或雷米普利的心脏保护治疗。最后，该临床试验将阐明预防性治疗可能有助于临床结果，既可以减少心肌纤维化，也可以防止心肌病的进展。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
194
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Rome、意大利、00167
- 招聘中
- Unione Italiana lotta Distrofia Muscolare
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接触：
- Vincenzo Giglio, MD, PhD
- 电话号码：39-6-6604881
- 邮箱：giglio.echo@libero.it
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接触：
- Fortunato Mangiola, MD
- 电话号码：39-6-6604881
- 邮箱：fortunato.mangiola@uildmlazio.org
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首席研究员：
- Vincenzo Giglio, MD, PhD
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 45年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
是的
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- Duchenne 和 Becker 肌营养不良症的免疫组织化学和分子诊断。
- 没有临床心肌病、正常 2D 超声心动图和正常收缩压、WMSI = 1) 和舒张压功能的证据。
- 接受类固醇治疗的 DMD 患者。
- 所有 DMD 和 BMD 患者均未接受心脏治疗（ACE 抑制剂、ARB 或 β 受体阻滞剂）。
- 所有患者本人以及他们的父母或监护人和健康对照受试者都需要对研究参与（连续访问、CMR 和超声心动图研究）签署知情同意书。
排除标准：
- 未能获得患者、父母或监护人的知情同意。
- 卡维地洛或雷米普利治疗的任何禁忌症（支气管哮喘、糖尿病、任何程度的肾功能衰竭（所有患者都需要具有正常的肌酐水平和清除率）。
- 在 BMD 患者中，ECG 变化提示缺血性心脏病、左束支传导阻滞、心房扑动/颤动、室性心律失常、任何程度的房室传导阻滞和左心室 (LV) 肥大。 在 DMD 和 BMD 患者中，非特异性 ST 变化将不被视为心电图排除标准。
- 在 BMD 患者中，除微不足道的疾病外，排除标准还包括高血压和瓣膜性心脏病。
- 需要通气（无创或有创）辅助的 DMD 和 BMD 患者。
- 二维超声心动图检测到收缩和/或舒张功能障碍的存在。
- 存在任何 CMR 禁忌症（包括任何幽闭恐惧症史）。
- 2岁以下患者。
- 肾功能衰竭，甚至是轻微的。
- 根据当地研究主要研究者的意见，患者无法或不愿参加随访和测试（不愿进行 CMR 的儿童将不会被纳入）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：雷米普利
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卡维地洛 vs 雷米普利
其他名称：
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实验性的：卡维地洛
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卡维地洛 vs 雷米普利
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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MRI 检测的左心室射血分数、收缩期和舒张期左心室容积和 LGE（作为定量测量）和超声心动图检测的心肌超声组织表征数据。
大体时间：1年
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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DMD 和 BMD 患者 LGE 的患病率，药物治疗对 LGE 演变和心肌 UTC 分析的影响。
大体时间：1年
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Vincenzo Giglio, MD, PhD、Uildm, Rome
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年12月1日
初级完成 (实际的)
2009年6月1日
研究完成 (预期的)
2016年12月1日
研究注册日期
首次提交
2009年1月8日
首先提交符合 QC 标准的
2009年1月8日
首次发布 (估计)
2009年1月9日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年1月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年1月27日
最后验证
2009年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
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