Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ramipril versus Carvedilol bij Duchenne- en Becker-patiënten

27 januari 2016 bijgewerkt door: Catholic University, Italy

Effecten van cardioprotectieve therapie, Carvedilol versus Ramipril, bij patiënten die getroffen zijn door Duchenne en Becker spierdystrofie. Klinische betekenis en prognostische waarde van Cardiac Magnetic Resonance Study.

Gegevens over preventieve therapie bij personen met Duchenne-spierdystrofie (DMD) en Becker-spierdystrofie (BMD) zonder cardiale betrokkenheid zijn zeer beperkt en ontbreken momenteel zowel ACE-remmers als bètablokkers bij Becker-spierdystrofie en voor laatstgenoemde zelfs bij Duchenne-spierdystrofie. Dystrofie patiënten. Het doel van de studie is dus om de werkzaamheid van carvedilol versus ramipril op myocardweefseleigenschappen en hartfunctie te vergelijken, door CMR en myocardiale echografie weefselkarakteriseringsanalyse uit te voeren.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit protocol vertegenwoordigt een open gerandomiseerde en prospectieve studie, ontworpen om de specifieke vraag te beantwoorden met betrekking tot de rol van de cardioprotectieve therapie bij patiënten met Duchenne spierdystrofie en Becker spierdystrofie. In dit licht zou CMR relevante gegevens kunnen opleveren, ter versterking van de wetenschappelijke achtergrond, om vroegtijdig (vooral bij BMD-patiënten bij wie dit nog steeds een gedebatteerd vraagstuk is) te starten met een cardioprotectieve behandeling met carvedilol of ramipril. therapie kan nuttig zijn voor het klinische resultaat, zowel bij het verminderen van myocardiale fibrose als het voorkomen van progressie naar cardiomyopathie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

194

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Rome, Italië, 00167
        • Werving
        • Unione Italiana lotta Distrofia Muscolare
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Vincenzo Giglio, MD, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 45 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Immunohystochemische en moleculaire diagnose van Duchenne en Becker spierdystrofie.
  2. Geen bewijs van klinische cardiomyopathie, normale 2D-echocardiografie met normale systolische, WMSI = 1) en diastolische functie.
  3. DMD-patiënten behandeld met steroïdetherapie.
  4. Alle DMD- en BMD-patiënten worden niet behandeld met cardiologische therapie (ACE-remmers, ARB's of bètablokkers).
  5. Schriftelijke geïnformeerde toestemming voor deelname aan het onderzoek (met serieel bezoek, CMR en echocardiografisch onderzoek) is vereist van alle patiënten zelf, evenals hun ouder of voogd en gezonde controlepersonen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Het niet verkrijgen van geïnformeerde toestemming van patiënten, ouders of voogden.
  2. Eventuele contra-indicaties voor behandeling met carvedilol of ramipril (bronchiale astma, diabetes, elke mate van nierfalen (alle patiënten moeten een normale creatininespiegel en -klaring hebben).
  3. bij BMD-patiënten ECG-veranderingen die wijzen op ischemische hartziekte, linkerbundeltakblok, atriale flutter/fibrillatie, ventriculaire aritmieën, elke graad van atrioventriculair blok en linkerventrikelhypertrofie (LV). Aspecifieke ST-veranderingen worden niet beschouwd als elektrocardiografische uitsluitingscriteria, zowel bij DMD- als bij BMD-patiënten.
  4. Bij BMD-patiënten zullen uitsluitingscriteria ook hypertensie en andere hartklepaandoeningen zijn dan triviaal.
  5. DMD- en BMD-patiënten die beademingshulp (niet-invasief of invasief) nodig hebben.
  6. Aanwezigheid van systolische en/of diastolische disfunctie gedetecteerd door 2D-echocardiografie.
  7. Aanwezigheid van eventuele contra-indicaties voor CMR (inclusief een voorgeschiedenis van claustrofobie).
  8. Patiënten jonger dan 2 jaar.
  9. Nierfalen, zelfs mild.
  10. Patiënt niet in staat of bereid om de follow-up en tests bij te wonen, naar de mening van de plaatselijke hoofdonderzoeker van het onderzoek (kinderen die geen CMR willen uitvoeren, worden niet ingeschreven).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: PREVENTIE
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Ramipril
Geneesmiddel: ramipril
carvedilol versus ramipril
Andere namen:
  • ACE-remmer
EXPERIMENTEEL: Carvedilol
Geneesmiddel: gesnedenilol
carvedilol versus ramipril
Andere namen:
  • Bètablokker

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Linkerventrikel-ejectiefractie, systolische en diastolische linkerventrikelvolumes en LGE (als een kwantitatieve maat) gedetecteerd door MRI en myocardiale echografie Weefselkarakteriseringsgegevens door echocardiografie.
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Prevalentie van LGE bij DMD- en BMD-patiënten, de effecten van farmacologische therapie zowel op LGE-evolutie als op myocardiale UTC-analyse.
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Catholic University, Italy

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Vincenzo Giglio, MD, PhD, Uildm, Rome

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2008

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 juni 2009

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 december 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 januari 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 januari 2009

Eerst geplaatst (SCHATTING)

9 januari 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

28 januari 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 januari 2016

Laatst geverifieerd

1 januari 2009

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Uildm Rome

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren