胞内鸟分枝杆菌复合体 (MAC) 研究 (MAC)

这项初步研究的目的是评估短期（3 个月）多种药物抗菌治疗对患有多灶性支气管扩张和多个小结节的 MAC 肺病成人患者的安全性和有效性。 我们建议评估临床和影像学反应，评估大环内酯类（克拉霉素或阿奇霉素）耐药性是否发展，并评估生活质量指标。

进行长期研究不需要有效性证据；然而，在进行任何其他研究以评估短程 MAC 治疗的疗效之前，我们需要确认在该试点研究中未出现大环内酯类药物耐药性。

一旦我们证明了短期治疗的可行性并确认不会产生对大环内酯类药物的耐药性，我们希望申请外部资金来支持一项比较“标准”MAC 治疗（通常包括为期 18 个月的疗程）的长期随机对照试验至二十四个月，至少使用三种抗菌药物）至短期（三个月）MAC 抗菌药物治疗，连续两年每年交替使用九个月的非 MAC 支气管卫生措施。 如果一项更大规模的研究证实了这种方法的有效性，那么我们将提出更大规模的多中心研究来检验以下假设：所有患有 MAC 肺病的成年患者都应考虑每年交替进行短期 MAC 治疗和非 MAC 支气管卫生治疗与多灶性支气管扩张和一生中的多个小结节有关。

本研究的长期目标是为这些患者（MAC 可能会无限期持续存在）制定最佳治疗策略，这不仅会带来更好的生活质量，而且会减少长期肺损伤的证据，降低与药物相关的发病率，与目前的治疗策略相比，患者的耐受性更好。

本试点研究的具体目标如下：

主要目标：

1. 确认短期疗程不会产生大环内酯类（克拉霉素或阿奇霉素）耐药性。

   次要目标：

2. 评估生活质量指标的变化（St. 乔治呼吸问卷和 SF 12）从基线到研究期结束（六个月）。 我们希望看到这一短期疗程试验的结果是生活质量指标有所改善。
3. 评估肺功能从基线到研究期结束的变化。 我们希望看到改善，特别是 FEV1、FEV1/FVC 和一氧化碳弥散能力作为这个短期疗程试验的结果。
4. 评估胸部高分辨率计算机断层扫描 (HRCT) 的变化、MAC 肺病（与多个小结节相关的多灶性支气管扩张）从基线到研究期结束的证据。 我们预计无法在本试验的短期内证明 MAC 肺病的 HRCT 证据有所改善，因为这些变化通常发生得相当缓慢。