Исследование внутриклеточного комплекса Mycobacterium Avium (MAC) (MAC)

Целью этого пилотного исследования является оценка безопасности и эффективности короткого курса (3 месяца) многокомпонентной антимикробной терапии у взрослых с заболеванием легких MAC, связанным с мультифокальными бронхоэктазами и множественными мелкими узлами. Мы предлагаем оценить клинический и рентгенологический ответ, определить, развивается ли резистентность к макролидам (кларитромицину или азитромицину), и оценить показатели качества жизни.

Для перехода к более долгосрочным исследованиям не требуется никаких доказательств эффективности; однако нам нужно будет подтвердить отсутствие развития резистентности к макролидам в этом пилотном исследовании, прежде чем переходить к каким-либо дополнительным исследованиям для оценки эффективности короткого курса лечения MAC.

Как только мы продемонстрируем осуществимость короткого курса терапии и подтвердим, что резистентность к макролидам не развивается, мы надеемся подать заявку на внешнее финансирование для поддержки более долгосрочного рандомизированного контролируемого исследования, сравнивающего «стандартную» МАК-терапию (которая обычно состоит из восемнадцатилетнего периода). до двадцати четырех месяцев по крайней мере тремя противомикробными препаратами) до короткого курса (три месяца) противомикробного лечения MAC, ежегодно чередующегося с девятью месяцами мер бронхиальной гигиены, не относящихся к MAC, в течение двух лет подряд. Если более крупное исследование подтвердит эффективность этого подхода, мы затем предложим еще более масштабные многоцентровые исследования для проверки гипотезы о том, что короткий курс терапии MAC, ежегодно чередующийся с терапией бронхиальной гигиены, не связанной с MAC, следует рассматривать у всех взрослых пациентов с заболеванием легких MAC. связаны с многоочаговыми бронхоэктазами и множественными мелкими узелками на протяжении всей жизни.

Долгосрочная цель этого исследования состоит в том, чтобы разработать оптимальную стратегию лечения для этих пациентов (у которых MAC, вероятно, будет сохраняться неопределенно долго), которая приведет не только к лучшему качеству жизни, но и к меньшему количеству признаков долгосрочного повреждения легких, меньшему риску заболеваемости, связанной с наркотиками, и лучше переноситься пациентами по сравнению с современными стратегиями лечения.

Конкретные цели этого экспериментального исследования заключаются в следующем:

Основная цель:

1. Подтвердите, что резистентность к макролидам (кларитромицину или азитромицину) не развивается в результате короткого курса лечения.

   Второстепенные цели:

2. Оцените изменение показателей качества жизни (St. George Respiratory Questionnaire и SF 12) от исходного уровня до завершения периода исследования (шесть месяцев). Мы ожидаем увидеть улучшение показателей качества жизни в результате этого короткого курса лечения.
3. Оцените изменение легочной функции от исходного уровня до завершения периода исследования. Мы ожидаем увидеть улучшение, в частности, показателей ОФВ1, ОФВ1/ФЖЕЛ и диффузионной способности монооксида углерода в результате этого испытания короткого курса лечения.
4. Оцените изменения в компьютерной томографии высокого разрешения (КТВР) грудной клетки, признаки легочного заболевания MAC (мультифокальные бронхоэктазы, связанные с множественными небольшими узелками) от исходного уровня до завершения периода исследования. Мы не ожидаем, что сможем продемонстрировать улучшение данных HRCT о заболевании легких MAC в течение короткого периода этого исследования, поскольку эти изменения обычно происходят довольно медленно.