Studie Mycobacterium Avium Intracellulare Complex (MAC). (MAC)

Cílem této pilotní studie je posoudit bezpečnost a účinnost krátkodobé (3 měsíce) vícelékové antimikrobiální terapie u dospělých s MAC plicním onemocněním spojeným s multifokální bronchiektázií a mnohočetnými malými uzly. Navrhujeme zhodnotit klinickou a rentgenovou odpověď, posoudit, zda se vyvine rezistence na makrolidy (buď klarithromycin nebo azithromycin), a posoudit měřítka kvality života.

Pro pokračování v dlouhodobých studiích není vyžadován žádný důkaz účinnosti; budeme však muset v této pilotní studii potvrdit nedostatečný vývoj rezistence na makrolidy, než přistoupíme k jakýmkoli dalším studiím k vyhodnocení účinnosti krátkodobé léčby MAC.

Jakmile prokážeme proveditelnost krátkodobé terapie a potvrdíme, že se rezistence na makrolidy nevyvíjí, doufáme, že požádáme o externí financování na podporu dlouhodobější randomizované kontrolované studie srovnávající „standardní“ terapii MAC (která se obvykle skládá z období 18 na dvacet čtyři měsíců s alespoň třemi antimikrobiálními látkami) na krátkodobou (tři měsíce) antimikrobiální léčbu MAC, která se každý rok střídá s devítiměsíčními opatřeními bronchiální hygieny bez MAC po dva po sobě jdoucí roky. Pokud by větší studie potvrdila účinnost tohoto přístupu, navrhli bychom ještě větší studie na více místech, abychom ověřili hypotézu, že u všech dospělých pacientů s MAC plicním onemocněním by měla být zvážena krátkodobá léčba MAC střídající se každý rok s non-MAC terapií bronchiální hygieny. spojené s multifokálními bronchiektáziemi a mnohočetnými malými uzly během jejich života.

Dlouhodobým cílem tohoto výzkumu je vyvinout optimální léčebnou strategii pro tyto pacienty (u kterých bude MAC pravděpodobně přetrvávat neomezeně dlouho), která povede nejen k lepší kvalitě života, ale také k menším důkazům o dlouhodobém poškození plic, menšímu riziku nemocnost související s drogami a být pacienty lépe tolerován ve srovnání se současnými léčebnými strategiemi.

Konkrétní cíle této pilotní studie jsou následující:

Primární cíl:

1. Potvrďte, že se rezistence na makrolidy (buď klarithromycin nebo azithromycin) nevyvine v důsledku krátkodobé léčby.

   Sekundární cíle:

2. Posoudit změny v metrikách kvality života (St. George Respiratory Questionnaire a SF 12) od výchozího stavu do konce období studie (šest měsíců). Očekáváme, že v důsledku této krátkodobé léčebné studie uvidíme zlepšení v měření kvality života.
3. Zhodnoťte změnu plicní funkce od výchozího stavu do konce období studie. Očekáváme zlepšení zejména v FEV1, FEV1/FVC a difuzní kapacitě pro oxid uhelnatý jako výsledek této krátkodobé léčebné studie.
4. Posoudit změnu v počítačové tomografii s vysokým rozlišením (HRCT) hrudníku, průkaz MAC plicního onemocnění (multifokální bronchiektázie spojená s mnohočetnými malými uzly) od výchozího stavu do konce období studie. Neočekáváme, že bychom během krátkého období této studie mohli prokázat zlepšení HRCT průkazu MAC plicní choroby, protože tyto změny se obvykle vyskytují poměrně pomalu.