Mycobacterium Avium Intracellulare Complex (MAC) -tutkimus (MAC)

Tämän pilottitutkimuksen tavoitteena on arvioida lyhytkestoisen (3 kuukautta) monilääkehoidon turvallisuutta ja tehoa aikuisilla, joilla on MAC-keuhkosairaus, johon liittyy multifokaalista keuhkoputkentulehdusta ja useita pieniä kyhmyjä. Ehdotamme kliinisen ja radiografisen vasteen arvioimista, makrolidiresistenssin (joko klaritromysiinin tai atsitromysiinin) kehittymistä ja elämänlaadun mittaamista.

Pidemmän aikavälin tutkimuksiin siirtyminen ei vaadi näyttöä tehosta; Meidän on kuitenkin vahvistettava makrolidiresistenssin kehittymisen puute tässä pilottitutkimuksessa ennen kuin ryhdymme muihin tutkimuksiin arvioidaksemme lyhytkestoisen MAC-hoidon tehokkuutta.

Kun olemme osoittaneet lyhyen hoitojakson toteutettavuuden ja vahvistaneet, että makrolidiresistenssi ei kehity, toivomme voivamme hakea ulkopuolista rahoitusta tukeaksemme pitkäaikaista satunnaistettua kontrolloitua tutkimusta, jossa verrataan "tavanomaista" MAC-hoitoa (joka koostuu yleensä kahdeksantoista vuoden ajanjaksosta). 24 kuukauteen vähintään kolmella mikrobilääkkeellä) lyhytkestoiseen (kolme kuukautta) MAC-antimikrobihoitoon, joka vuosi vuorotellen yhdeksän kuukauden ei-MAC-keuhkoputkien hygieniatoimenpiteillä kahden peräkkäisen vuoden ajan. Jos laajempi tutkimus vahvistaa tämän lähestymistavan tehokkuuden, ehdotamme vielä suurempia usean paikan tutkimuksia sen hypoteesin testaamiseksi, että lyhytkestoinen MAC-hoito vuorotellen joka vuosi ei-MAC-keuhkoputkien hygieniahoidon kanssa tulisi harkita kaikilla aikuispotilailla, joilla on MAC-keuhkosairaus. liittyy multifokaaliseen bronkiektaasiin ja useisiin pieniin kyhmyihin koko elämänsä ajan.

Tämän tutkimuksen pidemmän aikavälin tavoitteena on kehittää näille potilaille (joilla MAC todennäköisesti jatkuu loputtomiin) optimaalinen hoitostrategia, joka johtaa paitsi parempaan elämänlaatuun, myös vähemmän todisteisiin pitkäaikaisista keuhkovaurioista ja pienempi riski lääkkeisiin liittyvää sairastuvuutta, ja potilaat sietävät sen paremmin nykyisiin hoitostrategioihin verrattuna.

Tämän pilottitutkimuksen erityistavoitteet ovat seuraavat:

Ensisijainen tavoite:

1. Varmista, että makrolidiresistenssi (joko klaritromysiini tai atsitromysiini) ei kehity lyhyen hoidon seurauksena.

   Toissijaiset tavoitteet:

2. Arvioi elämänlaadun mittareiden muutosta (St. George Respiratory Questionnaire ja SF 12) lähtötilanteesta tutkimusjakson loppuun (kuusi kuukautta). Odotamme elämänlaadun paranevan tämän lyhyen hoitokokeen tuloksena.
3. Arvioi keuhkojen toiminnan muutos lähtötilanteesta tutkimusjakson loppuun. Odotamme parannusta erityisesti FEV1:ssä, FEV1/FVC:ssä ja hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetissa tämän lyhyen hoitokokeen tuloksena.
4. Arvioi muutokset rintakehän korkearesoluutioisessa tietokonetomografiassa (HRCT), todisteita MAC-keuhkosairaudesta (multifokaalinen bronkiektaasi, johon liittyy useita pieniä kyhmyjä) lähtötilanteesta tutkimusjakson loppuun. Emme odota pystyvän osoittamaan parannusta MAC-keuhkosairauden HRCT-näytössä tämän tutkimuksen lyhyen ajanjakson aikana, koska nämä muutokset tapahtuvat yleensä melko hitaasti.