Mycobacterium Avium Intracellulare Complex (MAC) undersøgelse (MAC)

Målet med dette pilotstudie er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​kort kursus (3 måneder) antimikrobiel behandling med flere lægemidler hos voksne med MAC-lungesygdom forbundet med multifokal bronkiektasi og flere små knuder. Vi foreslår at evaluere det kliniske og radiografiske respons, vurdere om makrolidresistens (enten Clarithromycin eller Azithromycin) udvikles og vurdere livskvalitetsmål.

Der kræves ingen bevis for effekt for at fortsætte til længerevarende undersøgelser; vi bliver dog nødt til at bekræfte manglende udvikling af makrolidresistens i dette pilotstudie, før vi går videre til yderligere undersøgelser for at evaluere effektiviteten af ​​kort-forløbs MAC-behandling.

Når vi har demonstreret gennemførligheden af ​​kortforløbsterapi og bekræftet, at resistens over for makrolider ikke udvikler sig, håber vi at ansøge om ekstern finansiering til støtte for et længerevarende randomiseret kontrolleret forsøg, der sammenligner "standard" MAC-terapi (som normalt består af en periode på atten til fireogtyve måneder med mindst tre antimikrobielle midler) til kort forløb (tre måneder) MAC antimikrobiel behandling, skiftende hvert år med ni måneders ikke-MAC bronchiale hygiejneforanstaltninger i to på hinanden følgende år. Hvis en større undersøgelse bekræfter effektiviteten af ​​denne tilgang, vil vi foreslå endnu større multi-site undersøgelser for at teste hypotesen om, at kortforløbs MAC-terapi, der veksler hvert år med non-MAC bronkial hygiejneterapi, bør overvejes hos alle voksne patienter med MAC-lungesygdom. forbundet med multifokal bronkiektasi og flere små knuder gennem deres liv.

Det langsigtede mål med denne forskning er at udvikle en optimal behandlingsstrategi for disse patienter (hvor MAC sandsynligvis vil vare i det uendelige), som vil resultere i ikke blot en bedre livskvalitet, men mindre bevis for langvarig lungeskade, mindre risiko for lægemiddelrelateret morbiditet, og blive bedre tolereret af patienterne sammenlignet med nuværende behandlingsstrategier.

De specifikke mål for denne pilotundersøgelse er som følger:

Primært mål:

1. Bekræft, at makrolidresistens (enten Clarithromycin eller Azithromycin) ikke udvikles som følge af kort behandling.

   Sekundære mål:

2. Vurder for ændringer i livskvalitetsmålinger (St. George Respiratory Questionnaire og SF 12) fra baseline til afslutningen af ​​undersøgelsesperioden (seks måneder). Vi forventer at se forbedringer i livskvalitetsmål som følge af dette kortforløbsbehandlingsforsøg.
3. Vurder for ændring i lungefunktion fra baseline til afslutningen af ​​undersøgelsesperioden. Vi forventer at se forbedringer især i FEV1, FEV1/FVC og diffusionskapacitet for kulilte som et resultat af dette kortforløbsbehandlingsforsøg.
4. Vurder for ændring i høj opløsning computertomografi (HRCT) af brystet, tegn på MAC lungesygdom (multifokal bronkiektasi forbundet med flere små knuder) fra baseline til afslutningen af ​​undersøgelsesperioden. Vi forventer ikke at være i stand til at påvise forbedringer i HRCT-beviset for MAC-lungesygdom i den korte periode af dette forsøg, da disse ændringer normalt forekommer ret langsomt.