Studie av Mycobacterium Avium Intracellulare Complex (MAC). (MAC)

Målet med denna pilotstudie är att utvärdera säkerheten och effekten av kortkur (3 månader) multipel läkemedelsantimikrobiell behandling hos vuxna med MAC-lungsjukdom associerad med multifokal bronkiektasi och flera små knölar. Vi föreslår att utvärdera det kliniska och radiografiska svaret, bedöma om makrolidresistens (antingen Clarithromycin eller Azithromycin) utvecklas och bedöma livskvalitetsmått.

Inga bevis på effekt krävs för att gå vidare till långtidsstudier; Vi kommer dock att behöva bekräfta bristen på utveckling av makrolidresistens i denna pilotstudie innan vi går vidare till ytterligare studier för att utvärdera effekten av kortvarig MAC-behandling.

När vi har visat genomförbarheten av kortkursbehandling och bekräftat att resistens mot makrolider inte utvecklas, hoppas vi kunna ansöka om extern finansiering för att stödja en långsiktig randomiserad kontrollerad studie som jämför "standard" MAC-terapi (som vanligtvis består av en period av arton till tjugofyra månader med minst tre antimikrobiella medel) till kortvarig (tre månader) MAC antimikrobiell behandling, omväxlande varje år med nio månader av icke-MAC bronkialhygienåtgärder under två på varandra följande år. Om en större studie bekräftar effektiviteten av detta tillvägagångssätt, skulle vi sedan föreslå ännu större multi-site studier för att testa hypotesen att kortkur MAC-terapi som växlar varje år med icke-MAC bronkial hygienterapi bör övervägas hos alla vuxna patienter med MAC-lungsjukdom associerade med multifokal bronkiektasi och flera små knölar under hela livet.

Det långsiktiga målet med denna forskning är att utveckla en optimal behandlingsstrategi för dessa patienter (hos MAC sannolikt kommer att kvarstå på obestämd tid) som kommer att resultera i inte bara en bättre livskvalitet, utan färre tecken på långvariga lungskador, mindre risk för läkemedelsrelaterad sjuklighet, och tolereras bättre av patienterna jämfört med nuvarande behandlingsstrategier.

De specifika syftena med denna pilotstudie är följande:

Primärt mål:

1. Bekräfta att makrolidresistens (antingen klaritromycin eller azitromycin) inte utvecklas som ett resultat av kort behandling.

   Sekundära mål:

2. Bedöm för förändring i livskvalitetsmått (St. George Respiratory Questionnaire och SF 12) från baslinjen till slutet av studieperioden (sex månader). Vi förväntar oss att se förbättringar i livskvalitetsmått som ett resultat av denna korta behandlingsstudie.
3. Bedöm för förändring i lungfunktion från baslinjen till slutet av studieperioden. Vi förväntar oss att se förbättringar särskilt i FEV1, FEV1/FVC och diffusionskapacitet för kolmonoxid som ett resultat av denna korta behandlingsstudie.
4. Bedöm för förändring i högupplöst datortomografi (HRCT) av bröstkorgen, tecken på MAC-lungsjukdom (multifokal bronkiektasi associerad med flera små knölar) från baslinjen till studieperiodens slut. Vi förväntar oss inte att kunna påvisa förbättring av HRCT-bevisen för MAC-lungsjukdom under den korta perioden av denna studie eftersom dessa förändringar vanligtvis sker ganska långsamt.