Mycobacterium Avium Intracellulare Complex (MAC) studie (MAC)

Målet med denne pilotstudien er å vurdere sikkerheten og effekten av kortkur (3 måneder) multippel medikamentell antimikrobiell behandling hos voksne med MAC-lungesykdom assosiert med multifokal bronkiektasi og flere små knuter. Vi foreslår å evaluere den kliniske og radiografiske responsen, vurdere om makrolidresistens (enten Clarithromycin eller Azithromycin) utvikles, og vurdere livskvalitetsmål.

Ingen bevis på effekt er nødvendig for å fortsette til langtidsstudier; Vi må imidlertid bekrefte manglende utvikling av makrolidresistens i denne pilotstudien før vi går videre til ytterligere studier for å evaluere effekten av kortkur MAC-behandling.

Når vi har demonstrert gjennomførbarheten av kortkursbehandling og bekreftet at resistens mot makrolider ikke utvikles, håper vi å søke om ekstern finansiering for å støtte en langsiktig randomisert kontrollert studie som sammenligner "standard" MAC-terapi (som vanligvis består av en periode på atten til tjuefire måneder med minst tre antimikrobielle midler) til kort kur (tre måneder) MAC antimikrobiell behandling, vekslende hvert år med ni måneder med ikke-MAC bronkial hygienetiltak i to påfølgende år. Hvis en større studie bekrefter effektiviteten av denne tilnærmingen, vil vi foreslå enda større multi-site studier for å teste hypotesen om at kort kur MAC terapi vekslende hvert år med ikke-MAC bronkial hygiene terapi bør vurderes hos alle voksne pasienter med MAC lungesykdom assosiert med multifokal bronkiektasi og flere små knuter gjennom hele livet.

Det langsiktige målet med denne forskningen er å utvikle en optimal behandlingsstrategi for disse pasientene (hvor MAC sannsynligvis vil vedvare på ubestemt tid) som vil resultere i ikke bare bedre livskvalitet, men mindre bevis på langsiktig lungeskade, mindre risiko for legemiddelrelatert sykelighet, og tolereres bedre av pasientene sammenlignet med gjeldende behandlingsstrategier.

De spesifikke målene for denne pilotstudien er som følger:

Primært mål:

1. Bekreft at makrolidresistens (enten klaritromycin eller azitromycin) ikke utvikles som et resultat av kort behandling.

   Sekundære mål:

2. Vurder for endring i livskvalitetsmålinger (St. George Respiratory Questionnaire og SF 12) fra baseline til avslutningen av studieperioden (seks måneder). Vi forventer å se forbedringer i livskvalitetsmålene som et resultat av denne kortkursbehandlingen.
3. Vurder for endring i lungefunksjon fra baseline til avslutning av studieperioden. Vi forventer å se forbedringer spesielt i FEV1, FEV1/FVC og diffusjonskapasitet for karbonmonoksid som et resultat av denne kortkursbehandlingsstudien.
4. Vurder for endring i høyoppløselig datastyrt tomografi (HRCT) av brystet, bevis på MAC-lungesykdom (multifokal bronkiektasi assosiert med flere små knuter) fra baseline til avslutningen av studieperioden. Vi forventer ikke å kunne demonstrere forbedring i HRCT-beviset for MAC-lungesykdom i løpet av den korte perioden av denne studien, siden disse endringene vanligvis skjer ganske sakte.