Studio Mycobacterium Avium Intracellulare Complex (MAC). (MAC)

L'obiettivo di questo studio pilota è valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia antimicrobica a più farmaci di breve durata (3 mesi) negli adulti con malattia polmonare da MAC associata a bronchiectasie multifocali e piccoli noduli multipli. Proponiamo di valutare la risposta clinica e radiografica, valutare se si sviluppa resistenza ai macrolidi (a claritromicina o azitromicina) e valutare la qualità della vita.

Non è richiesta alcuna prova di efficacia per procedere a studi a lungo termine; tuttavia, dovremo confermare la mancanza di sviluppo della resistenza ai macrolidi in questo studio pilota prima di procedere a ulteriori studi per valutare l'efficacia del trattamento MAC di breve durata.

Una volta dimostrata la fattibilità della terapia a breve termine e confermato che la resistenza ai macrolidi non si sviluppa, speriamo di richiedere finanziamenti esterni per supportare uno studio controllato randomizzato a lungo termine che confronti la terapia MAC "standard" (che di solito consiste in un periodo di diciotto a ventiquattro mesi con almeno tre antimicrobici) al trattamento antimicrobico MAC di breve durata (tre mesi), alternando ogni anno con nove mesi di misure di igiene bronchiale non MAC per due anni consecutivi. Se uno studio più ampio confermerà l'efficacia di questo approccio, proporremmo studi multisito ancora più ampi per testare l'ipotesi che la terapia MAC a breve corso alternata ogni anno con la terapia di igiene bronchiale non MAC dovrebbe essere presa in considerazione in tutti i pazienti adulti con malattia polmonare MAC associati a bronchiectasie multifocali e molteplici piccoli noduli per tutta la vita.

L'obiettivo a lungo termine di questa ricerca è sviluppare una strategia terapeutica ottimale per questi pazienti (nei quali il MAC persisterà probabilmente indefinitamente) che si tradurrà non solo in una migliore qualità della vita, ma anche in una minore evidenza di danno polmonare a lungo termine, in un minor rischio di morbilità correlata al farmaco ed essere meglio tollerati dai pazienti rispetto alle attuali strategie di trattamento.

Gli obiettivi specifici di questo studio pilota sono i seguenti:

Obiettivo primario:

1. Confermare che la resistenza ai macrolidi (Claritromicina o Azitromicina) non si sviluppi a seguito di un trattamento di breve durata.

   Obiettivi secondari:

2. Valutare il cambiamento nelle metriche della qualità della vita (St. George Respiratory Questionnaire e SF 12) dal basale alla conclusione del periodo di studio (sei mesi). Ci aspettiamo di vedere un miglioramento delle misure della qualità della vita come risultato di questo breve corso di trattamento.
3. Valutare il cambiamento della funzione polmonare dal basale alla conclusione del periodo di studio. Ci aspettiamo di vedere miglioramenti in particolare nel FEV1, FEV1/FVC e nella capacità di diffusione del monossido di carbonio come risultato di questo breve corso di trattamento.
4. Valutare il cambiamento nella tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) del torace, evidenza di malattia polmonare MAC (bronchectasie multifocali associate a più piccoli noduli) dal basale alla conclusione del periodo di studio. Non prevediamo di poter dimostrare un miglioramento nell'evidenza HRCT della malattia polmonare da MAC durante il breve periodo di questo studio poiché questi cambiamenti di solito si verificano piuttosto lentamente.