低血磷性佝偻病中的拟钙剂 (CHR)
2020年12月15日 更新者：Children's Mercy Hospital Kansas City
西那卡塞长期治疗家族性低血磷性佝偻病的疗效
目前，大剂量口服磷酸盐和 1,25(OH)2D（骨化三醇）是家族性低血磷性佝偻病 (XLH) 患者的标准治疗方法。
虽然这种疗法可有效治愈佝偻病，但由于治愈所需的高剂量药物，它通常会受到并发症发展的限制。
其中包括肾脏钙化和继发性甲状旁腺功能亢进症 (HPT)，这在某些患者中可能会导致高血钙、高血压和肾脏损伤等并发症。
刚刚开发出一种治疗继发性甲状旁腺功能亢进症的药物。
在一项短期研究中，我们发现通过允许使用较低剂量的磷酸盐和骨化三醇，它可能有助于治疗 XLH。
在本研究中，我们将了解在长期治疗中加入这种新药 (Cinacalcet) 是否确实会允许使用较低剂量的磷酸盐和骨化三醇，从而降低并发症的风险。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
是的
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- XLH 患者
- 年龄 5-21 岁
- 来自在过去 9 个月内临床、生化和放射学状况稳定的肾脏和内分泌科诊所
- 谁以前没有接受过西那卡塞
排除标准：
- 生长激素治疗
- 无法吞咽药片。
- 在过去 9 个月内进行过骨科手术或戴牙套，或计划在开始后 9 个月内进行。
- 怀孕
- 癫痫病史
- 肝功能异常（可能改变药物的 AUC）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：西那卡塞
已经用磷酸盐和骨化三醇治疗过的 XLH 稳定患者将在他们的治疗方案中加入西那卡塞。
随后将对血液和尿液生化变量进行顺序监测，并据此对 3 种药物的剂量进行调整。
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已经用磷酸盐和骨化三醇治疗过的 XLH 稳定患者将在他们的治疗方案中加入西那卡塞。
随后将对血液和尿液生化变量进行顺序监测，并据此对 3 种药物的剂量进行调整。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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维持血液和尿液化学目标所需的磷酸盐和骨化三醇剂量
大体时间：9个月
|
9个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2009年3月1日
初级完成 (预期的)
2012年3月1日
研究完成 (预期的)
2012年3月1日
研究注册日期
首次提交
2009年2月12日
首先提交符合 QC 标准的
2009年2月13日
首次发布 (估计)
2009年2月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年12月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年12月15日
最后验证
2020年12月1日
更多信息
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